268 news PER "emofilia a"


NEWS

Giovedi 4 Aprile 2019

Emofilia A, risultati preliminari promettenti della terapia genica di Sangamo/Pfizer

Una terapia genica sperimentale per i pazienti con emofilia A grave ha avuto successo nel ripristinare l'attività del fattore VIII della coagulazione, una proteina carente o mancante nei pazienti affetti da questo disturbo ereditario del sangue. I da[...]

Venerdi 22 Marzo 2019

Anche Pfizer sale sul carro della terapia genica. Compra 15 per cento di Vivet Therapeutics e opziona il resto

Nessuna grande azienda farmaceutica vuole rischiare di perdere il treno della terapia genica. Dopo gli accordi di Novartis, Roche e Biogen, solo per citarne alcune, anche Pfizer ha fatto la sua mossa e ha acquisito il 15% delle azioni di Vivet Therap[...]

Giovedi 14 Marzo 2019

Emofilia A, approvazione europea per emicizumab anche nei pazienti senza inibitori

Roche ha annunciato in data odierna che la Commissione europea ha approvato emicizumab per la profilassi degli episodi di sanguinamento in adulti e bambini affetti da emofilia A severa (carenza congenita del fattore VIII, FVIII < 1%) senza inibitori [...]

Venerdi 1 Marzo 2019

VI edizione del premio OMaR: vincono le terapie avanzate e la lotta ai pregiudizi. Giornalista di PharmaStar tra i vincitori

Si è chiusa la VI edizione del Premio OMaR per la comunicazione sulle malattie e i tumori rari organizzata dall'Osservatorio Malattie Rare, in partnership con il Centro Nazionale Malattie Rare dell'ISS, Orphanet, Fondazione Telethon e Uniamo FIMR Onl[...]

Premio OMaR per le malattie rare, nella categoria video vince Emilia Vaccaro di PharmaStar

A vincere la VI edizione del premio giornalistico OMaR per la Comunicazione sulle malattie e i tumori rari nella categoria video, è il servizio “B-side, il primo spettacolo teatrale che porta in scena l'emofilia” realizzato da Emilia Vaccaro, giornal[...]

Al via la terapia di editing genetico, trattato il primo paziente con beta talassemia trasfusione-dipendente

La società biotech Vertex e il partner CRISPR Therapeutics hanno annunciato di avere trattato il primo paziente con una grave forma di beta-talassemia trasfusione-dipendente con una terapia di editing genetico, una svolta importante per una tecnologi[...]

Giovedi 28 Febbraio 2019

XII giornata Malattie Rare, UNIAMO FIMR onlus presenta indagine sulle difficoltà dei pazienti

In occasione della XII edizione della Giornata delle Malattie Rare che si celebra oggi in tutto il mondo, la Federazione Italiana Malattie Rare (FIMR Uniamo Onlus), organizza, presso la Camera dei Deputati, l’evento nazionale dal titolo “Assistenza S[...]

Mercoledi 27 Febbraio 2019

Bayer, ricavi in crescita ma profitti netti in calo. Nodo Monsanto ancora da sciogliere

Come c'era da attendersi, sono state le cause legali intentate a Monsanto, dallo scorso giugno parte del gruppo Bayer, a occupare la scena durante la presentazione del bilancio 2018 ai giornalisti finanziari riuniti nella storica sede di Leverkusen. [...]

Lunedi 25 Febbraio 2019

Terapia genica, Roche compra Spark Therapeutics per $4,3 mld

Roche ha raggiunto un accordo da $4,3 miliardi per l'acquisizione della società biotech americana Spark Therapeutics. Spark è all'avanguardia nelle ricerche sulle terapie geniche e ha sviluppato Luxturna, un farmaco in grado di curare, forse per semp[...]

