3839 news PER "fda"


NEWS

Venerdi 17 Maggio 2019

Entrectinib nei bambini e negli adolescenti riduce i tumori con riarrangiamento del gene NTRK, ROS1 o ALK #ASCO19

Annunciato i risultati positivi dallo studio di fase I/II STARTRK-NG in cui viene valutata l'efficacia di entrectinib, un farmaco in fase di sperimentazione nei pazienti pediatrici e adolescenti affetti da tumori solidi recidivanti o refrattari che p[...]

Dermatite atopica, promette bene abrocitinib, il JAK inibitore di Pfizer

Pfizer ha presentato i risultati preliminari positivi di efficacia e sicurezza di uno studio clinico di fase avanzata sul JAK inibitore sperimentale abrocitinib utilizzato nel trattamento della dermatite atopica da moderata a grave in pazienti maggio[...]

Giovedi 16 Maggio 2019

Dipendenza da oppiacei per il dolore, tramadolo meno sicuro di quanto si creda

Le persone che assumevano tramadolo da solo dopo un intervento chirurgico avevano un rischio di farne un uso prolungato lievemente più elevato rispetto ai comuni oppiacei a breve durata d'azione. È quanto emerge dai risultati di uno studio retrospett[...]

Mercoledi 15 Maggio 2019

Philogen, il biotech made in Italy da Siena alla conquista del mondo

Non c'è quasi giorno che non si parli di compagnie biotech che vengono acquisite da grandi aziende farmaceutiche o che stringono con esse accordi di collaborazione per lo sviluppo di farmaci innovativi. E per la quasi totalità si tratta di piccole-me[...]

Martedi 14 Maggio 2019

Rinite allergica stagionale pediatrica, risultati positivi da formulazione combo olapatadina-mometasone furoato

Con un comunicato stampa, il gruppo Usa Glenmark Pharmaceuticals ha reso noto che la loro formulazione combo a dose fissa di olopatadina e momentasone furoato, mediante spray nasale, si è dimostrata efficace e sicura in un trial di fase 3 in pazienti[...]

Servier inaugura la sua filiale Usa votata all'oncologia: si trova a Boston capitale mondiale del biotech

Dopo aver acquisito il business oncologico di Shire per $2,4 mld, poco più di un anno fa, la casa farmaceutica francese Servier ha avuto la strada spianata per accedere al mercato statunitense in un primo momento non contemplato nei piani di sviluppo[...]

Sabato 11 Maggio 2019

Prevenzione dell'emicrania: atogepant, anti-CGRP per os, efficace e ben tollerato in fase IIb/III. #AAN 2019

Atogepant, un antagonista del recettore del recettore del peptide correlato al gene della calcitonina (CGRP) per la prevenzione dell'emicrania per os, ha portato a un minor numero di giorni di emicrania mensile in pazienti con emicrania mensile episo[...]

Rischio di fascite necrotizzante con SGLT2 inibitori. Alert dai dati Fda

Dopo che lo scorso anno la Fda richiese l’inserimento di un avvertimento nel foglietto illustrativo degli antidiabetici inibitori SGLT2 riguardo al rischio di una rara infezione causata da un batterio che decompone i tessuti, un team di ricercatori h[...]

Pfizer acquisisce Therachon per terapia sperimentale dell’acondroplasia, affare da $810 mln

Pfizer pagherà $340 mln in anticipo per acquisire la biotech svizzera Therachon e rilevare una terapia sperimentale contro l’acondroplasia, una condizione genetica e la forma più comune di nanismo a ossa corte, che andrà ad ampliare il suo portafogli[...]

Venerdi 10 Maggio 2019

Stop a nausea e vomito in gravidanza, arriva il primo farmaco approvato e studiato su 200mila donne

Colpisce fino l'80% delle donne in stato interessante e nel 50% dei casi è associata a episodi di vomito. Stiamo parlando della nausea in gravidanza, un fatto del tutto fisiologico nel primo trimestre della gravidanza, ma che può rendere questa fase [...]

