187 news PER "fibrosi cistica"


NEWS

Venerdi 12 Aprile 2019

Fibrosi Cistica, accordo Roche e Mylan insieme per promuovere terapia innovativa

Roche e Mylan, entrambe da anni impegnate nella cura della fibrosi cistica con terapie di importante impatto clinico, hanno deciso di unire le proprie forze firmando un accordo di promozione congiunta del farmaco indicato per i pazienti affetti da f[...]

Mercoledi 3 Aprile 2019

Fibrosi cistica, 25 anni dalla legge 548/93: tanti progressi, manca uniformità di cura

Fibrosi cistica: si allunga l'aspettativa di vita per i pazienti. È il momento di impegnarsi a fondo per migliorarne anche la qualità. È l'appello promosso dalla Lega Italiana Fibrosi Cistica (LIFC) nel corso dell'evento realizzato su iniziativa dell[...]

Mercoledi 6 Marzo 2019

Fibrosi cistica, regime a tre farmaci di Vertex raggiunge gli end point in due studi in fase avanzata

Vertex Pharmaceuticals ha annunciato mercoledì scorso che un regime combinato che combina il correttore sperimentale di nuova generazione VX-445 con ivacaftor e tezacaftor ha raggiunto gli endpoint primari di due studi di Fase III condotti in pazient[...]

Domenica 17 Febbraio 2019

Immunostimolazione nelle infezioni respiratorie pediatriche ricorrenti, da metanalisi risultati rassicuranti per pidotimod

Il trattamento con pidotimod, immunostimolante sintetico, si connota come efficace e sicuro nelle infezioni respiratorie pediatriche ricorrenti (RRTI). Queste le conclusioni rassicuranti di una recente metanalisi cinese, pubblicata recentemente su In[...]

Martedi 22 Gennaio 2019

Fibrosi cistica, aggiornate le indicazioni per Orkambi per includere anche i bambini più piccoli

La Commissione Europea ha esteso l'approvazione di Orkambi (lumacaftor/ivacaftor) per includere il trattamento dei bambini con fibrosi cistica (FC) di età compresa tra i due anni e i cinque anni che sono omozigoti per la mutazione F508del. Il farmaco[...]

Domenica 20 Gennaio 2019

I 13 farmaci da tenere d'occhio nel 2019

Terapie geniche, CAR-T, Jak inibitori, proteine di fusione, nuovi farmaci anti-tumorali. Per malattie rare o con elevato 'unmet medical need'. Il 2019 potrebbe portare a disposizione dei pazienti diverse terapie innovative e vedrà rilasciati i risult[...]

Venerdi 18 Gennaio 2019

Fibrosi cistica, immunoterapia promettente nelle infezioni da P. aeruginosa

Il blocco dell’interazione tra 2 molecole coinvolte in meccanismi che presiedono all’immunità – PD-1 e PD-L1 potrebbe rivelarsi utile come strategia terapeutica per stimolare il sistema immunitario e trattare le infezioni croniche sostenute da P. aer[...]

Domenica 16 Dicembre 2018

Decisioni della riunione di dicembre del Comitato per i medicinali per uso umano (Chmp): i punti chiave

Nella riunione di dicembre, il comitato dei medicinali per uso umano (Chmp) dell'Ema ha raccomandato l'approvazione di sette medicinali. Inoltre, ci sono state sei raccomandazioni di estensioni dell'indicazione terapeutica. Revisione degli antibiotic[...]

Martedi 11 Dicembre 2018

Fast track Fda per nuovo sistema di Zambon per la cura della bronchiectasia non legata alla fibrosi cistica

Il colistimetato sodico in polvere per nebulizzazione da somministrare con I-neb, un sistema AAD (Adaptive Advanced Aerosol), ha ottenuto dalla Fda le designazioni “QIDP” e “Fast Track” per la “prevenzione delle riacutizzazioni polmonari nei pazienti[...]