Venerdi 15 Febbraio 2019

Emofilia: Fondazione Roche premia con 120mila euro sei progetti assistenziali

Sono stati annunciati oggi i sei vincitori del Bando “Fondazione Roche per le persone con emofilia” che ha premiato, con un contributo di 120.000 euro, l'impegno e l'innovatività di progetti assistenziali di associazioni di pazienti e realtà no profi[...]

Per Sanofi business in ripresa e buone prospettive nel 2019

Dopo un periodo di difficoltà legato alla performance dei farmaci per il diabete, la presentazione dei risultati del quarto trimestre dello scorso anno da parte di Sanofi fa presagire buone prospettive anche per il 2019, grazie soprattutto alle poten[...]

Giovedi 14 Febbraio 2019

È il momento degli anticorpi bispecifici, cosa sono e come funzionano

Gli anticorpi bispecifici sono proteine ​​artificiali che hanno applicazioni promettenti soprattutto nel campo dell'immunoterapia del cancro. Sono composti da frammenti di due anticorpi monoclonali collegati da un ponte chimico peptidico [...]

Sabato 9 Febbraio 2019

Terapia genica dell'emofilia B, stupisce il farmaco di UniQure che entra in Fase III

Il candidato alla terapia genica per l'emofilia B (AMT-061) messo a punto dalla società biotech olandese UniQure ha evidenziato dati positivi provenienti dalla valutazione a 12 settimane di uno studio di fase IIb che sinora ha arruolato tre pazienti[...]

Giovedi 7 Febbraio 2019

Emofilia A, conferme di efficacia della terapia con fattore VIII guidata dalla farmacocinetica. Studio PROPEL

Al 12° congresso annuale della European Association of Haemophilia and Allied Disorders, che si svolge a Praga dal 6 al 9 febbraio sono stati annunciati i risultati di uno studio clinico di fase IIIb/IV condotto con il fattore VIII a lunga durata di [...]

Emofilia A: in arrivo un nuovo fattore VIII long acting. Congresso EAHAD di Praga

Dalle crescenti aspirazioni e prospettive dei pazienti emofilici fino all'evoluzione del fattore VIII in Emofilia A, damoctocog alfa pegol, il fattore VIII ricombinante a lunga emivita di Bayer recentemente approvato dall'Ema. Di questo ed altro si è[...]

Domenica 3 Febbraio 2019

Roche chiude un buon 2018 sospinta dalle vendite di Ocrevus

Nonostante un calo delle vendite registrato in Europa, dove i biosimilari hanno iniziato ad aggredire il fatturato dei suoi blockbuster biologici, grazie alla forte crescita dei nuovi prodotti, Roche ha archiviato un buon 2018 e guarda con fiducia an[...]

Giovedi 31 Gennaio 2019

Emofilia, assegnati i premi del contest ABLE

Sono stati assegnati a tre associazioni onlus AVES, AESA e ACEP appartenenti alle regioni Emilia Romagna, Campania e Piemonte i premi da diecimila euro ciascuno conferiti da Bayer e relativi al contest A.B.L.E.- A Better Life with Emofilia, con il Pa[...]

Martedi 29 Gennaio 2019

"L'unicorno", una fiaba per raccontare l'emofilia ai bambini e alle loro famiglie

Un unicorno con un manto bianco, che si sporca facilmente, e un corno, che è magico anche se a volte ferisce e può far un po' male. Questo personaggio fantastico, in grado di fare cose speciali che gli altri non sanno fare, è il protagonista del volu[...]

Lunedi 14 Gennaio 2019

Porpora trombotica trombocitopenica, dal New England conferme di efficacia per caplacizumab

Il New England Journal of Medicine, la più autorevole rivista medica a livello mondiale, ha pubblicato i risultati di uno studio di fase III sul trattamento con caplacizumab in una patologia rara della coagulazione del sangue come la porpora tromboti[...]