Giovedi 9 Maggio 2019

Malattia di Huntington, prime speranze di una terapia grazie a un oligonucleotide antisenso

Un farmaco sperimentale ha dimostrato di essere in grado di ridurre i livelli di una proteina tossica presente nei pazienti con malattia di Huntington. Si tratta del primo passo importante per sperare di arrivare in futuro a un trattamento per quest[...]

Carcinoma mammario HER2 positivo refrattario, promette bene il farmaco anticorpo coniugato di AstraZeneca e Daiichi Sankyo

Ci ha visto giusto AstraZeneca quando nel mese di marzo ha siglato un accordo da $6,9 miliardi per acquisire da Daiichi Sankyo il 50 per cento dei diritti sul trastuzumab deruxtecan. Ieri le due aziende hanno annunciato i risultati topline di uno stu[...]

Mercoledi 8 Maggio 2019

Atrofia muscolare spinale, promette bene il farmaco orale risdiplam # AAN 2019

Due studi apprna presentati all'American Academy of Neurology danno una nuova speranza di cura per l'atrofia mnuscolare spinale. Il farmaco è il risdiplan, una terapia orale sviluppata da Roche.

Martedi 7 Maggio 2019

Ema

Fenilchetonuria, approvato in Europa pegvaliase, prima terapia di sostituzione enzimatica

La Commissione europea ha concesso l'autorizzazione alla commercializzazione del farmaco iniettivo pegvaliase nei pazienti di età pari o superiore a 16 anni con fenilchetonuria, una malattia genetica che determina l'accumulo di fenilalanina e che nel[...]

Lunedi 6 Maggio 2019

Atrofia muscolare spinale di tipo 1, approvazione Fda vicina per la terapia genica di Novartis

I bambini pre-sintomatici con la forma più grave di atrofia muscolare spinale, la Sma 1, hanno mostrato un miglioramento continuo dopo il trattamento endovenoso con la terapia genica sperimentale onasemnogene abeparvovec (Zolgensma, Novartis). E' qua[...]

Fda

Amiloidosi mediata dalla transtiretina, Fda approva tafamidis per i danni cardiaci

L'Fda ha approvato le capsule di tafamidis per il trattamento degli adulti con cardiomiopatia causata dall'amiloidosi mediata dalla transtiretina (ATTR-CM). Si tratta del primo trattamento approvato dall'Fda per l'ATTR-CM.

Domenica 5 Maggio 2019

Kite Pharma diventerà autonoma, prima mossa del nuovo Ceo di Gilead

Sarà una business unit di Gilead, separata e autonoma rispetto al resto dell'azienda e avrà un proprio Ceo. Parliamo di Kite Pharma la società focalizzata sulla terapia cellulare CAR-T acquisita da Gilead nel 2017 per $11,9 miliardi. Lo ha annunciato[...]

Quale ruolo ha oggi la niacina in prevenzione secondaria cardiovascolare?

Già relegata alla periferia della pratica clinica, una nuova meta-analisi – pubblicata su “JAMA Network Open” - invita un comitato federale USA a riconsiderare un'indicazione residua per la monoterapia con niacina (vitamina B3) a rilascio prolungato [...]

Sindrome di Dravet, rara forma di epilessia: crisi ridotte quasi della metà grazie al cannabidiolo. #AAN 2019

Il cannabidiolo (Epidiolex) come trattamento antiepilettico aggiuntivo ha ridotto le crisi convulsive quasi della metà nei bambini con sindrome di Dravet. Lo ha dimostrato uno studio clinico dose-ranging controllato con placebo di fase III, i cui ris[...]

Sabato 4 Maggio 2019

Tumore gastrico avanzato, pembrolizumab non supera la chemio

Pembrolizumab in monoterapia o combinato con la chemioterapia non ha migliorato la sopravvivenza globale (OS) o la sopravvivenza libera da progressione (PFS) rispetto alla sola chemioterapia standard per il trattamento in prima linea di pazienti con [...]

