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Atrofia muscolare spinale: bene in fase 1 l'erede di Spinraza. Va subito in fase III

Lepodisiran riduce di oltre il 90% i livelli di lipoproteina(a): nuova speranza contro il ...

Lipoproteina (a): il fattore genetico nascosto che svela il vero rischio cardiovascolare

Amiloidosi da transtiretina con polineuropatia, la Commissione Europea approva eplontersen...

Angioedema ereditario, candidato a lunga durata passa alla fase finale di test

Biogen e Stoke Therapeutics collaborano su nuova terapia per sindrome di Dravet

Fda approva olezarsen, prima cura specifica per la chilomicronemia familiare

Efficace riduzione della lipoproteina(a) con terapie innovative: gli studi ALPACAR-360 e K...

Plozasiran riduce il rischio di pancreatite da sindrome da chilomicronemia familiare. Stud...

Sindrome di Angelman, risultati positivi per l'oligonuclotide antisenso di Ionis

Amylyx riparte dopo il fallimento nella SLA e entra nel settore metabolico

Progressi diagnostici e terapeutici raggiunti dalla ricerca scientifica per la lotta alla ...

Chilomicronemia familiare, trigliceridi ridotti in sicurezza con olezarsen nello studio BA...

Alti livelli di lipoproteina (a) associati a maggior rischio di malattia cardiovascolare a...

Olezarsen riduce i trigliceridi e gli eventi di pancreatite nella sindrome da chilomicrone...

Rischio cardiovascolare, risultati promettenti in fase 2b per terapie ipotrigliceridemizza...

Sindrome di Dravet, un oligonucleotide antisenso sar� forse il primo farmaco modificante l...

Icosapent etile, rischio cardiovascolare residuo ridotto in modo indipendente dai livelli ...

Atrofia muscolare spinale: dai biomarcatori conferme di efficacia per nusinersen quando la...

Con o senza malattia aterosclerotica preesistente, con alti livelli di lipoproteina(a) c'�...

SLA: parere europeo positivo per il tofersen. Ora bisogna ampliare accesso ai test genetic...

Lipoproteina(a) oltre sei volte pi� aterogena delle LDL. Due studi sul �Journal of America...

Angioedema ereditario: accordo fra Otsuka e Ionis per i diritti europei di donidalorsen

Malattia di Huntington, l'interruzione di uno studio con tominersen, oligonucleotide antis...

Alzheimer, incoraggianti i primi dati con oligonucleotide antisenso mirato alla Tau�

Polineuropatia amiloide ereditaria da transtiretina: eplontersen bene in fase III. Studio ...

Nuovo oligonucleotide antisenso per la sindrome di Dravet efficace in fase 2a nel ridurre ...

Nuovo anti colesterolo orale di Lilly che agisce sulla lipoproteina(a) supera la fase I. S...

Sindrome di Dravet pediatrica, risultati preliminari positivi per oligonucloetide antisens...

SLA, Fda approva il tofersen di Biogen per le forme associate ad alterazione del gene SOD1

Atrofia muscolare spinale a esordio infantile, nusinersen migliora la funzione motoria fin...

GSK sigla accordo per oligonucleotidi terapeutici: primo focus il deficit di alfa-1 antitr...

Sindrome di Dravet, convulsioni ridotte da oligonucleotide antisenso che ripristina la fun...

Sclerosi laterale amiotrofica, l'oligonucleotide antisenso tofersen porta benefici in fase...

Sclerosi laterale amiotrofica, qualche speranza da un vecchio antiipertensivo

Tumore del polmone non a piccole cellule operabile, risposte migliori combinando durvaluma...

TRANSLATE-TIMI 70, modesto profilo di efficacia e sicurezza per vupanorsen, oligonucleotid...

APOLLO, nuova terapia di silenziamento genico riduce i livelli di Lp (a) fino al 98%. Poss...

Pelacarsen, oligonucleotide antisenso riduce i livelli di lipoprotein(a) ma forse ha minor...

Distrofia muscolare di Duchenne, con viltolarsen in fase 2 ulteriori conferme di benefici ...

Volanesorsen, oligonucleotide antisenso, riduce l'ipertrigliceridemia grave e gli eventi d...

Sindrome da chilomicronemia familiare, da oggi volanesorsen disponibile in Italia

Inibitori delle proteine simili all'angiopoietina, la frontiera per il controllo dell'iper...

Epatite B, oligonucleotide anti-senso riduce in modo marcato antigene virale di superficie...

Amiloidosi ereditaria da transtiretina con polineuropatia, AIFA concede rimborsabilit� a i...

Terapia genica dell'atrofia muscolare spinale, studi diversi, costanti conferme. #AAN 2020

Atrofia muscolare spinale di tipo 3, potenziale uso dei neurofilamenti come biomarcatori d...

Atrofia muscolare spinale, anche nell'adulto nusinersen � sicuro e migliora i punteggi mot...

Ipertrigliceridemia, steatosi epatica non alcolica e diabete di tipo 2. Successo per terap...

Tromboembolismo venoso dopo artroplastica del ginocchio, prevenzione efficace con anticoag...

Epatite B, Gsk svilupper� il farmaco anti senso di Ionis. Sar� una cura definitiva?

Ipertrigliceridemia, nuovo oligonucleotide antisenso corregge il profilo lipidico aterogen...

Malattia di Huntington, prime speranze di una terapia grazie a un oligonucleotide antisens...

SMA di tipo 2 e 3, nell'estensione di studi di fase Ia/IIb nusinersen cambia la storia nat...

Fallisce terapia genica per rara malattia dell'occhio, Biogen esce dallo sviluppo del farm...

SMA, nuovo sistema sicuro di somministrazione intratecale per nusinersen

Atrofia muscolare spinale di tipo 1, nusinersen migliora la funzione motoria anche nei bam...

Amiloidosi da transtiretina: pubblicati sul NEJM gli studi di fase III su patisiran e inot...

SMA, nusinergen intratecale. Senza accesso lombare la puntura cervicale � un'alternativa p...

Farmaci antisenso, Roche sigla affare da $1 mld per sviluppare terapie orali

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