Giovedi 27 Dicembre 2018

Il ruolo e le sfide del farmacista ospedaliero e del Ssn nell’ambito delle malattie rare. Il progetto PRONTI

Fornire ai farmacisti ospedalieri e del Ssn alcuni strumenti utili per orientarsi nel mondo delle malattie rare e supportarli nel definire meglio il proprio ruolo in relazione a queste patologie attraverso eventi formativi a loro dedicati. E’ questo [...]

Mercoledi 12 Dicembre 2018

Arriva in Italia emicizumab, un nuovo approccio alla cura delle persone con emofilia A che hanno sviluppato inibitori

Dall’inizio di dicembre è finalmente disponibile anche in Italia emicizumab, il primo anticorpo monoclonale umanizzato bispecifico, indicato per la profilassi di routine degli episodi emorragici in pazienti con emofilia A trattati con fattore VIII ch[...]

Mercoledi 5 Dicembre 2018

Emofilia in a Day, social movie di un giorno normale con la malattia. Testimone d'eccezione Casa Surace

Raccontare una giornata normale di chi vive in compagnia dell'emofilia. Frammenti di vita condivisi da pazienti, amici, familiari, medici per riuscire. E' questo il tema di ‘Emofilia in a Day', primo social movie su questa malattia rara che in Italia[...]

Giovedi 29 Novembre 2018

Bayer taglia 12mila posti di lavoro a livello mondiale

L'acquisizione di Monsanto presenta il conto. Bayer ha annunciato la vendita di alcune aree di business, tagli di posti di lavoro che colpiranno il 10% del personale, cioè circa 12mila posti di lavoro, e 3,3 miliardi di euro in svalutazioni di asset.[...]

Mercoledi 28 Novembre 2018

Ema

Emofilia A, approvazione europea per damoctocog alfa pegol

Novità nella cura dell'emofilia A. Damoctocog alfa pegol (BAY 94-9027) è stato approvato dalla Commissione Europea del farmaco (EMA) per il trattamento e la profilassi dei sanguinamenti in pazienti con emofilia A precedentemente trattati, a partire d[...]

Venerdi 16 Novembre 2018

L'emofilia va in scena con B-side

Sulle note di grandi pezzi nati come B-Side e poi divenuti celebri di Doors, Queen, Pearl Jam e altri grandi artisti è stata creata una pièce teatrale per raccontare agli adolescenti e non solo com'è la vita con una patologia molto rara, ma anche com[...]

Emofilia B, buoni risultati in fase II della terapia genica una tantum AMT-061 di uniQure

La compagnia farmaceutica olandese uniQure, specializzata nelle terapie geniche, ha comunicato i risultati di uno studio di fase IIb nel trattamento di pazienti con emofilia B grave e moderatamente grave. Una singola somministrazione della terapia ge[...]

Lunedi 29 Ottobre 2018

L'emofilia raccontata dai caregiver: al via terza edizione del premio letterario Roche #afiancodelcoraggio

Cosa vuol dire vivere con una persona affetta da emofilia? Quali sono le principali difficoltà e i bisogni di pazienti e familiari? I papà, i fratelli, gli amici di pazienti colpiti da questa malattia rara saranno i protagonisti della terza edizione [...]

Venerdi 5 Ottobre 2018

10 biotech da tenere d’occhio

Le aziende biotech hanno dato un forte impulso alla ricerca e allo sviluppo di terapie innovative, tanto nelle patologie più gravi come il settore dell’oncologia quanto nei segmenti di nicchia meno presidiati dalle grandi compagnie farmaceutiche, com[...]

Fda

Emofilia A, Fda allarga le indicazioni di emicizumab anche ai pazienti senza inibitori del fattore VIII

L’Fda ha approvato l’impiego di emicizumab per la profilassi di routine per prevenire o ridurre la frequenza di episodi di emorragia in adulti e bambini con emofilia A senza inibitori del fattore VIII.

Sabato 22 Settembre 2018

Ema

Emofilia, parere positivo per il fattore VIII long acting messo a punto da Bayer

Anche Bayer entra nel settore dei fattori VIII Long acting utilizzati per il trattamento sostitutivo dell’emofilia A. Il Chmp dell’Ema ha dato parere positivo per Jivi (BAY94-9027), un nuovo farmaco biotecnologico destinato all'uso come profilassi di[...]