Tumore del polmone NSCLC EGFR-positivo: confermata l’efficacia di osimertinib in prima linea

Secondo quanto riportato dai ricercatori nel corso dell’European Lung Cancer Congress del 2019, i dati finali di due studi di espansione di fase I hanno confermato l'efficacia di osimertinib in pazienti con carcinoma polmonare EGFR-positivo non a pic[...]

Diabete di tipo 2, liraglutide efficace anche negli adolescenti. Studio ELLIPSE sul NEJM

In giovani pazienti tra 11 e 17 anni di età con obesità e diabete di tipo 2, liraglutide aggiunta a metformina ha ridotto in modo significativo rispetto al placebo i livelli di HbA1c a 1 anno, anche se ha causato più eventi avversi gastrointestinali [...]

Leucemia mieloide acuta: nei pazienti anziani buoni risultati da venetoclax e citarabina a bassa dose

Oltre la metà dei pazienti anziani con leucemia mieloide acuta (LMA) non trattata ha ottenuto una remissione rapida e completa dopo trattamento con venetoclax associato a citarabina a basse dosi, come dimostrato dai dati di uno studio clinico a bracc[...]

Domenica 28 Aprile 2019

SMA di tipo 2 e 3, nell'estensione di studi di fase Ia/IIb nusinersen cambia la storia naturale di malattia

I bambini con atrofia muscolare spinale (SMA) a insorgenza tardiva che sono trattati con l'oligonucleotide antisenso nusinersen hanno mostrato una funzionalità motoria migliorata o stabile a lungo termine, come dimostrato da uno studio di estensione [...]

Venerdi 26 Aprile 2019

Selonsertib fallisce nello studio STELLAR 3. Per la NASH, Gilead punta sulle associazioni

Dopo i dati non entusiasmanti annunciati due mesi fa su selonsertib e derivanti dallo studio STELLAR-4, sono stati resi noti ieri dei nuovi dati del trial di fase 3, STELLAR 3, che ha valutato la sicurezza e l'efficacia di selonsertib per i pazienti [...]

Mercoledi 24 Aprile 2019

Epatite B cronica, switch da tenofovir fumarato a tenofovir alafenamide. Stessa efficacia ma più sicuro su ossa e reni #EASL2019

I pazienti con epatite B cronica e soppressione virologica in trattamento con tenofovir disoproxil fumarato che sono passati alla terapia con tenofovir alafenamide, hanno ottenuto un’efficacia a 48 settimane non inferiore e hanno beneficiato di meno [...]

Fda

Psoriasi, Fda approva risankizumab, nuovo anti IL-23 a somministrazione trimestrale

L'Fda ha approvato risankizumab per il trattamento della psoriasi a placche in pazienti candidati alla fototerapia e alla terapia sistemica. Il farmaco è un anticorpo monoclonale IgG1 umanizzato, che si lega selettivamente alla subunità p19 dell’IL[...]

Martedi 23 Aprile 2019

Spondiloartrite assiale non radiografica, risultati preliminari incoraggianti per ixekizumab in fase 3

Con un comunicato stampa, Lilly ha reso noto che uno studio di fase 3 (COAST-X) che valutava ixekizumab in soggetti adulti con spondiloartrite assiale non radiografica (nr-axSpA) ha soddisfatto il suo endpoint primario di efficacia e alcuni endpoint [...]

Fda

Carcinoma a cellule renali, per la prima linea Fda approva combinazione di pembrolizumab e axitinib

L’Fda ha ampliato le indicazioni di pembrolizumab per includerne l'uso in combinazione con l'inibitore della tirosina chinasi axitinib come trattamento di prima linea per pazienti con carcinoma a cellule renali (CCR) in fase avanzata.

Fda

Degenerazione maculare senile umida, Fda accetta di esaminare il dossier di brolucizumab

L'Fda ha accettato il deposito della domanda di licenza biologica (BLA) per il brolucizumab (RTH258) per il quale è stata richiesta l'indicazione per il trattamento della degenerazione maculare legata all'età umida (AMD), nota anche come AMD neovasco[...]

