439 news PER "pazienti pediatrici"


NEWS

Mercoledi 17 Ottobre 2018

Biosimilari, con adalimumab Biogen completa la tripletta dei top anti TNF

Arriva in Italia il biosimilare di adalimumab sviluppato da Samsung Bioepis, una joint venture tra Samsung BioLogics e Biogen, e commercializzato in Europa da quest'ultima. Si tratta del terzo biosimilare anti-TNFα a entrare nel listino italian[...]

Domenica 23 Settembre 2018

Sindrome dell'intestino corto, 800 pazienti in Italia. Arriva teduglutide il primo farmaco specifico per ridurre la nutrizione parenterale

In Italia ci sono circa 800 pazienti, di cui 150 pediatrici, con la sindrome dell'intestino corto. Tale condizione che comporta mal assorbimento e malnutrimento deriva da un fatto acuto, come un infarto intestinale, oppure da malattie croniche che ri[...]

Sabato 22 Settembre 2018

Ema

Sclerosi multipla, parere positivo del CHMP per fingolimod nel trattamento di bambini e adolescenti

Il Comitato per i medicinali per uso umano dell’Agenzia europea del farmaco ha raccomandato l’approvazione di fingolimod per il trattamento di bambini e adolescenti dai 10 ai 17 anni con forme recidivanti-remittenti di sclerosi multipla (SMRR); il fa[...]

Venerdi 21 Settembre 2018

CAR T-cells, forza dei messaggi trasmessi dai CAR influisce sull’efficacia delle cellule T

Nuovi studi sui meccanismi di trasduzione del segnale nelle cellule T possono far progredire in modo significativo il settore dell’immunoterapia cellulare, portando allo sviluppo di terapie con CAR-T cells (cellule T modificate in laboratorio in modo[...]

Lunedi 17 Settembre 2018

Crohn, arriva in Italia l'anticorpo monoclonale ustekinumab. Bastano 4 iniezioni l'anno

Arriva in Italia una nuova terapia per la malattia di Crohn. Si tratta di ustekinumab, il primo di una nuova classe di anticorpi monoclonali indicati per questa patologia che rappresenta una doppia novità. Il farmaco colpisce contemporaneamente due t[...]

Venerdi 14 Settembre 2018

Sospetto polmonite pediatrica, antibiotici non necessari con referto radiografico torace negativo

E' possibile escludere la presenza di malattia nella maggior parte dei bambini con sospetta diagnosi di polmonite ma referto radiografico del torace negativo, stando ai risultati di uno studio recentemente pubblicato su Pediatrics. Lo studio in quest[...]

Giovedi 13 Settembre 2018

Pubblicato sul NEJM studio PARADIGMS su fingolimod in bambini e adolescenti con sclerosi multipla

Sono stati pubblicati sul New England Journal of Medicine (NEJM) i risultati completi del PARADIGMS – lo studio clinico di riferimento di fase III condotto con fingolimod, nonché il primo studio randomizzato e controllato specificamente disegnato per[...]

Mercoledi 12 Settembre 2018

Ema

Leucemia linfoblastica acuta: approvazione UE per blinatumomab per i pazienti pediatrici

La Commissione Europea ha approvato l'estensione di indicazioni per blinatumomab in monoterapia per il trattamento di pazienti pediatrici di età pari o superiore a 1 anno con leucemia linfoblastica acuta (LLA) da precursori delle cellule B, recidivan[...]

Giovedi 6 Settembre 2018

Disordini del ciclo dell'urea: da poco disponibile anche in Italia il glicerolo fenilbutirrato

Con una formulazione liquida, inodore e insapore e importanti vantaggi di efficacia rispetto alle terapie attualmente disponibili, il glicerolo fenilbutirrato garantisce una somministrazione più semplice, rendendo così più facile l'aderenza terapeuti[...]

Lunedi 3 Settembre 2018

Pertosse, necessaria revisione dei protocolli di trattamento neonatale

Uno studio di recente pubblicazione su The Pediatric Infectious Disease Journal suggerisce la necessità di aggiornare le strategie per il trattamento dei casi più gravi di pertosse in età neonatale, includendo la conta cellulare leucocitaria e il tra[...]

Martedi 28 Agosto 2018

Mercoledi 22 Agosto 2018

TB latente, aggiornate raccomandazioni trattamento CDC

I centri per il controllo e la prevenzione delle malattie negli USA (CDC) hanno ampliato la raccomandazione all'impiego settimanale di un regime di combinazione di breve durata a base di isoniazide e rifapentina per il trattamento della TB latente, i[...]