Mercoledi 19 Settembre 2018

Novo Nordisk prosegue la riorganizzazione della ricerca. 400 esuberi

Per accelerare l'espansione della sua pipeline nelle malattie croniche gravi, la danese Novo Nordisk ha annunciato di voler ristrutturare la propria attività di ricerca e sviluppo per formare quattro unità di ricerca trasformazionale, focalizzate sul[...]

Sanofi, la riorganizzazione prosegue con successo. Maggior spazio alla Cina

Dopo aver raggiunto l’obiettivo di risparmi annui di €1,5 mld con un anno di anticipo rispetto a quanto pianificato, la farmaceutica francese Sanofi intende proseguire nel programma di contenimento dei costi avviato nel 2016. In un recente incontro a[...]

Mercoledi 5 Settembre 2018

Emofilia A: emicizumab efficace anche nei pazienti senza inibitori. Studio sul NEJM

Sono appena stati pubblicati sul New England Journal of Medicine i dati registrativi tratti dallo studio di fase III HAVEN 3, che ha valutato la profilassi con emicizumab somministrato ogni settimana o ogni due settimane a 152 adulti e adolescenti di[...]

Lunedi 3 Settembre 2018

Ema

Porpora trombocitopenica acquisita, approvazione europea per caplacizumab

La Commissione europea ha approvato caplacizumab per il trattamento degli adulti affetti da porpora trombotica trombocitopenica acquisita (aTTP), un raro disturbo della coagulazione del sangue. Il farmaco, che costituisce il primo trattamento disponi[...]

Sabato 1 Settembre 2018

Fda

Emofilia A, Fda approva Jivi, fattore VIII long acting messo a punto da Bayer

L'Fda ha dato il via libera a Jivi (BAY94-9027), un nuovo trattamento a lunga durata di azione messo a punto da Bayer. Il fattore VIII di origine biotecnologica che costituisce il principio attivo del farmaco è stato modificato per prolungarne l’att[...]

Venerdi 10 Agosto 2018

Fda

Amiloidosi da transtiretina, Fda approva patisiran, primo farmaco diretto contro l'RNA difettoso

L'Fda ha approvato patisiran, il primo farmaco specificamente autorizzato per il trattamento di una malattia rara e mortale chiamata amiloidosi ereditaria da transtiretina (hATTR). Sviluppato dalla biotech americana Alnylam verrà messo in commercio c[...]

Martedi 17 Luglio 2018

Emofilia B, Pfizer avvia la Fase III con la terapia genica di Spark

Pfizer ha avviato uno studio di Fase III per la valutazione della terapia genica sperimentale fidanacogene elaparvovec impiegata nel trattamento dell'emofilia B. Brenda Cooperstone, chief development officer per le malattie rare di Pfizer, ha comment[...]

Lunedi 2 Luglio 2018

Ema

Malattia di von Willebrand, approvato dal Chmp il primo fattore sostitutivo ricombinante

Il Chmp ha raccomandato l'autorizzazione all'immissione in commercio in Europa per vonicog alfa, fattore di von Willebrand ricombinante indicato per gli adulti affetti dalla malattia di von Willebrand. Sviluppato da Shire, una volta approvato in via [...]

Giovedi 28 Giugno 2018

Dolore cronico, ci convive più del 50% degli emofilici. Nasce il progetto HAEMODOL

Più del 50% delle persone con emofilia convive con il dolore cronico. Sono i dati emersi da uno studio internazionale recentemente presentato al congresso della World Federation of Hemophilia. Questi dati sono stati confermati da una recente indagine[...]