Mercoledi 14 Novembre 2018

Fibrosi cistica neonatale, aerosol di soluzione salina ipertonica sicuro ed efficace

Il trattamento di neonati affetti da fibrosi cistica con aerosol di soluzione salina ipertonica sembra essere un intervento sicuro ed efficace per migliorare la funzione respiratoria in questi piccoli pazienti, Lo studio, pubblicato su American Journ[...]

Mercoledi 31 Ottobre 2018

Fibrosi cistica, AbbVie acquisisce da Galapagos i prodotti in sviluppo

AbbVie ha deciso di acquisire la pipeline nella fibrosi cistica della biotech belga Galapagos, con cui era da tempo in partnership per sviluppare alcuni candidati per il trattamento di questa malattia. Alla luce dei risultati non entusiasmanti degli [...]

Martedi 23 Ottobre 2018

Fibrosi cistica, terapia tripla promettente in Fase 2

L’aggiunta di un nuovo farmaco “correttore” della proteina CFTR di nuova generazione alla terapia doppia con ivacaftor e tezacaftor è in grado di migliorare in modo significativo la funzione polmonare in pazienti affetti da fibrosi cistica (FC), port[...]

BPCO e fumo, disfunzione proteina legata a fibrosi cistica peggiora esiti clinici

Una disfunzione a carico della proteina CFTR, implicata nella patogenesi della fibrosi cistica (FC), sembra essere responsabile del deterioramento della patologia respiratoria che affligge pazienti con BPCO e malattia polmonare associata al fumo di s[...]

Sabato 28 Luglio 2018

Ema

Fibrosi cistica parere positivo del Chmp per l'utilizzo di tezacaftor/ivacaftor

Il Comitato per i medicinali per uso umano dell'Agenzia europea per i medicinali ha adottato un parere positivo sull'utilizzo di tezacaftor/ivacaftor in combinazione con ivacaftor per il trattamento dei pazienti affetti da fibrosi cistica (FC) di alm[...]

Lunedi 9 Luglio 2018

Fibrosi cistica in pediatria, azitromicina riduce esacerbazioni polmonari

Il trattamento con azitromicina riduce in modo significativo il rischio di esacerbazioni polmonari e si associa a miglioramento del peso corporeo. Il suo impiego, invece, non ha effetti sugli outcome microbiologici in una popolazione pediatrica affet[...]

Giovedi 5 Luglio 2018

Fibrosi cistica, supplementazione antiossidanti potrebbe ridurre esacerbazioni

Il ricorso ad una supplementazione multivitaminica arricchita di antiossidanti potrebbe ridurre le esacerbazioni respiratorie in pazienti affetti da fibrosi cistica. Queste le conclusioni di un trial pubblicato su the American Journal of Respiratory [...]

Martedi 12 Giugno 2018

Quali saranno i 10 farmaci con il maggior fatturato nel 2024?

A livello mondiale, le vendite di farmaci su prescrizione nel 2024 raggiungeranno 1,2 trilioni di dollari, con una crescita annua del 6 percento e il mercato sarà ancora guidato dal blockbuster di AbbVie, Humira (adalimumab), che manterrà il primo po[...]

Lunedi 14 Maggio 2018

Fibrosi cistica, ivacaftor riduce ospedalizzazioni

Ivacaftor, già disponibile ormai da tempo anche nel nostro Paese in monoterapia per il trattamento della fibrosi cistica (FC), è in grado di ridurre in modo significativo i tassi di ospedalizzazione di questi pazienti: queste le conclusioni di uno st[...]

Domenica 6 Maggio 2018

Fibromialgia, sul controllo posturale alterato incide più l’ansia che la forza degli arti

Un recente studio spagnolo pubblicato su PLOS-one ha evidenziato che le donne con fibromiaglia (FMS) hanno un controllo posturale alterato che è peggiore quando gli input sensoriali sono alterati ma non è correlato con la loro forza degli arti inferi[...]

Martedi 10 Aprile 2018

Fibrosi cistica, nuovo triplice trattamento ottiene revisione accelerata dall’Fda

Un programma a tripla combinazione per il trattamento della fibrosi cistica è stato assegnato alla Fast Track Designation dalla Fda, la procedura di revisione accelerata per facilitare lo sviluppo di farmaci sperimentali che trattano una condizione p[...]

