40 news PER "malattia di pompe"


NEWS

Lunedi 25 Febbraio 2019

Terapia genica, Roche compra Spark Therapeutics per $4,3 mld

Roche ha raggiunto un accordo da $4,3 miliardi per l'acquisizione della società biotech americana Spark Therapeutics. Spark è all'avanguardia nelle ricerche sulle terapie geniche e ha sviluppato Luxturna, un farmaco in grado di curare, forse per semp[...]

Martedi 6 Novembre 2018

Malattie metaboliche ereditarie, sono oltre 500. Con screening neonatale meno handicap e mortalità

Stimolare il dibattito per individuare un adeguato percorso gestionale che, a partire dalla diagnosi precoce, consenta un effettivo monitoraggio dei pazienti, dall'età pediatrica all'età adulta, garantendo loro l'accesso alle più opportune soluzioni [...]

Sabato 24 Febbraio 2018

Fda

Malattia di Fabry, la Fda accetta il nuovo dossier di migalastat negli Usa

La Fda ha completamente ribaltato il giudizio negativo di un anno fa su Galafold (migalastat) sviluppato dalla biotech americana Amicus Therapeutics, un farmaco per una rara malattia metabolica (malattia di Fabry), non solo accettando la sottomission[...]

Sabato 18 Novembre 2017

Malattia di Pompe, benefici dell'ERT su funzioni muscolari e qualità di vita confermati a lungo termine

Uno studio, pubblicato online su “Neurology”, fornisce una prova di Classe IV che, per i pazienti affetti da malattia di Pompe, la terapia enzimatica sostitutiva (ERT) a lungo termine influenza positivamente la forza muscolare, la funzionalità polmon[...]

Domenica 21 Maggio 2017

Malattia di Pompe, prima Consensus europea sull'avvio e la sospensione dell'ERT nel paziente adulto

È stata pubblicata online sull'European Journal of Neurology la prima Consensus europea relativa all'avvio e alla sospensione della terapia enzimatica sostituiva (ERT) nei pazienti adulti affetti da malattia di Pompe. Le raccomandazioni sono state st[...]

Sabato 29 Aprile 2017

Apomorfina sottocute per ridurre l'off nel Parkinson. Uso consolidato in Europa, non ancora registrata negli USA

Si può ridurre il tempo "off" nella malattia di Parkinson (PD) avanzata mediante il trattamento per infusione sottocutanea (SCI) di apomorfina (dopamino-agonista in realtà già in uso da molto tempo per questa indicazione in Europa). È quanto evidenzi[...]

Giovedi 4 Agosto 2016

Malattie genetiche metaboliche: screening alla nascita obbligatorio per legge

Da oggi l'Italia offre un futuro migliore ai nuovi nati. Questa mattina la Commissione Sanità del Senato, in sede deliberante, ha approvato il disegno di legge 998-B che rende obbligatorio lo screening neonatale allargato in tutte le Regioni a tutti[...]

Martedi 19 Aprile 2016

Da Fabrizio Stocchi del San Raffaele di Roma una panoramica sul futuro delle cure anti-Parkinson

La ricerca su nuove cure e nuovi dispositivi per il trattamento della malattia di Parkinson è in continuo avanzamento. In prima linea su vari fronti, su questo settore, è il Centro di Ricerca sul Parkinson e sui disturbi motori dell'Irccs San Raffael[...]

Sanofi si fa in cinque, i farmaci specialistici vanno in Sanofi Genzyme

E' la prima decisione importante di Olivier Brandicourt, dallo scorso febbraio alla guida di Sanofi in qualità di Chief Executive Officer dell'azienda francese. Il manager, proveniente da Bayer, ha deciso di riorganizzare tutte e attività della multi[...]

Domenica 14 Giugno 2015

Ipertensione polmonare, meccanismo molecolare alla base del suo sviluppo

Un gruppo di ricercatori, provenienti dal Brigham and Women’s Hospital di Boston, in Massachusetts, hanno pubblicato recentemente, sull’ EMBO Molecular Medicine, i risultati di uno studio in cui hanno potenzialmente scoperto il meccanismo fisiologico[...]

Venerdi 10 Aprile 2015

Malattia di Pompe, studio italiano dimostra l'efficacia del test per lo screening

Pubblicato sulla prestigiosa rivista internazionale Journal of Neurology, Neurosurgery and Psychiatry (JNNP) uno studio scientifico Italiano denominato LOPED che consiste in un'indagine multicentrica realizzata con l'obiettivo di valutare la diffusi[...]

Domenica 29 Marzo 2015

Malattie rare: Shire alla conquista di BioMarin?

Shire è una società acquisitiva con un focus sulle malattie rare. BioMarin si inserisce nella stessa descrizione. Sembrerebbe che la prima stia valutando l'acquisizione della seconda. E’ bastato questo “rumor” di mercato per far salire del 15% le azi[...]