Venerdi 8 Giugno 2018

Novo Nordisk si riorganizza, possibili 3mila esuberi

La danese Novo, il più grande produttore mondiale di insulina, sta preparando un piano di riorganizzazione che sarà ufficializzato nel mese di agosto quando l'azienda annuncerà i risultati del secondo trimestre. Dalle prime indiscrezioni trapelate, r[...]

Domenica 27 Maggio 2018

Al via “Ridisegniamo l’emofilia” per dar vita alle emozioni delle persone con emofilia A

Al via “Ridisegniamo l’emofilia”, un’iniziativa promossa da Roche con il patrocinio della Federazione delle Associazioni Emofilici (FedEmo) e della Fondazione Paracelso Onlus.

Sabato 26 Maggio 2018

Premi Bayer per l'emofilia, Italia in pole position

Alessio Branchini, Italia, ricercatore dell'Università di Ferrara; Clay Cohen, Stati Uniti, ricercatore del Baylor College of Medicine di Houston, Texas; Jenny Margarita Palma Romero, Colombia, caregiver del Vihonco IPS (Institución Prestadora de Sal[...]

Mercoledi 23 Maggio 2018

Emofilia, al congresso mondiale la terapia genica sotto i riflettori

I risultati di due studi presentati al congresso mondiale della World Federation of Hemophilia (WFH) che si tiene in questi giorni a Glasgow, in Scozia, hanno dimostrato che le due terapie geniche sperimentali di Pfizer/Spark Therapeutics e di BioMar[...]

Lunedi 21 Maggio 2018

Emofilia A, emicizumab riduce del 96 per cento i sanguinamenti nei pazienti senza inibitori

Per Roche il congresso mondiale della World Federation of Hemophilia di Glasgow è iniziato con il botto. L'azienda ha infatti reso noti i dati di due importanti studi condotti in pazienti con emofilia e senza inibitori del fattore VIII nei quali il [...]

Giovedi 17 Maggio 2018

Emofilia, le associazioni di pazienti presentano la Carta dei Diritti

A pochi giorni dal congresso mondiale della World Federation of Haemophilia (WFH 2018) che si terrà a Glasgow dal 20 al 24 maggio, la Federazione delle Associazioni Emofilici (FedEmo) lancia la Carta dei Diritti della Persona con Emofilia (la Carta).[...]

Sabato 12 Maggio 2018

Emofilia, al via A.B.L.E., un progetto per concretizzare le migliori idee delle associazioni pazienti

Supportare nuove idee suggerite da associazioni locali impegnate nell'assistenza delle persone con emofilia. E' questo lo scopo di A.B.L.E. – A Better Life with Emofilia – un progetto promosso da Bayer a favore della Comunità Emofilica e con il Patr[...]

Sabato 21 Aprile 2018

Ca al colon, alt allo studio MODUL su atezolizumab più cobimetinib

Una serie di decessi in una coorte di pazienti affetti da tumore del colon che assumevano una combinazione dell'inibitore del checkpoint immunitario PD-L1 atezolizumab con l'inibitore di MEK cobimetinib ha portato il comitato di monitoraggio indipend[...]

Martedi 17 Aprile 2018

Fda

Emofilia A, per emicizumab designazione di terapia innovativa per i pazienti senza inibitori

Per la seconda volta la Food and Drug Administration designa emicizumab come Breakthrough Therapy (BTD) per il regime di profilassi per la prevenzione o riduzione degli episodi di sanguinamento in tutti i pazienti con emofilia A, cioè anche in quelli[...]

Sanofi in trattative per vendere il business dei generici per $2,4 mld

Sanofi ha annunciato di aver avviato trattative per vendere alla società di private equity Advent International il proprio business europeo di generici facente capo alla società Zentiva. La somma concordata per la transazione è di 1,9 miliardi di eur[...]

Domenica 15 Aprile 2018

Ian Read (Pfizer): “Bristol-Myers non ci interessa”. Altre opzioni in vista?

