Giovedi 4 Aprile 2019
Una terapia genica sperimentale per i pazienti con emofilia A grave ha avuto successo nel ripristinare l'attività del fattore VIII della coagulazione, una proteina carente o mancante nei pazienti affetti da questo disturbo ereditario del sangue. I da[...]
Venerdi 22 Marzo 2019
Nessuna grande azienda farmaceutica vuole rischiare di perdere il treno della terapia genica. Dopo gli accordi di Novartis, Roche e Biogen, solo per citarne alcune, anche Pfizer ha fatto la sua mossa e ha acquisito il 15% delle azioni di Vivet Therap[...]
Giovedi 14 Marzo 2019
Roche ha annunciato in data odierna che la Commissione europea ha approvato emicizumab per la profilassi degli episodi di sanguinamento in adulti e bambini affetti da emofilia A severa (carenza congenita del fattore VIII, FVIII < 1%) senza inibitori [...]
Venerdi 1 Marzo 2019
Si è chiusa la VI edizione del Premio OMaR per la comunicazione sulle malattie e i tumori rari organizzata dall'Osservatorio Malattie Rare, in partnership con il Centro Nazionale Malattie Rare dell'ISS, Orphanet, Fondazione Telethon e Uniamo FIMR Onl[...]
A vincere la VI edizione del premio giornalistico OMaR per la Comunicazione sulle malattie e i tumori rari nella categoria video, è il servizio “B-side, il primo spettacolo teatrale che porta in scena l'emofilia” realizzato da Emilia Vaccaro, giornal[...]
La società biotech Vertex e il partner CRISPR Therapeutics hanno annunciato di avere trattato il primo paziente con una grave forma di beta-talassemia trasfusione-dipendente con una terapia di editing genetico, una svolta importante per una tecnologi[...]
Giovedi 28 Febbraio 2019
In occasione della XII edizione della Giornata delle Malattie Rare che si celebra oggi in tutto il mondo, la Federazione Italiana Malattie Rare (FIMR Uniamo Onlus), organizza, presso la Camera dei Deputati, l’evento nazionale dal titolo “Assistenza S[...]
Mercoledi 27 Febbraio 2019
Come c'era da attendersi, sono state le cause legali intentate a Monsanto, dallo scorso giugno parte del gruppo Bayer, a occupare la scena durante la presentazione del bilancio 2018 ai giornalisti finanziari riuniti nella storica sede di Leverkusen. [...]
Lunedi 25 Febbraio 2019
Roche ha raggiunto un accordo da $4,3 miliardi per l'acquisizione della società biotech americana Spark Therapeutics. Spark è all'avanguardia nelle ricerche sulle terapie geniche e ha sviluppato Luxturna, un farmaco in grado di curare, forse per semp[...]
Venerdi 15 Febbraio 2019
Sono stati annunciati oggi i sei vincitori del Bando “Fondazione Roche per le persone con emofilia” che ha premiato, con un contributo di 120.000 euro, l'impegno e l'innovatività di progetti assistenziali di associazioni di pazienti e realtà no profi[...]
Dopo un periodo di difficoltà legato alla performance dei farmaci per il diabete, la presentazione dei risultati del quarto trimestre dello scorso anno da parte di Sanofi fa presagire buone prospettive anche per il 2019, grazie soprattutto alle poten[...]
Giovedi 14 Febbraio 2019
Gli anticorpi bispecifici sono proteine artificiali che hanno applicazioni promettenti soprattutto nel campo dell'immunoterapia del cancro. Sono composti da frammenti di due anticorpi monoclonali collegati da un ponte chimico peptidico [...]
Sabato 9 Febbraio 2019
Il candidato alla terapia genica per l'emofilia B (AMT-061) messo a punto dalla società biotech olandese UniQure ha evidenziato dati positivi provenienti dalla valutazione a 12 settimane di uno studio di fase IIb che sinora ha arruolato tre pazienti[...]
Giovedi 7 Febbraio 2019
Al 12° congresso annuale della European Association of Haemophilia and Allied Disorders, che si svolge a Praga dal 6 al 9 febbraio sono stati annunciati i risultati di uno studio clinico di fase IIIb/IV condotto con il fattore VIII a lunga durata di [...]
Dalle crescenti aspirazioni e prospettive dei pazienti emofilici fino all'evoluzione del fattore VIII in Emofilia A, damoctocog alfa pegol, il fattore VIII ricombinante a lunga emivita di Bayer recentemente approvato dall'Ema. Di questo ed altro si è[...]