Sabato 4 Agosto 2018

Ema

Lipodistrofia, approvazione europea per metreleptin, primo trattamento specifico

La Commissione europea ha autorizzato l'immissione in commercio in Europa per metreleptin, il primo trattamento approvato per la lipodistrofia. Sviluppato da Aegerion sarà messo in commercio con il marchio Myalepta. Metreleptin è un analogo sintetic[...]

Giovedi 12 Luglio 2018

Dolore nei bambini con malattia renale cronica, quali farmaci utilizzare?

Il dolore è un problema comune nei bambini con malattia renale cronica (CKD); tuttavia, esistono dati limitati sulla sua gestione. Una review pubblicata su The Journal of Pediatric Pharmacology and Therapeutics ha eseguito una carrellata delle opzion[...]

Lunedi 9 Luglio 2018

Fibrosi cistica in pediatria, azitromicina riduce esacerbazioni polmonari

Il trattamento con azitromicina riduce in modo significativo il rischio di esacerbazioni polmonari e si associa a miglioramento del peso corporeo. Il suo impiego, invece, non ha effetti sugli outcome microbiologici in una popolazione pediatrica affet[...]

Venerdi 6 Luglio 2018

Asma, steroidi inalatori e LABA, analisi post-hoc conferma la sicurezza. Fda aveva ragione a rimuovere il warning

La terapia di combinazione basata sull'impiego di beta-agonisti a lunga durata d'azione (LABA) in aggiunta a uno steroide inalatorio (ICS) non si associa ad un rischio significativamente pi elevato di eventi avversi seri legati all'asma rispetto al t[...]

Lunedi 2 Luglio 2018

Rabdomiosarcoma pediatrico, chemio di mantenimento a basse dosi aumenta la sopravvivenza. Primo progresso dopo 30 anni. #ASCO2018

Uno studio europeo, coordinato a Padova e finanziato dalla Fondazione Città della Speranza, è stato selezionato dall'American Society of Clinical Oncology per l'impatto che avrà sulla cura dei pazienti ammalati di rabdomiosarcoma, un sarcoma. cioè un[...]

Sabato 30 Giugno 2018

Ema

CAR-T Cell: via libera del Chmp per tisagenlecleucel nel trattamento di due tumori ematologi aggressivi

Il Comitato per i medicinali per uso umano dell’Agenzia europea per i medicinali ha formulato un parere positivo, raccomandando l’approvazione di Kymriah (tisagenlecleucel, CTL019), il nuovo trattamento una tantum che utilizza i linfociti T del pazie[...]

Martedi 26 Giugno 2018

Asma pediatrico, alcuni virus legati a fallimento terapeutico

I bambini affetti da esacerbazioni moderate-severe di asma, infettati anche da virus respiratori (nello specifico virus respiratorio sinciziale, virus influenzali e para-influenzali) presentano un rischio maggiore di mancata risposta ai trattamenti p[...]

Martedi 12 Giugno 2018

Asma, che ruolo hanno gli ormoni sessuali endogeni su controllo sintomi e funzione polmonare?

La produzione di ormoni androgeni nel corso della pubertà sembra conferire effetti protettivi sulla crescita polmonare negli adolescenti di ambo i sessi, mentre gli estrogeni, al contrario, sembrano essere associati a peggioramento della funzione pol[...]

Sabato 26 Maggio 2018

Leucemia a cellule T, sopravvivenza a 4 anni senza malattia oltre il 90% con nelarabina

L’aggiunta del chemioterapico nelarabina a metotressato a dosaggio crescente (C-MTC) ha portato a ottenere una sopravvivenza libera di malattia (DFS) di oltre il 90% in una coorte di pazienti pediatrici e giovani adulti con leucemia linfoblastica acu[...]

Venerdi 18 Maggio 2018

Leucemia mieloide cronica in fase cronica, dasatinib sicuro ed efficace in età pediatrica

Dasatinib è apparso sicuro ed efficace per il trattamento di bambini con leucemia mieloide cronica in fase cronica in uno studio di fase II (CA180-226) pubblicato di recente sul Journal of Clinical Oncology. "Lo sviluppo di terapie sicure ed efficaci[...]

Lunedi 14 Maggio 2018

Fibrosi cistica, ivacaftor riduce ospedalizzazioni

Ivacaftor, già disponibile ormai da tempo anche nel nostro Paese in monoterapia per il trattamento della fibrosi cistica (FC), è in grado di ridurre in modo significativo i tassi di ospedalizzazione di questi pazienti: queste le conclusioni di uno st[...]