Mercoledi 28 Marzo 2018

Premio OMAR, importanza della comunicazione sulle malattie rare. I vincitori della quinta edizione

Sei premi, per un totale di circa ventimila euro, sono stati assegnati ieri a coloro che nel 2017 hanno saputo divulgare in maniera scientificamente corretta ed originale il tema delle malattie rare. L'occasione è stata la V edizione del Premio O.Ma.[...]

Lunedi 19 Marzo 2018

Fibrosi cistica, rischio infezioni respiratorie ridotto in parte con azitromicina

In una popolazione di pazienti con fibrosi cistica (FC), con predominanza di soggetti in età pediatrica, gli utilizzatori cronici di azitromicina presentano un rischio ridotto di insorgenza di infezioni respiratorie dovute ad alcuni agenti patogeni ([...]

Sabato 17 Marzo 2018

Colite ulcerosa, efficacia (senza anticorpi anti-farmaco) per il primo anti-TNF orale

Un nuovo farmaco anti-TNF alfa attivo in forma orale, studiato per sostituire gli anti-TNF iniettabili, ha raggiunto i principali endpoint di efficacia in un piccolo studio di Fase II condotto in pazienti con colite ulcerosa. La terapia sperimentale,[...]

Giovedi 15 Marzo 2018

Colite ulcerosa, efficacia (senza anticorpi anti-farmaco) per il primo anti-TNF orale

Un nuovo farmaco anti-TNF alfa attivo in forma orale, studiato per sostituire gli anti-TNF iniettabili, ha raggiunto i principali endpoint di efficacia in un piccolo studio di Fase II in pazienti con colite ulcerosa. La nuova terapia sperimentale, ch[...]

Mercoledi 28 Febbraio 2018

Giornata mondiale malattie rare, più di 100 iniziative per stare a fianco dei pazienti

Sono circa 7 mila le malattie rare ad oggi conosciute ed è a loro che è dedicata la Giornata Mondiale delle Malattie Rare che si celebra oggi 28 febbraio. Tante le iniziative, più di 100, messe in campo quest'anno, non solo da UNIAMO che coordina que[...]

Venerdi 23 Febbraio 2018

Fda

Fibrosi cistica, Fda approva nuova terapia modulatrice del CFTR

La Fda ha approvato un nuovo trattamento modulatore del regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR, Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator), da utilizzare in pazienti di almeno 12 anni di età e con 2 copie del[...]

Mercoledi 10 Gennaio 2018

Ema

Fibrosi cistica, ok UE per lumacaftor e ivacaftor nei bambini da 6 a 11 anni

La Commissione europea ha approvato l'estensione dell'Autorizzazione all'Immissione in Commercio per lumacaftor/ivacaftor in bambini con fibrosi cistica (FC) dai 6 agli 11 anni con due copie della mutazione F508del. In Europa vivono circa 3400 piccol[...]

Sabato 16 Dicembre 2017

4 aziende biotech da tenere d'occhio, possibili obiettivi di acquisizione nel 2018

La società di investimenti Zacks ha esaminato quattro possibili obiettivi di acquisizione per il 2018 in campo biofarmaceutico, basandosi sui principali parametri che possono rendere appetibile un'azienda e cioè l'andamento attuale dei sui farmaci, l[...]

Venerdi 15 Dicembre 2017

Ema

Fibrosi cistica, ok del Chmp per lumacaftor/ivacaftor per bambini dai 6 agli 11 anni con due copie della mutazione F508

Il Comitato per i medicinali per uso umano dell'Unione europea ha rilasciato un parere positivo che raccomanda l'estensione dell'Autorizzazione all'Immissione in Commercio per lumacaftor/ivacaftor ai bambini con fibrosi cistica dai 6 agli 11 anni con[...]

Domenica 26 Novembre 2017

Si chiude il 38° congresso SIFO con oltre 2200 presenze. Arrivederci a Napoli nel 2018

Si è concluso oggi a Roma il 38° Congresso della Società dei Farmacisti Ospedalieri e dei Servizi Farmaceutici delle Aziende Sanitarie (SIFO), simposio che ha richiamato presso l'Hotel Rome Cavalieri oltre 2200 presenze. "Con oltre 600 abstract scien[...]