Martedi 16 Aprile 2019

Diabete di tipo 2, canagliflozin riduce anche il rischio di insufficienza renale. Studio CREDENCE sul NEJM

Al World Congress of Nephrology (WCN) 2019 di Melbourne, in Australia, sono appena stati presentati i risultati dello studio di fase III CREDENCE, in cui canagliflozin ha dimostrato di ridurre significativamente il rischio di insufficienza renale nei[...]

Domenica 14 Aprile 2019

Porfiria epatica acuta, l'anti Rna givosiran riduce gli attacchi acuti. Prima terapia preventiva #EASL2019

Nei pazienti con porfiria epatica acuta il farmaco sperimentale givosiran ha raggiunto l'endpoint primario di riduzione degli attacchi di porfiria rispetto al placebo e una riduzione significativa dell'acido aminolevulinico urinario, una delle cause [...]

Azionisti votano a favore del merger Bristol-Myers e Celgene: nasce leader in onco ematologia

E' fatta. Dopo settimane di incertezza, venerdì scorso gli azionisti di Bristol-Myers Squibb e Celgene hanno votato per sostenere l'acquisizione da circa 74 miliardi di dollari della società biotech, approvando il più grande accordo nella storia di q[...]

Hiv, successo a lungo termine della quadrupla terapia orale di Janssen se iniziata presto

La terapia antivirale combinata per l’Hiv in monosomministrazione orale giornaliera composta da darunavir, cobicistat, emtricitabina e tenofovir (Symtuza, Janssen) ha ottenuto buoni risultati a lungo termine nello studio avanzato di fase III DIAMOND.[...]

Fda

Carcinoma uroteliale, Fda approva erdafitinib

Approvazione accelerata da parte dell'Fda per erdafitinib per il trattamento di pazienti adulti con carcinoma uroteliale localmente avanzato o metastatico che presenta alterazioni del recettore del fattore di crescita dei fibroblasti (FGFR3 o FGFR2)[...]

Cancro della vescica, Clovis interrompe trial di fase II su rucaparib per scarsa efficacia

Clovis Oncology ha reso noto di aver deciso di interrompere lo di Fase II ATLAS che veniva condotto per testare rucaparib in monoterapia nel cancro metastatico ricorrente della vescica. L'azienda ha detto che la decisione è stata presa sulla base di [...]

Carcinoma non a piccole cellule del polmone (NSCLC) EGFR-mutato: bevacizumab/erlotinib nuova opzione di prima linea

I risultati dello studio di fase III NEJ026, presentato all'Annual Meeting ASCO del 2018 e ora pubblicato su Lancet Oncology, hanno dimostrato che l'aggiunta di bevacizumab a erlotinib ha permesso di migliorare in maniera significativa la sopravviven[...]

Venerdi 12 Aprile 2019

Unire le forze contro la steatoepatite non alcolica. Accordo tra Gilead e Novo Nordisk

Dall'EASL di Vienna arrivano notizie di accordi tra bigpharma, parliamo di Gilead Sciences e Novo Nordisk che hanno annunciato poche ore fa una collaborazione su uno studio clinico che combina composti delle rispettive aziende e in sviluppo nel campo[...]

Giovedi 11 Aprile 2019

Premio “Facility of the Year Awards” 2019 al polo Janssen di Latina

Prestigioso riconoscimento per lo stabilimento produttivo di Janssen Italia situato a Borgo San Michele (LT) è stato insignito del premio ISPE “Facility of the Year Awards - FOYA 2019” per la categoria “Equipment Innovation”.

Martedi 9 Aprile 2019

Fda

Osteoporosi, Fda approva romosozumab, primo farmaco a doppia azione anabolica e anti catabolica

L'Fda oggi ha approvato il farmaco biotecnologico romosozumab per il trattamento dell'osteoporosi in donne in postmenopausa e ad alto rischio di frattura. Sviluppato da Ucb e da Amgen, il farmaco sarà posto in commercio con il marchio Evenity.

