24 news PER "nusinersen"


NEWS

Domenica 20 Gennaio 2019

I 13 farmaci da tenere d'occhio nel 2019

Terapie geniche, CAR-T, Jak inibitori, proteine di fusione, nuovi farmaci anti-tumorali. Per malattie rare o con elevato 'unmet medical need'. Il 2019 potrebbe portare a disposizione dei pazienti diverse terapie innovative e vedrà rilasciati i risult[...]

Venerdi 14 Dicembre 2018

Fallisce terapia genica per rara malattia dell'occhio, Biogen esce dallo sviluppo del farmaco

Biogen ha interrotto la collaborazione con la biotech statunitense AGTC (Applied Genetic Technologies Corporation), società specializzata in terapia genica, dopo il recente fallimento clinico in uno studio di fase I/II del principale candidato per il[...]

Domenica 30 Settembre 2018

SMA, nuovo sistema sicuro di somministrazione intratecale per nusinersen

Un sistema di cateterismo intratecale sottocutaneo (SIC) è un metodo sicuro, più economico e, almeno per alcuni pazienti adulti e bambini, più conveniente per somministrare nusinersen per il trattamento dell'atrofia muscolare spinale (SMA), Lo sugger[...]

Giovedi 27 Settembre 2018

Premio Galeno 2018: vincono Ocrevus, Spinraza, Alofisel e Januvia. Menzioni speciali a Dupixent, Vaxelis e Ilaris

Si è tenuta questa mattina, presso il Rosa Grand Hotel, la cerimonia finale del prestigioso Prix Galien Italia 2018, considerato alla stregua di un “Nobel” nel settore dei farmaci e dei dispositivi medici. All'evento hanno partecipato i rappresentant[...]

Domenica 23 Settembre 2018

Atrofia muscolare spinale: in Lazio e Toscana progetto pilota di screening neonatale per una diagnosi precoce

È possibile salvare i nuovi nati dalle difficoltà di una malattia genetica rara come l'atrofia muscolare spinale? La risposta affermativa è nel test molecolare sviluppato presso l'Istituto di Medicina Genomica dell'Università Cattolica del Sacro Cuor[...]

Giovedi 6 Settembre 2018

Atrofia muscolare spinale di tipo 1, nusinersen migliora la funzione motoria anche nei bambini con più di sette mesi di età

I bambini di età compresa tra 8 mesi e 9 anni con atrofia muscolare spinale di tipo 1 (SMA1) hanno mostrato un miglioramento generale della funzione motoria dopo sei mesi di trattamento con nusinersen, anche se nel tempo è aumentata la necessità di s[...]

Sabato 21 Luglio 2018

SMA, nusinergen intratecale. Senza accesso lombare la puntura cervicale è un'alternativa percorribile

Quando eseguita da operatori esperti nell'esecuzione di una puntura cervicale, questa procedura è una via alternativa percorribile per la somministrazione intratecale di nusinergen in pazienti con atrofia muscolare spinale (SMA) di lunga data e con a[...]

Sabato 9 Giugno 2018

Atrofia muscolare spinale, Roche abbandona il suo programma. Ma è pronto un piano B

Troppe le difficoltà per portare a termine lo sviluppo del candidato farmaco olesoxime per il trattamento dei pazienti con atrofia muscolare spinale (Sma). Roche ha così deciso di abbandonare il programma di sviluppo clinico che era già in fase III.

Domenica 6 Maggio 2018

Atrofia muscolare spinale, per nusinersen dati positivi di efficacia/sicurezza long-term dallo studio SHINE

L'uso a più lungo termine dell'oligonucleotide antisenso nusinersen è sicuro ed efficace nei bambini con atrofia muscolare spinale (SMA) a esordio infantile. Lo suggeriscono i risultati ad interim dello studio SHINE in aperto, condotto su 89 pazienti[...]

Venerdi 20 Aprile 2018

Biogen investe $1 mld per prolungare di 10 anni la partnership con Ionis

Biogen pagherà a Ionis Pharmaceuticals la cifra di 1 miliardo di dollari per estendere di altri 10 anni la collaborazione tra le due società, con l'obiettivo di sviluppare nuovi farmaci antisenso per il trattamento di una vasta gamma di malattie neur[...]

Mercoledi 14 Marzo 2018

Atrofia muscolare spinale, Spinraza (la prima terapia al mondo) già disponibile in 16 centri italiani

A pochi mesi dall'approvazione della prima terapia per l'atrofia muscolare spinale (SMA), Spinraza, sono già 16 i centri ospedalieri, distribuiti in 11 regioni italiane, abilitati alla somministrazione. Sono 135 i pazienti che hanno già iniziato a r[...]

Giovedi 22 Febbraio 2018

AstraZeneca acquisisce da Ionis nuovo farmaco antisenso per malattie renali

Ionis Pharmaceuticals ha ricevuto da AstraZeneca $ 30 mln per la licenza del farmaco antisenso IONIS-AZ5-2.5Rx (AZD2373), progettato per inibire un obiettivo ancora non divulgato di una forma geneticamente associata di malattia renale.