Venerdi 10 Novembre 2017

Fibrosi cistica, risultati promettenti in fase III da combinazione tezacaftor-ivacaftor

Il trattamento di combinazione con tezacaftor (farmaco ancora in corso di sperimentazione clinica) e ivacaftor (farmaco già approvato e presente sul mercato) – due molecole in grado di modulare in modo differente la proteina CFTR (Cystic Fibrosis Tra[...]

Mercoledi 1 Novembre 2017

Fibrosi polmonare idiopatica: nuovi farmaci disponibili per la cura e molte speranze per il futuro

In meno di un decennio la ricerca scientifica ha modificato sostanzialmente la comprensione della patogenesi della fibrosi polmonare idiopatica (IPF) e la sua gestione. Questo è quanto emerso dalla presentazione intitolata “Aggiornamento sulle ILD (I[...]

Bronchiectasie, gli sviluppi dei registri EMBARC e IRIDE

La bronchiectasia è una malattia in cui si riscontra una dilatazione irreversibile di una porzione dell'albero bronchiale. Causa tosse, produzione di catarro e infezioni respiratorie ricorrenti. Altri sintomi includono mancanza di respiro, tosse con [...]

Fibrosi cistica: come vengono trattati i pazienti adulti in Italia

«È più che mai necessario, anche nel nostro Paese, iniziare a pianificare una gestione organica degli adulti affetti da fibrosi cistica.» Questo l'ammonimento lanciato dal dott. Carlo Castellani (Responsabile del Centro Regionale Veneto Fibrosi Cisti[...]

Gestione della polmonite da ventilazione assistita (VAP) e acquisita in ospedale (HAP): le nuove linee guida internazionali

Un comitato internazionale, costituito da 15 esperti e due metodologi ha aggiornato le linee guida (LG) sulle polmoniti da ventilazione assistita (VAP) e acquisite in ospedale (HAP).

Giovedi 26 Ottobre 2017

Fibrosi cistica, disponibile in Italia nuovo mucolitico inalatorio a base di mannitolo in polvere

Una nuova possibilità di cura è offerta alle persone affette da Fibrosi Cistica: si tratta di una terapia mucolitica inalatoria a base di mannitolo in polvere, commercializzata da Chiesi per rispondere all'esigenza dei pazienti di avere a disposizion[...]

Martedi 3 Ottobre 2017

Innovazione e malattie rare, a Firenze si fa il punto della situazione tra certezze e sviluppi futuri

Diagnosi tardiva, accesso ai farmaci non sempre facile, terapia personalizzata e valutazioni farmaco-economiche che falliscono se focalizzate ai modelli tradizionali di HTA. Questi i temi al centro dell’incontro, organizzato da OSSFOR (osservatorio f[...]

Giovedi 13 Luglio 2017

Arriva in Italia lumacaftor/ivacaftor, primo farmaco per il trattamento della causa alla base della fibrosi cistica

Arriverà presto nel nostro Paese lumacaftor/ivacaftor, il primo farmaco usato per il trattamento della causa alla base della fibrosi cistica (FC) nei soggetti di età pari o superiore ai 12 anni che presentano due copie della mutazione F508del nel gen[...]

Le bronchiettasie e il loro legame con le micobatteriosi polmonari non tubercolari. Intervista al prof. Stefano Aliberti

In occasione della 2a World Bronchiectasis Conference che si è conclusa da poco a Milano (6-8 luglio) abbiamo intervistato Stefano Aliberti, Professore Associato di Malattie dell'apparato respiratorio all' Università degli Studi di Milano e Pneumolog[...]

Martedi 4 Luglio 2017

Nasce l'alleanza italiana per le malattie rare

Con un accordo siglato alla Camera dei Deputati tra l'Intergruppo Parlamentare Malattie Rare e l'Osservatorio Farmaci Orfani (OSSFOR), il 4 luglio è nata l'Alleanza Italiana per le Malattie Rare. Promotori dell'iniziativa l'On. Paola Binetti e la Sen[...]