Domenica 3 Febbraio 2019
Nonostante un calo delle vendite registrato in Europa, dove i biosimilari hanno iniziato ad aggredire il fatturato dei suoi blockbuster biologici, grazie alla forte crescita dei nuovi prodotti, Roche ha archiviato un buon 2018 e guarda con fiducia an[...]
Giovedi 31 Gennaio 2019
Sono stati assegnati a tre associazioni onlus AVES, AESA e ACEP appartenenti alle regioni Emilia Romagna, Campania e Piemonte i premi da diecimila euro ciascuno conferiti da Bayer e relativi al contest A.B.L.E.- A Better Life with Emofilia, con il Pa[...]
Martedi 29 Gennaio 2019
Un unicorno con un manto bianco, che si sporca facilmente, e un corno, che è magico anche se a volte ferisce e può far un po' male. Questo personaggio fantastico, in grado di fare cose speciali che gli altri non sanno fare, è il protagonista del volu[...]
Lunedi 14 Gennaio 2019
Il New England Journal of Medicine, la più autorevole rivista medica a livello mondiale, ha pubblicato i risultati di uno studio di fase III sul trattamento con caplacizumab in una patologia rara della coagulazione del sangue come la porpora tromboti[...]
Giovedi 27 Dicembre 2018
Fornire ai farmacisti ospedalieri e del Ssn alcuni strumenti utili per orientarsi nel mondo delle malattie rare e supportarli nel definire meglio il proprio ruolo in relazione a queste patologie attraverso eventi formativi a loro dedicati. E’ questo [...]
Mercoledi 12 Dicembre 2018
Dall’inizio di dicembre è finalmente disponibile anche in Italia emicizumab, il primo anticorpo monoclonale umanizzato bispecifico, indicato per la profilassi di routine degli episodi emorragici in pazienti con emofilia A trattati con fattore VIII ch[...]
Mercoledi 5 Dicembre 2018
Raccontare una giornata normale di chi vive in compagnia dell'emofilia. Frammenti di vita condivisi da pazienti, amici, familiari, medici per riuscire. E' questo il tema di ‘Emofilia in a Day', primo social movie su questa malattia rara che in Italia[...]
Giovedi 29 Novembre 2018
L'acquisizione di Monsanto presenta il conto. Bayer ha annunciato la vendita di alcune aree di business, tagli di posti di lavoro che colpiranno il 10% del personale, cioè circa 12mila posti di lavoro, e 3,3 miliardi di euro in svalutazioni di asset.[...]
Mercoledi 28 Novembre 2018
Novità nella cura dell'emofilia A. Damoctocog alfa pegol (BAY 94-9027) è stato approvato dalla Commissione Europea del farmaco (EMA) per il trattamento e la profilassi dei sanguinamenti in pazienti con emofilia A precedentemente trattati, a partire d[...]
Venerdi 16 Novembre 2018
Sulle note di grandi pezzi nati come B-Side e poi divenuti celebri di Doors, Queen, Pearl Jam e altri grandi artisti è stata creata una pièce teatrale per raccontare agli adolescenti e non solo com'è la vita con una patologia molto rara, ma anche com[...]
La compagnia farmaceutica olandese uniQure, specializzata nelle terapie geniche, ha comunicato i risultati di uno studio di fase IIb nel trattamento di pazienti con emofilia B grave e moderatamente grave. Una singola somministrazione della terapia ge[...]
Lunedi 29 Ottobre 2018
Cosa vuol dire vivere con una persona affetta da emofilia? Quali sono le principali difficoltà e i bisogni di pazienti e familiari? I papà, i fratelli, gli amici di pazienti colpiti da questa malattia rara saranno i protagonisti della terza edizione [...]
Venerdi 5 Ottobre 2018
Le aziende biotech hanno dato un forte impulso alla ricerca e allo sviluppo di terapie innovative, tanto nelle patologie più gravi come il settore dell’oncologia quanto nei segmenti di nicchia meno presidiati dalle grandi compagnie farmaceutiche, com[...]
L’Fda ha approvato l’impiego di emicizumab per la profilassi di routine per prevenire o ridurre la frequenza di episodi di emorragia in adulti e bambini con emofilia A senza inibitori del fattore VIII.
Sabato 22 Settembre 2018
Anche Bayer entra nel settore dei fattori VIII Long acting utilizzati per il trattamento sostitutivo dell’emofilia A. Il Chmp dell’Ema ha dato parere positivo per Jivi (BAY94-9027), un nuovo farmaco biotecnologico destinato all'uso come profilassi di[...]