Lunedi 26 Gennaio 2015

Le 5 categorie di farmaci più prescritte nei primi nove mesi del 2014

I farmaci per il sistema cardiovascolare si confermano al primo posto per consumo, ma, per la prima volta, vengono preceduti per spesa pubblica dai farmaci antineoplastici e immunomodulatori. A seguire, la seconda categoria più prescritta è quella [...]

Mercoledi 22 Ottobre 2014

Diabete tipo 2, bene in fase III impianto sottocute che rilascia exenatide, da cambiare una volta all'anno

La somministrazione continuativa del GLP1-agonista exenatide per via sottocutanea tramite una pompa osmotica in miniatura delle dimensioni di un fiammifero, da sostituire una o due volte all'anno, ha permesso di centrare gli obiettivi di riduzione de[...]

XII Giornata nazionale del sollievo, più informazione per i pazienti

“Il dolore cronico può essere trattato e spesso curato con miglioramento della qualità della vita.” Queste le parole del Professor Paolo Poli, direttore dell'Unità operativa di Terapia del dolore dell'Ospedale Santa Chiara di Pisa, che ci ha spiega[...]

Lunedi 17 Marzo 2014

A Bologna “Primo Seminario italiano sulle Malattie da Accumulo Lisosomiale”

Mucopolisaccaridosi di tipo I, Malattia di Fabry, Malattia di Pompe, Malattia di Gaucher: nomi difficili anche solo da pronunciare, che identificano alcune delle oltre 50 Malattie da Accumulo Lisosomiale ad oggi identificate. Un gruppo di patologie r[...]

Martedi 21 Gennaio 2014

Ca rettale, capecitabina orale bene come 5FU endovena

I risultati di uno studio randomizzato appena presentato al Gastrointestinal Cancers Symposium, a San Francisco, mostrano che la chemoradiioterapia neoadiuvante con capecitabina orale è efficace quanto la chemioterapia infusionale con 5-fluorouracile[...]

Venerdi 11 Ottobre 2013

A Roma si riunisce l'esperienza italiana nella gestione della Malattia di Pompe

Alla rara Malattia di Pompe, alla sua gestione e terapia sarà dedicato oggi 11 ottobre a Roma il “Workshop Nazionale: update sulla malattia di Pompe a 7 anni di distanza dall'avvento dell'ERT” (Enzyme Replacement Therapy). Un appuntamento che riunirà[...]

Giovedi 2 Maggio 2013

Continua la ricerca sulla terapia genica per lo scompenso cardiaco

Dopo i risultati positivi degli studi preliminari, i ricercatori dell'Imperial College of London hanno deciso di portare avanti le ricerche su una nuova terapia genica per la cura dell'insufficienza cardiaca. Gli esperti, infatti, stanno pianificando[...]

Martedi 13 Novembre 2012

Malattia di Pompe: in Campania non diagnosticati quasi l'80% dei malati

Di malattie muscolari e della malattia di Pompe si parlerà in maniera approfondita il prossimo 15 novembre al Museo Diocesano di Napoli in occasione del convegno “Come orientarsi nella diagnostica e terapia delle Malattie muscolari e della Malattia d[...]

Venerdi 19 Ottobre 2012

Garbagnate, medici e infermieri “prendono le misure” al dolore

Con il progetto formativo “Liberi dal Dolore”, l'Unità Operativa Complessa di Cure Palliative e Medicina del Dolore dell'Azienda Ospedaliera G. Salvini di Garbagnate istruisce medici e infermieri a misurare, monitorare e gestire correttamente la soff[...]

Lunedi 28 Maggio 2012

Malattia di Pompe, screening neonatale per diagnosi precoce

Di malattia di Pompe si parlerà in maniera approfondita il prossimo 30 maggio a Milano, in occasione del convegno “Aspetti peculiari delle malattie muscolari e malattia di Pompe”. La Malattia di Pompe (o Glicogenosi di tipo II) è una patologia neurom[...]

Giovedi 26 Aprile 2012

Al via la Settimana Mondiale delle Immunodeficienze Primitive

Insieme per raccontare cosa significa essere affetto da un'immunodeficienza primitiva: raccontare la propria storia, in cosa consiste la terapia, quali le necessità ancora da colmare. da questa esperienaa è nato un video realizzato dall'Associazione [...]

Lunedi 5 Marzo 2012

Malattia di Fabry, fine della carenza del farmaco di Genzyme

Genzyme ha annunciato di aver avviato le spedizioni del farmaco agalsidasi beta prodotto nel sito di Framingham, Massachusetts, Stati Uniti, recentemente approvato sia dall'ente regolatorio europeo che da quello statunitense proprio per la produzione[...]

Lunedi 27 Febbraio 2012

Glaxo entra nella cura delle malattie da accumulo lisosomiale

La britannica GlaxoSmithKline ha firmato un accordo che potrebbe valere fino a 300 milioni di dollari con la biotech canadese Angiochem per la ricerca, sviluppo e commercializzazione di terapie per la cura delle patologie da accumulo lisosomiale. Tra[...]