Mercoledi 14 Giugno 2017

Fibrosi cistica, nuove conferme per combinazione lumacaftor-ivacaftor in età pediatrica

Sono stati presentati nel corso della conferenza annuale della European Cystic Fibrosis Society e contemporaneamente pubblicati su Lancet Respiratory Medicine i risultati dello studio sull'impiego della combinazione farmacologica lumacaftor-ivacaftor[...]

Venerdi 26 Maggio 2017

Fibrosi cistica, FDA estende indicazioni all'impiego di ivacaftor

L'ente regolatorio USA (FDA) ha recentemente provveduto ad espandere nuovamente l'indicazione di impiego di ivacaftor nelle fibrosi cistica (FC). Il nuovo allargamento delle indicazioni d'impiego del farmaco copre ora un numero maggiore di mutazioni [...]

Giovedi 11 Maggio 2017

Maternità e malattie rare: servono prevenzione e screening neonatale

In Italia ogni anno nascono circa cinquecentomila neonati e con essi altrettante nuove mamme. Secondo le stime 1 bambino ogni 2581 è affetto da fenilchetonuria o altra forma di iperfenilalaninemia, e questa è solo una delle tante malattie rare meta[...]

Martedi 2 Maggio 2017

Fibrosi cistica, scoperta interazione tra batteri che infettano i polmoni

Alcune sostanze prodotte da un batterio nocivo a livello polmonare nei pazienti affetti da fibrosi cistica potrebbe stimolare la crescita di altre specie batteriche che, a loro volta, inibiscono il biofilm del batterio nocivo. Queste le conclusioni p[...]

Venerdi 31 Marzo 2017

Sedici associazioni di pazienti lanciano appello in cinque punti per migliorare la qualità del sistema salute

La voce di chi affronta una malattia come parte attiva di ogni decisione in ambito sanitario, economico e istituzionale, per migliorare la qualità del Sistema Salute. Questo è il messaggio lanciato oggi dalle sedici Associazioni riunite a Milano per [...]

Mercoledi 29 Marzo 2017

Fibrosi cistica, positivi i risultati di Fase 3 relativi alla combinazione tezacaftor-ivacaftor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated ha reso noti i risultati di due studi di Fase 3 (EVOLVE ed EXPAND) relativi all'impiego della combinazione tezacaftor/ivacaftor nella fibrosi cistica (FC), dai quali emerge come il trattamento di combinazione sia i[...]

Sabato 4 Marzo 2017

Contro la fibrosi polmonare si deve fare di piu’

Una malattia rara difficile da riconoscere, la cui diagnosi arriva in media con un ritardo di circa 2 anni dalla comparsa dei primi sintomi, a causa della similitudine con quelli di molte altre malattie respiratorie. Un tempo troppo lungo che, sommat[...]

Giovedi 16 Febbraio 2017

Asma, da una proteina una strategia futura di trattamento farmacologico

Ricercatori USA hanno identificato ed isolato una proteina che, ritengono, potrebbe giocare un ruolo molto importante nella regolazione appropriata della funzione delle vie respiratorie. Lo studio è stato di recente pubblicato su Nature Communication[...]

Giovedi 9 Febbraio 2017

Virus respiratorio sinciziale, al via il sistema di sorveglianza europeo

Si è appena concluso a Stoccolma il meeting ECDC (European Centre for Disease Prevention and Control) che ha visto riuniti esperti internazionali con l'obiettivo di definire i futuri Centri di Riferimento Europei per la Sorveglianza del Virus Respira[...]

Fibrosi cistica, aggiornate linee guida relative alla diagnosi

Un gruppo di ricerca internazionale, costituito da 32 esperti provenienti da 9 paesi, ha aggiornato le linee guida per la diagnosi di fibrosi cistica (FC). Gli autori di questo aggiornamento, pubblicato online su The Journal of Pediatrics e liberamen[...]