Da diverso tempo si è speculato se Pfizer avrebbe preso in considerazione l'idea di acquistare Bristol-Myers Squibb. Un recente commento di Ian Read, CEO di Pfizer, a un analista di Citigroup ha spento le voci sull'operazione, in quanto il manager ha[...]

Giovedi 12 Aprile 2018

Ematologia, Novo Nordisk punta all’anemia falciforme

Dato che la concorrenza in arrivo minaccia il suo business nell’emofilia, Novo Nordisk sta cercando di espandersi in altre malattie del sangue. Nei giorni scorsi ha messo sul tavolo 400 milioni di dollari per acquisire la licenza mondiale di un nuovo[...]

Mercoledi 28 Marzo 2018

Takeda punta a Shire? Per ora conferma interesse

L'azienda farmaceutica giapponese Takeda Pharmaceutical ha confermato che sta "valutando la possibilità di fare approccio economico" finalizzato all'acquisizione di Shire.

Giornata mondiale malattie rare, più di 100 iniziative per stare a fianco dei pazienti

Sono circa 7 mila le malattie rare ad oggi conosciute ed è a loro che è dedicata la Giornata Mondiale delle Malattie Rare che si celebra oggi 28 febbraio. Tante le iniziative, più di 100, messe in campo quest'anno, non solo da UNIAMO che coordina que[...]

Ema

Emofilia A con inibitori: approvazione europea per emicizumab, primo anticorpo bispecifico

E' l'inizio di un nuovo modo di trattare le forme più complesse di emofilia A. Quelle in cui si sviluppano gli inibitori, cioè gli anticorpi diretti conto il fattore VIII somministrato come farmaco. Sono condizioni difficili da trattare perché gli an[...]

Giovedi 22 Febbraio 2018

Gilead e Sangamo alleate nella terapia genica del cancro. Accordo (potenziale) da $3 mld

La compagnia biofarmaceutica californiana Kite, interamente controllata da Gilead, ha firmato un accordo di collaborazione globale per lo sviluppo di farmaci oncologici con la statunitense Sangamo Therapeutics, specializzata nella terapia genica. Le [...]

Inibitori dei checkpoint immunitari, pubblicate le linee guida ASCO sulla gestione delle tossicità

Gli inibitori del checkpoint immunitari hanno rivoluzionato il trattamento di diversi tipi di tumori, ma i pazienti che li assumono possono manifestare una gamma del tutto nuova di effetti avversi, che i medici devono imparare a gestire.

Venerdi 9 Febbraio 2018

Gestione dell'emofilia, Canada-Italia esperienze a confronto

Un viaggio tra due continenti per spiegare e mettere a confronto la gestione dell'emofilia A in due Paesi distanti migliaia di chilometri. Questo l'innovativo approccio che ha consentito a un panel multidisciplinare di esperti del Canada e dell'Itali[...]

Farmaci a emivita prolungata, nuovi dati real-world dall'Europeo di Emofilia (EAHAD) in corso a Madrid

Durante l'11^ Congresso annuale dell'Associazione europea per l'emofilia e i disturbi correlati (EAHAD), in corso a Madrid sono stati presentate nuove evidenze scientifiche su efmoroctocog alfa (rFVIIIFc).

Lunedi 5 Febbraio 2018

Business generico di Sanofi, in lizza EMS (Brasile) e l'indiana Torrent Pharma

La società brasiliana EMS e l'indiana Torrent Pharma, entrambe specializzate nel settore dei farmaci generici, sarebbero gli unici possibili acquirenti delle attività europee del settore di Sanofi dedicato ai farmaci generici. A parte loro, ci sono [...]

Domenica 4 Febbraio 2018

Speciale dal congresso americano di ematologia (ASH): un nuovo Quaderno di PharmaStar

Per conoscere le novità del congresso americano di ematologia (ASH) si è svolto ad Atlanta nel dicembre del 2017 leggete il nuovo Quaderno di PharmaStar. Scaricate il Quaderno, contiene 143 pagine, 37 articoli e 12 video interviste.