11 news PER "lentiglobin"


NEWS

Domenica 31 Marzo 2019

Beta talassemia, via libera europeo preliminare alla prima terapia genica

Il comitato di esperti dell'Ema (Chmp) ha dato il via libera preliminare all'approvazione del primo farmaco per la terapia genica della beta talassemia trasfusione dipendente. Sviluppato dalla biotech americana bluebirdbio, una volta ottenuto il via [...]

Venerdi 7 Dicembre 2018

Anemia falciforme, conferme dalla terapia genica con LentiGlobin. #ASH2018

In occasione del 60° Congresso annuale dell’American Society of Hematology, sono stati annunciati nuovi dati relativi ai pazienti del Gruppo C del suo studio di Fase 1/2 HGB-206, attualmente in corso, sulla terapia genica sperimentale dell’azienda co[...]

Giovedi 6 Dicembre 2018

Beta talassemia trasfusione dipendente, positivi i nuovi dati della terapia genica a base di LentiGlobin. #ASH2018

In occasione del 60° congresso annuale dell’American Society of Hematology (ASH) sono stati presentati nuovi dati derivanti dagli studi clinici di Fase 3 Northstar-2 (HGB-207) e Northstar-3 (HGB-212) condotti con la terapia genica sperimentale a base[...]

Lunedi 5 Novembre 2018

Alberto Avaltroni a capo di bluebird bio Italia

Alberto Avaltroni è stato nominato Direttore Generale di bluebird bio Italia, l'affiliata italiana della società biotech con headquarter a Cambridge, negli Stati Uniti, specializzata nella ricerca e nello sviluppo di terapie cellulari e geniche speri[...]

Ema

Talassemia, per la terapia genica inizia l'iter accelerato di esame da parte dell'Ema

L'Agenzia europea per i farmaci ha accettato di esaminare la domanda di autorizzazione all'immissione in commercio presentata dalla biotech bluebrid bio per la sua terapia genica sperimentale a base di LentiGlobin per il trattamento di adolescenti e [...]

10 biotech da tenere d’occhio

Le aziende biotech hanno dato un forte impulso alla ricerca e allo sviluppo di terapie innovative, tanto nelle patologie più gravi come il settore dell’oncologia quanto nei segmenti di nicchia meno presidiati dalle grandi compagnie farmaceutiche, com[...]

Sabato 28 Luglio 2018

Ema

β-talassemia trasfusione-dipendente, terapia genica di bluebird bio esaminata da Ema con procedura accelerata

La terapia genica sperimentale LentiGlobin sviluppata per il trattamento di pazienti adolescenti e adulti affetti da β-talassemia trasfusione-dipendente (TDT) con genotipo non-β0/β0 ha ottenuto la procedura accelerata da parte del Chmp[...]

Lunedi 25 Giugno 2018

Talassemia e anemia falciforme, speranze concrete di guarigione dalla terapia genica #EHA2018

Per i pazienti con talassemia trasfusione dipendente e per quelli con anemia falciforme la prospettiva di una cura definitiva è oggi più vicina grazie ai risultati di due studi di terapia genica presentati pochi giorni fa a Stoccolma durante il 23esi[...]

Martedi 8 Maggio 2018

Beta-talassemia, terapia genica elimina il bisogno di trasfusioni in alcuni pazienti

Sono stati da poco pubblicati sul New England Journal of Medicine i risultati ad interim di due studi di fase I e II della durata di 2 anni (Northstar-204 e Northstar-205) che mostrano come una terapia genica che sfrutta come vettore un lentivirus ab[...]

Martedi 16 Gennaio 2018

Terapie geniche, entro il 2019 Bluebird Bio chiederà la registrazione per tre farmaci

Alla J.P. Morgan Healthcare Conference, il management della società americana BlueBird Bio ha reso noto che entro il 2019 l'azienda prevede di presentare la domanda di registrazione per tre nuovi farmaci, basati su terapie geniche. Si tratta di Lenti[...]

Martedi 9 Dicembre 2014

Beta talassemia, risultati positivi con terapia genica

La società biofarmaceutica Bluebird Bio ha annunciato che quattro pazienti con una forma grave di beta talassemia trattati con la terapia genica sperimentale LentiGlobin BB305 sono riusciti a produrre una quantità di emoglobina sufficiente a ridurre [...]