Martedi 10 Gennaio 2017

Fibrosi cistica, conferme di efficacia a lungo termine con la combinazione lumacaftor-ivacaftor

La combinazione lumacaftor-ivacaftor è efficace anche nel trattamento a lungo termine (96 settimane) dei pazienti con fibrosi cistica (FC), di età superiore ai 12 anni, omozigoti per la mutazione F508DEL-CFTR, un evento presente nel 25% dei pazienti [...]

Giovedi 29 Dicembre 2016

Fibrosi cistica, dall'inibizione di un enzima batterico un nuovo trattamento farmacologico all'orizzonte?

Uno studio recentemente pubblicato su PNAS avrebbe identificato in una classe di enzimi batterici, aventi un ruolo chiave nell'infiammazione cronica polmonare tipica della fibrosi cistica (FC), un nuovo target terapeutico per il trattamento farmacolo[...]

Martedi 6 Dicembre 2016

Micobatteri non tubercolari, cresce nuovo ceppo virulento in pazienti con fibrosi cistica

Sono stati pubblicati su Science i risultati di uno studio che documentano, a livello globale, una veloce impennata di infezioni sostenute da un nuovo ceppo di micobatteri non tubercolari (NTM), molto virulento, in pazienti affetti da fibrosi cistica[...]

Venerdi 2 Dicembre 2016

Bambini “orfani” di terapia, al congresso SIFO focus sulle terapie off label

Sapete cosa si intende quando si parla di bambini “orfani di terapia”? Sono quei piccoli pazienti che rischiano di rimanere senza cure per il problema legato alla scarsità di farmaci studiati ed immessi in commercio per la fascia pediatrica. Se ne è [...]

Venerdi 4 Novembre 2016

Brochiectasie, formulazione inalatoria di antibiotico efficace in Fase 3

Sono stati presentati, in occasione dell'edizione annuale di CHEST (il meeting USA dell'American College of Chest Physicians), i risultati del trial di Fase 3 RESPIRE 1. Stando ai risultati del trial presentati al Congresso, una formulazione inalator[...]

Venerdi 21 Ottobre 2016

Bronchiolite da virus respiratorio sinciziale: il 7O% dei bambini contrae il virus nel primo anno di vita

Ogni anno nel mondo si osservano 150 milioni di nuovi casi di bronchiolite e il 75% di essi è causato dal Virus Respiratorio Sinciziale (RSV) che nei Paesi in Via di Sviluppo è la seconda causa di mortalità dopo la malaria. Questi i dati dell'Organiz[...]

Sabato 15 Ottobre 2016

Malattie polmonari, accordo tra Insmed e AstraZeneca per inibitore orale di DPP1

La biotech americana Insmed ha annunciato di aver siglato un accordo di licenza con AstraZeneca per ottenere i diritti esclusivi a livello mondiale su AZD7986, un nuovo inibitore orale della dipeptidil-peptidasi I (DPP1, nota anche come catepsina C. [...]

Lunedi 29 Agosto 2016

Fibrosi cistica, il punto sul programma di sviluppo clinico di VX-661 in combinazione con ivacaftor

Resi noti da Vertex Pharmaceuticals Incorporated i progressi relativi al programma di sviluppo clinico di Fase III di VX-661 (composto sperimentale) in combinazione con ivacaftor, che si articola in 4 trial clinici in fieri su un totale previsto di p[...]

Sabato 16 Luglio 2016

Vertex si allea con Moderna Therapeutics per nuova terapia genica contro la fibrosi cistica

Vertex, che commercializza due trattamenti per la fibrosi cistica a base di una terapia genica, ha iniziato una collaborazione con Moderna Therapeutics, società biotech con sede a Boston, per esplorare nuovi approcci terapeutici a base di nuovo gene [...]

Giovedi 7 Luglio 2016

Fibrosi cistica, da un vecchio farmaco una possibile cura delle manifestazioni respiratorie associate

I risultati di uno studio preliminare, pubblicato su Journal of Clinical Investigation, suggeriscono un nuovo impiego di trometamina, una soluzione tampone caratterizzata da una lunga emivita e utilizzata in formulazione endovena per trattare l'acido[...]