8 news PER "ipofosfatemia x-linked"


NEWS

Domenica 31 Marzo 2019

Burosumab più efficace della terapia standard per ipofosfatemia legata all'X

In pazienti con rachitismo pediatrico, burosumab, un anticorpo monoclonale iniettabile completamente umano diretto contro l'ormone fosfaturico FGF23, ha dimostrato un miglioramento superiore rispetto alla terapia convenzionale in uno studio clinico d[...]

Martedi 6 Novembre 2018

Malattie metaboliche ereditarie, sono oltre 500. Con screening neonatale meno handicap e mortalità

Stimolare il dibattito per individuare un adeguato percorso gestionale che, a partire dalla diagnosi precoce, consenta un effettivo monitoraggio dei pazienti, dall'età pediatrica all'età adulta, garantendo loro l'accesso alle più opportune soluzioni [...]

Martedi 2 Ottobre 2018

Ipofosfatemia X-linked, trattamento con burosumab efficace anche nel lungo termine

I benefici derivanti dal trattamento con burosumab di bambini affetti da ipofosfatemia X-linked si mantengono fino a 88 settimane dall'inizio del trattamento, insieme al miglioramento sostenuto della fosfatemia e della severità del rachitismo. Questo[...]

Sabato 24 Febbraio 2018

Ema

Ipofosfatemia legata alla X: approvazione Ue per burosumab

Approvazione europea per il primo trattamento dell'ipofosfatemia legata alla X, una rara malattia ereditaria. Si tratta di burosumab, un anticorpo monoclonale sviluppato alla giapponese Kyowa Kirin insieme alla biotech Ultragenyx che verrà messo in c[...]

Sabato 16 Dicembre 2017

Ema

Ipofosfatemia X-linked, parere positivo per burosumab

Il CHMP ha raccomandato di concedere un'autorizzazione all'immissione in commercio condizionata per burosumab, per il trattamento dell'ipofosfataemia legata alla X (XLH) con evidenza radiografica di malattie ossee nei bambini e negli adolescenti con [...]

Venerdi 15 Settembre 2017

Burosumab in fase 2, risultati positivi per i pazienti con ipofosfatemia X-linked e osteomalacia indotta da tumore

L'anticorpo burosumab ha mostrato risultati promettenti su due patologie rare: l'ipofosfatemia X-linked (XLH) e l'osteomalacia indotta da tumore (TIO). I risultati derivano da studi di fase 2 presentati al congresso dell'American Society for Bone and[...]

Martedi 25 Aprile 2017

Ipofosfatemia X-linked, risultati incoraggianti in Fase III per burosumab

Con un comunicato stampa, Ultragenyx Pharmaceutical ha annunciato i risultati positivi a 24 settimane provenienti dallo studio di Fase 3 in doppio cieco, controllato vs placebo, relativi all'impiego di burosumab in pazienti adulti affetti da Ipofosfa[...]

Giovedi 12 Gennaio 2017

Ema

Ipofosfatemia X-linked, l'Ema esaminerà la richiesta di commercializzazione per nuovo medicinale (KRN23)

L'Agenzia Europea per i Medicinali ha accettato di esaminare la richiesta riguardante la commercializzazione del KRN23, terapia farmacologica per il trattamento della Ipofosfatemia X-linked (XLH). Lo rendono noto Ultragenyx Pharmaceutical e Kyowa Kir[...]