Giovedi 15 Febbraio 2018

SMA a esordio tardivo: pubblicato sul NEJM studio di fase III CHERISH su nusinersen

Sono stati pubblicati sul New England Journal of Medicine (NEJM) i risultati definitivi dello studio CHERISH di Fase 3 sul trattamento con nusinersen dei soggetti con atrofia muscolare spinale (SMA) a esordio tardivo. L'articolo dal titolo “Nusinerse[...]

Sabato 16 Dicembre 2017

Corea di Huntington, prime speranze per una cura da farmaco sperimentale antisenso

Per la prima volta è stata sviluppata una cura per la malattia di Huntington, una malattia degenerativa incurabile che è stata descritta da chi ne soffre come malattia di Alzheimer, malattia dei motoneuroni e malattia di Parkinson tutte insieme. La n[...]

Lunedi 20 Novembre 2017

Janssen acquisisce da Ionis un farmaco “antisenso” per una malattia autoimmunitaria gastrointestinale

Janssen Biotech, il ramo di sviluppo farmaceutico del colosso farmaceutico Johnson & Johnson, ha acquisito da Ionis Pharmaceuticals i diritti di un nuovo candidato farmaco progettato per trattare una malattia autoimmune gastrointestinale. IONIS-JB12-[...]

Martedi 14 Novembre 2017

NEJM pubblica i risultati finali dello studio di fase 3 su nusinersen per il trattamento della SMA

Sono stati pubblicati sul prestigioso New England Journal of Medicine (NEJM) risultati finali dello studio di fase 3 ENDEAR sulla terapia nusinersen per l’atrofia muscolare spinale (SMA). Nusinersen è il primo e l’unico farmaco al mondo approvato per[...]

Mercoledi 11 Ottobre 2017

Malattie rare, approvato in Italia nusinersen, prima terapia al mondo per l'atrofia muscolare spinale (SMA)

L'Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha concesso l'autorizzazione all'immissione in commercio di nusinersen per il trattamento dell'atrofia muscolare spinale (SMA) causata da mutazioni o delezioni del gene SMN1 situato sul cromosoma 5q. La SMA-5q è [...]

Lunedi 9 Ottobre 2017

SMA tipo 1, accesso ampliato a nusinersen. Diario di un'esperienza italiana di successo

È stata riportata online su “Neuromuscular Disorders” la descrizione di un'esperienza di successo condotta in Italia con il programma di accesso ampliato (EAP) basata sull'uso di nusinersen in neonati e bambini con atrofia muscolare spinale di tipo 1[...]

Venerdi 30 Giugno 2017

Nuovi dati confermano beneficio clinico di nusinersen in bambini con SMA

Alla conferenza annuale sulla atrofia muscolare spinale “Cure SMA 2017”, in corso dal 29 giugno al 2 luglio 2017 a Orlando, Florida, sono stati presentati nuovi dati di efficacia e sicurezza di nusinersen ottenuti in alcuni studi di Fase 2 e 3. La po[...]

Giovedi 1 Giugno 2017

Ema

Atrofia muscolare spinale, approvazione europea per nusinersen

E’ il primo trattamento per la cura dell’atrofia muscolare spinale (SMA). Prende il nome di nusinersen ed è appena stato approvato a livello europeo. Sviluppato dalla biotech Ionis e da Biogen, una volta approvato in via definitiva sarà posto in comm[...]

Sabato 22 Aprile 2017

Ema

Atrofia muscolare spinale, parere positivo del Chmp per nusinersen

Parere positivo del Chmp per Nusinersen, il primo trattamento per la cura dell’atrofia muscolare spinale (SMA). Sviluppato dalla biotech Ionis e da Biogen, una volta approvato in via definitiva sarà posto in commercio con il marchio Spinraza. In Ital[...]

Domenica 5 Febbraio 2017

I 10 farmaci più attesi del 2017

Dopo un anno in cui le novità si sono fatte sospirare, solo 22 nuovi approvati dall'Fda nel 2016, vedremo adesso cosa ci riserverà il prossimo futuro e se i nuovi farmaci appena approvati o di imminente approvazione avranno successo. La società amer[...]

Martedi 27 Dicembre 2016

Fda

Atrofia muscolare spinale, Fda approva nusinersen

La Food and Drug Administration ha approvato nusinersen, il primo trattamento per la cura dell'atrofia muscolare spinale (SMA). Sviluppato dalla biotech Ionis e da Biogen, sarà posto in commercio con il marchio Spinraza. Nusinersen è un oligonucleoti[...]

Lunedi 7 Novembre 2016

Biogen punta a un rapido lancio del nuovo farmaco anti atrofia muscolare spinale

Oggi le speranze di Biogen (e di tutta la comunità SMA) per una veloce commercializzazione di nusinersen, il primo trattamento per la cura dell'atrofia muscolare spinale, sono state considerevolmente rafforzate dai nuovi dati di uno studio di Fase 3 [...]