Mercoledi 19 Settembre 2018
Per accelerare l'espansione della sua pipeline nelle malattie croniche gravi, la danese Novo Nordisk ha annunciato di voler ristrutturare la propria attività di ricerca e sviluppo per formare quattro unità di ricerca trasformazionale, focalizzate sul[...]
Dopo aver raggiunto l’obiettivo di risparmi annui di €1,5 mld con un anno di anticipo rispetto a quanto pianificato, la farmaceutica francese Sanofi intende proseguire nel programma di contenimento dei costi avviato nel 2016. In un recente incontro a[...]
Mercoledi 5 Settembre 2018
Sono appena stati pubblicati sul New England Journal of Medicine i dati registrativi tratti dallo studio di fase III HAVEN 3, che ha valutato la profilassi con emicizumab somministrato ogni settimana o ogni due settimane a 152 adulti e adolescenti di[...]
Lunedi 3 Settembre 2018
La Commissione europea ha approvato caplacizumab per il trattamento degli adulti affetti da porpora trombotica trombocitopenica acquisita (aTTP), un raro disturbo della coagulazione del sangue. Il farmaco, che costituisce il primo trattamento disponi[...]
Sabato 1 Settembre 2018
L'Fda ha dato il via libera a Jivi (BAY94-9027), un nuovo trattamento a lunga durata di azione messo a punto da Bayer. Il fattore VIII di origine biotecnologica che costituisce il principio attivo del farmaco è stato modificato per prolungarne l’att[...]
Venerdi 10 Agosto 2018
L'Fda ha approvato patisiran, il primo farmaco specificamente autorizzato per il trattamento di una malattia rara e mortale chiamata amiloidosi ereditaria da transtiretina (hATTR). Sviluppato dalla biotech americana Alnylam verrà messo in commercio c[...]
Martedi 17 Luglio 2018
Pfizer ha avviato uno studio di Fase III per la valutazione della terapia genica sperimentale fidanacogene elaparvovec impiegata nel trattamento dell'emofilia B. Brenda Cooperstone, chief development officer per le malattie rare di Pfizer, ha comment[...]
Lunedi 2 Luglio 2018
Il Chmp ha raccomandato l'autorizzazione all'immissione in commercio in Europa per vonicog alfa, fattore di von Willebrand ricombinante indicato per gli adulti affetti dalla malattia di von Willebrand. Sviluppato da Shire, una volta approvato in via [...]
Giovedi 28 Giugno 2018
Più del 50% delle persone con emofilia convive con il dolore cronico. Sono i dati emersi da uno studio internazionale recentemente presentato al congresso della World Federation of Hemophilia. Questi dati sono stati confermati da una recente indagine[...]
Venerdi 8 Giugno 2018
La danese Novo, il più grande produttore mondiale di insulina, sta preparando un piano di riorganizzazione che sarà ufficializzato nel mese di agosto quando l'azienda annuncerà i risultati del secondo trimestre. Dalle prime indiscrezioni trapelate, r[...]
Domenica 27 Maggio 2018
Al via “Ridisegniamo l’emofilia”, un’iniziativa promossa da Roche con il patrocinio della Federazione delle Associazioni Emofilici (FedEmo) e della Fondazione Paracelso Onlus.
Sabato 26 Maggio 2018
Alessio Branchini, Italia, ricercatore dell'Università di Ferrara; Clay Cohen, Stati Uniti, ricercatore del Baylor College of Medicine di Houston, Texas; Jenny Margarita Palma Romero, Colombia, caregiver del Vihonco IPS (Institución Prestadora de Sal[...]
Mercoledi 23 Maggio 2018
I risultati di due studi presentati al congresso mondiale della World Federation of Hemophilia (WFH) che si tiene in questi giorni a Glasgow, in Scozia, hanno dimostrato che le due terapie geniche sperimentali di Pfizer/Spark Therapeutics e di BioMar[...]
Lunedi 21 Maggio 2018
Per Roche il congresso mondiale della World Federation of Hemophilia di Glasgow è iniziato con il botto. L'azienda ha infatti reso noti i dati di due importanti studi condotti in pazienti con emofilia e senza inibitori del fattore VIII nei quali il [...]