Venerdi 9 Dicembre 2011

Malattia di Pompe, studio italiano pubblicato sul Journal of Neurology

Presentati a Bari i risultati di un importante studio multicentrico italiano non randomizzato a 4 anni su giovani e adulti affetti dalla rara Malattia di Pompe (o Glicogenosi di tipo II): una miopatia metabolica rara che può causare già dai primi mes[...]

Venerdi 13 Maggio 2011

Malattie neuromuscolari, lo screening cambia la vita

In Italia quasi 50mila persone sono affette da una qualche forma di malattia neuromuscolare, circa 4.000 nel solo territorio del Veneto. “Come diagnosticare e trattare le malattie neuromuscolari: gestione integrata tra territorio e ospedale” è il te[...]

Mercoledi 16 Febbraio 2011

Sanofi compra Genzyme, affare da 20 miliardi di dollari

Alla fine, Sanofi Aventis ce l'ha fatta e dopo circa 6 mesi di serrate trattative ha concluso con il management di Genzyme un accordo definitivo per acquisire la biotech di Boston (Massachusetts, Usa) per la somma di 20,1 miliardi di dollari. L'accor[...]

Giovedi 3 Febbraio 2011

Malattie rare, al via trial su malattia di Morquio

Dopo il recente annuncio di nuovi trial per la malattia di Pompe, la casa farmaceutica BioMarin lancia un'altra sperimentazione di fase III per la mucopolisaccaridosi di tipo 4 A (MPS IVA), chiamata anche malattia di Morquio. La molecola che verrà sp[...]

Mercoledi 26 Gennaio 2011

Nuovo sito produttivo per curare la malattia di Pompe

Genzyme Corporation ha annunciato che costruirà un nuovo impianto produttivo a Geel, in Belgio, per sostenere la produzione di lungo periodo dei farmaci Myozyme e Lumizyme indicati per il trattamento della malattia di Pompe.

Venerdi 22 Ottobre 2010

Ema

Fabrazyme, l'Ema raccomanda la dose piena

In un comunicato, l'Ema raccomanda il ritorno all'utilizzo in terapia della dose piena di Fabrazyme, un farmaco sviluppato da Genzyme per il trattamento della malattia di Fabry. La decisione, che ribalta una raccomandazione del 2009 dovuta alla scars[...]

Mercoledi 26 Maggio 2010

Fda

Fda approva nuova versione di alglucosidasi alfa

Genzyme ha reso noto che l'Fda ha approvato la versione di alglucosidasi alfa prodotta nel nuovo bioreattore da 4mila litri e destinato ai pazienti con età di 8 anni o superiore affetti da malattia di Pompe.

Lunedi 19 Aprile 2010

Alglucosidasi alfa efficace nella malattia di Pompe a esordio tardivo

La terapia sostitutiva con alglucosidasi alfa ricombinante ha portato a un miglioramento duraturo e significativo della distanza percorsa a piedi e a una stabilizzazione della funzionalità polmonare in pazienti affetti da malattia di Pompe a esordio [...]

Lunedi 1 Febbraio 2010

I farmaci biotech sbarcano a Hollywood

Una laurea in legge, il master ad Harvard appena conseguito, un bel lavoro. Una moglie e dei bellissimi bambini. Sembra il ritratto del sogno americano. Invece il dramma sta per iniziare perché alla bambina, Megan, di 15 mesi, viene diagnosticata la [...]

Lunedi 7 Dicembre 2009

Ferrara, gestione virtuosa del malato raro

Si è svolto a Ferrara lo scorso 4 dicembre si apre il convegno "Le Malattie Rare in Emilia Romagna - la Malattia di Pompe". Il meeting - organizzato dall'Azienda Ospedaliero Universitaria di Ferrara con il coordinamento delle Dottoresse Elisabetta S[...]

Lunedi 16 Novembre 2009

Fda

Complete Response Letter per Lumizyme

L'Fda ha rilasciato una complete response letter relativa alla richiesta di registrazione per alglucosidase alfa, un farmaco messo a punto da Genzyme per la terapia della malattia di Pompe. Nella lettera l'Fda fa presente la necessità della soluzion[...]

Martedi 10 Marzo 2009

Fda

Tarda l'approvazione di Lumizyme

Tarda l'approvazione di Lumizyme

Lunedi 2 Marzo 2009

Ema

Approvazione definitiva per produzione in larga scala di Myozme

Approvazione definitiva per produzione in larga scala di Myozme

Lunedi 23 Febbraio 2009

Ema

Parere positivo dal Chmp per la nuova produzione di Myozyme

Parere positivo dal Chmp per la nuova produzione di Myozyme

Mercoledi 21 Gennaio 2009

Ema

Scarsità di alglucosidasi, priorità ai più piccoli

Scarsità di alglucosidasi, priorità ai più piccoli