Finisce in tribunale la partnership tra Amgen e Novartis sull'antiemicranico erenumab

Sono passati solo nove mesi dall'inizio della commercializzazione congiunta negli Stati Uniti di erenumab (Aimovig), un anticorpo monoclonale per la prevenzione dell'emicrania, che i due partner Amgen e Novartis hanno già iniziato a litigare. La gran[...]

Lunedi 8 Aprile 2019

Sindrome ipereosinofilica, dall'anti-asma benralizumab nuove speranze in fase 2

Un piccolo studio di fase 2, di recente pubblicazione su NEJM, ha dimostrato che la somministrazione sottocute di benralizumab, un farmaco recentemente introdotto anche nel nostro Paese per il trattamento delle forme eosinofiliche di asma grave, si è[...]

Sabato 6 Aprile 2019

Leucemia mieloide acuta FLT3+ recidivata/refrattaria: gilteritinib aumenta la sopravvivenza globale

Il trattamento con gilteritinib, un inibitore di FLT3 (fms-like tyrosine kinase), migliora la sopravvivenza dei pazienti con leucemia mieloide acuta (Aml) recidivata o refrattaria con una mutazione di FLT3 rispetto alla chemioterapia standard, in bas[...]

Domenica 7 Aprile 2019

Fda

Trastuzumab deruxtecan, Daiichi Sankyo anticipa di un anno la domanda di registrazione all'Fda

Daiichi Sankyo ha annunciato l'intenzione di anticipare di un anno la presentazione all'Fda della domanda di concessione della Licenza biologica (BLA) per [fam-] trastuzumab deruxtecan (DS-8201), un farmaco anticorpo-coniugato (ADC) in fase II di svi[...]

Sabato 6 Aprile 2019

Sindrome di Rett, ottimi risultati in fase 2 per trofinetide

In pazienti pediatrici con sindrome di Rett, dosi da 200 mg/kg di trofinetide due volte al giorno migliorano sintomi come comportamenti ripetitivi, problemi respiratori, disregolazione dell'umore e deambulazione. Inoltre, il trattamento è sicuro e be[...]

Venerdi 5 Aprile 2019

Fda

Tumore mammario maschile, l'Fda approva palbociclib

L'Fda ha esteso l'approvazione di palbociclib in combinazione con la terapia endocrina per pazienti di sesso maschile con carcinoma mammario recettoriale (HR) positivo, avanzato, HER2-negativo o metastatico.

Giovedi 4 Aprile 2019

Ema

Tumore tenosinoviale a cellule giganti, prende il via l'iter registrativo europeo per pexidartinib

L'Ema ha convalidato la domanda di autorizzazione all'immissione in commercio di pexidartinib per il trattamento di pazienti adulti con tumore tenosinoviale a cellule giganti (TGCT) sintomatico, associato a grave morbilità o limitazioni funzionali no[...]

Prevenzione del diabete di tipo 2, metformina si conferma sicura ed economica nel lungo periodo

La metformina si conferma un farmaco sicuro, efficace e poco costoso per ridurre il rischio di sviluppare il diabete di tipo 2 in una valutazione durata oltre 15 anni, in particolare nei sottogruppi di pazienti con glicemia basale più alta e nelle do[...]

Mercoledi 3 Aprile 2019

Linfoma della zona marginale: risposta promettente con umbralisib

Il nuovo farmaco sperimentale umbralisib, che ha come bersaglio PI3K-delta, è ben tollerato ed estremamente attivo in pazienti con linfoma della zona marginale (MZL) recidivato/refrattario, secondo i risultati dello studio clinico di fase II UNITY-NH[...]

Tumore del polmone: pembrolizumab e chemio migliorano la sopravvivenza nei pazienti con metastasi epatiche e cerebrali

La combinazione di immunoterapia e chemioterapia è efficace nei pazienti con tumore del polmone non a piccole cellule (NSCLC) non squamoso avanzato, con metastasi epatiche o cerebrali. Sono i principali risultati di un’analisi post-hoc dello studio d[...]