Giovedi 17 Maggio 2018
A pochi giorni dal congresso mondiale della World Federation of Haemophilia (WFH 2018) che si terrà a Glasgow dal 20 al 24 maggio, la Federazione delle Associazioni Emofilici (FedEmo) lancia la Carta dei Diritti della Persona con Emofilia (la Carta).[...]
Sabato 12 Maggio 2018
Supportare nuove idee suggerite da associazioni locali impegnate nell'assistenza delle persone con emofilia. E' questo lo scopo di A.B.L.E. – A Better Life with Emofilia – un progetto promosso da Bayer a favore della Comunità Emofilica e con il Patr[...]
Sabato 21 Aprile 2018
Una serie di decessi in una coorte di pazienti affetti da tumore del colon che assumevano una combinazione dell'inibitore del checkpoint immunitario PD-L1 atezolizumab con l'inibitore di MEK cobimetinib ha portato il comitato di monitoraggio indipend[...]
Martedi 17 Aprile 2018
Per la seconda volta la Food and Drug Administration designa emicizumab come Breakthrough Therapy (BTD) per il regime di profilassi per la prevenzione o riduzione degli episodi di sanguinamento in tutti i pazienti con emofilia A, cioè anche in quelli[...]
Sanofi ha annunciato di aver avviato trattative per vendere alla società di private equity Advent International il proprio business europeo di generici facente capo alla società Zentiva. La somma concordata per la transazione è di 1,9 miliardi di eur[...]
Domenica 15 Aprile 2018
Da diverso tempo si è speculato se Pfizer avrebbe preso in considerazione l'idea di acquistare Bristol-Myers Squibb. Un recente commento di Ian Read, CEO di Pfizer, a un analista di Citigroup ha spento le voci sull'operazione, in quanto il manager ha[...]
Giovedi 12 Aprile 2018
Dato che la concorrenza in arrivo minaccia il suo business nell’emofilia, Novo Nordisk sta cercando di espandersi in altre malattie del sangue. Nei giorni scorsi ha messo sul tavolo 400 milioni di dollari per acquisire la licenza mondiale di un nuovo[...]
Mercoledi 28 Marzo 2018
L'azienda farmaceutica giapponese Takeda Pharmaceutical ha confermato che sta "valutando la possibilità di fare approccio economico" finalizzato all'acquisizione di Shire.
Sono circa 7 mila le malattie rare ad oggi conosciute ed è a loro che è dedicata la Giornata Mondiale delle Malattie Rare che si celebra oggi 28 febbraio. Tante le iniziative, più di 100, messe in campo quest'anno, non solo da UNIAMO che coordina que[...]
E' l'inizio di un nuovo modo di trattare le forme più complesse di emofilia A. Quelle in cui si sviluppano gli inibitori, cioè gli anticorpi diretti conto il fattore VIII somministrato come farmaco. Sono condizioni difficili da trattare perché gli an[...]
Giovedi 22 Febbraio 2018
La compagnia biofarmaceutica californiana Kite, interamente controllata da Gilead, ha firmato un accordo di collaborazione globale per lo sviluppo di farmaci oncologici con la statunitense Sangamo Therapeutics, specializzata nella terapia genica. Le [...]
Gli inibitori del checkpoint immunitari hanno rivoluzionato il trattamento di diversi tipi di tumori, ma i pazienti che li assumono possono manifestare una gamma del tutto nuova di effetti avversi, che i medici devono imparare a gestire.
Venerdi 9 Febbraio 2018
Un viaggio tra due continenti per spiegare e mettere a confronto la gestione dell'emofilia A in due Paesi distanti migliaia di chilometri. Questo l'innovativo approccio che ha consentito a un panel multidisciplinare di esperti del Canada e dell'Itali[...]
Durante l'11^ Congresso annuale dell'Associazione europea per l'emofilia e i disturbi correlati (EAHAD), in corso a Madrid sono stati presentate nuove evidenze scientifiche su efmoroctocog alfa (rFVIIIFc).
Lunedi 5 Febbraio 2018
La società brasiliana EMS e l'indiana Torrent Pharma, entrambe specializzate nel settore dei farmaci generici, sarebbero gli unici possibili acquirenti delle attività europee del settore di Sanofi dedicato ai farmaci generici. A parte loro, ci sono [...]
Domenica 4 Febbraio 2018
Per conoscere le novità del congresso americano di ematologia (ASH) si è svolto ad Atlanta nel dicembre del 2017 leggete il nuovo Quaderno di PharmaStar. Scaricate il Quaderno, contiene 143 pagine, 37 articoli e 12 video interviste.