Martedi 2 Aprile 2019

Anticoagulanti, disponibile la prima enoxaparina biosimilare prodotta in Italia

Una nuova opzione terapeutica è da oggi disponibile per il medico di medicina generale e per lo specialista: il primo biosimilare di enoxaparina sviluppato e prodotto in Italia che viene prodotto nello stabilimento di Milano di Italfarmaco.

Oncologia, dall'istologia al modello mutazionale. Documento di consenso sulla pratica clinica e assistenziale

Presentato il documento di consenso “Il nuovo modello mutazionale in oncologia: cosa cambia nella pratica clinica e assistenziale, nella ricerca e nelle procedure regolatorie”. Il volume, edito dal Pensiero Scientifico Editore con il supporto incondi[...]

Domenica 31 Marzo 2019

Burosumab più efficace della terapia standard per ipofosfatemia legata all'X

In pazienti con rachitismo pediatrico, burosumab, un anticorpo monoclonale iniettabile completamente umano diretto contro l'ormone fosfaturico FGF23, ha dimostrato un miglioramento superiore rispetto alla terapia convenzionale in uno studio clinico d[...]

Malattie infiammatorie intestinali: biosimilare CT-P13 non inferiore all'infliximab di riferimento. Studio su The Lancet

La celebre rivista The Lancet ha pubblicato i dati completi di uno studio controllato e randomizzato denomicato PLANETCD condotto con CT-P13 (infliximab biosimilare) sulla malattia di Crohn (MC). I risultati di fase III dello studio hanno dimostrato [...]

Leucemia linfoblastica acuta: il trapianto di cellule staminali ematopoietiche rimane lo standard of care

Il trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT) deve essere ancora considerato lo standard of care per i bambini con leucemia linfoblastica acuta (ALL). Nononostante i risultati promettenti, l’efficacia della terapia a cellule T con recettore[...]

Carcinoma uroteliale, enfortumab vedotin attivo dopo fallimento di chemio e immunoterapia

Il nuovo coniugato farmaco-anticorpo (ADC) enfortumab vedotin è risultato molto attivo in pazienti con carcinoma uroteliale localmente avanzato o metastatico pretrattato con chemioterapia a base di derivati del platino e immunoterapia. I risultati po[...]

Sabato 30 Marzo 2019

Forse sarà presto disponibile un agente di inversione per ticagrelor? Positivi risultati di fase 1. #ACC 2019

Un antidoto per ticagrelor, inibitore P2Y12, potrebbe presto essere disponibile dopo che i risultati di un nuovo studio hanno mostrato un'inversione immediata e prolungata degli effetti antipiastrinici del farmaco. Il nuovo studio, condotto in volont[...]

Venerdi 29 Marzo 2019

Artrite reumatoide, nuovi risultati positivi per filgotinib in fase 3. Bene anche la sicurezza

Gilead Sciences e Galapagos hanno reso noto che uno studio di Fase III (FINCH 1) che valutava filgotinib in soggetti adulti con artrite reumatoide di grado moderato-severo ha soddisfatto il suo endpoint primario di efficacia e alcuni endpoint seconda[...]

AstraZeneca e Sankyo insieme per nuovo anticancro, affare da $7 mld

AstraZeneca e Daiichi Sankyo hanno siglato un accordo per lo sviluppo e la vendita congiunti del farmaco antitumorale trastuzumab deruxtecan. La multinazionale britannica effettuerà un pagamento anticipato di $ 1,35 miliardi a Daiichi, l'azienda che [...]

IBSA Foundation fellowship, premiati quattro giovani ricercatori

La sesta edizione delle IBSA Foundation fellowship ha premiato quattro giovani ricercatori che si sono distinti per i loro progetti. Tra questi un ricercatore italiano che studia una rara malattia genetica.