Sabato 12 Maggio 2018

Sclerosi multipla, approvato dall'Fda il primo farmaco per uso pediatrico, si tratta di fingolimod

La Food and Drug Administration statunitense ha approvato fingolimod per il trattamento della sclerosi multipla recidivante (SM) nei bambini e negli adolescenti dai 10 anni in su.

Domenica 6 Maggio 2018

Ipertensione pediatrica, con le nuove e più rigorose linee guida americane aumenta la prevalenza

Una nuova tabella per la classificazione dell'ipertensione pediatrica ha determinato un aumento del 20% della prevalenza stimata di elevati livelli di pressione arteriosa (BP) nei bambini e negli adolescenti. Un'ulteriore analisi indica che vi è un r[...]

Venerdi 4 Maggio 2018

Fda

Via libera Fda a nuova indicazione per tisagenlecleucel: il linfoma diffuso a grandi cellule B

La Food and Drug Administration (Fda) ha detto sì a un ampliamento delle indicazioni di tisagenlecleucel, le CAR T-cells anti-CD19 sviluppate da Novartis, in modo da includere il trattamento di pazienti con linfoma a grandi cellule B recidivato o ref[...]

Domenica 29 Aprile 2018

Tumore miofibroblastico infiammatorio, crizotinib si conferma lo standard per i pazienti ALK+. #AACR 2018

Il trattamento con l'inibitore delle tirosin chinasi (TKI) crizotinib si è associato a un tasso di risposta obiettiva (ORR) del 50% (IC al 95% 21,1 -78,9%) in pazienti con tumore miofibroblastico infiammatorio avanzato ALK-positivo (ALK+) e inoperabi[...]

Domenica 22 Aprile 2018

Leucemia mieloide cronica, dasatinib sicuro ed efficace nei pazienti pediatrici

L’inibitore delle tirosin chinasi (TKI) dasatinib si è dimostrato un'opzione di trattamento sicura ed efficace, in grado di portare a una risposta molecolare profonda pazienti pediatrici con leucemia mieloide cronica in fase cronica, in uno studio di[...]

Mercoledi 18 Aprile 2018

Tumore miofibroblastico infiammatorio, crizotinib si conferma lo standard per i pazienti ALK+

Il trattamento con l’inibitore delle tirosin chinasi (TKI) crizotinib si è associato a un tasso di risposta obiettiva (ORR) del 50% (IC al 95% 21,1 -78,9%) in pazienti con tumore miofibroblastico infiammatorio avanzato ALK-positivo (ALK+) e inoperabi[...]

Lunedi 16 Aprile 2018

Uveiti e Artrite idiopatica giovanile, il punto in una consensus

Pubblicate sulla rivista ARD le raccomandazioni sul trattamento delle uveiti associate all'artrite idiopatica giovanile, frutto di una consensus di esperti europei riuniti nell'iniziativa europea SHIRE (Single Hub and Access point for pediatric rheum[...]

Martedi 10 Aprile 2018

Asma severo allergico, omalizumab efficace indipendentemente da livello eosinofili

In pazienti con asma severo allergico, omalizumab rappresenta un'efficace opzione di trattamento indipendentemente dalla conta di eosinofili. Queste le conclusioni principali dello studio francese STELLAIR, recentemente pubblicato su the European Res[...]

Mercoledi 4 Aprile 2018

Leucemia linfoblastica acuta a cellule B, l’Fda dice sì ad ampliamento delle indicazioni di blinatumomab

La Food and Drug Administration ha concesso un'approvazione accelerata all’anticorpo bispecifico blinatumomab per il trattamento di adulti e bambini con leucemia linfoblastica acuta da precursori delle cellule B che sono in remissione, ma hanno ancor[...]

Pfizer sigla accordo con la biotech Allogene per sviluppare le CAR-T cell di nuova generazione

La neonata biotech Allogene Therapies ha stipulato un accordo per acquisire i diritti dell'intero portafoglio di farmaci sperimentali a base di CAR-T allogeniche di Pfizer ancora in fase di sviluppo preclinico. Nell'accordo rientra anche il farmaco s[...]

Martedi 27 Marzo 2018

Farmaci pediatrici, la SIFO lancia un messaggio di emergenza

I bambini hanno necessità di farmaci sviluppati specificamente per loro: non è più possibile derogare da questo obiettivo. Questo è il messaggio che la SIFO (la Società dei Farmacisti ospedalieri e dei Servizi territoriali delle aziende sanitarie) ha[...]

Fda

Leucemia mieloide cronica, via libera Fda a nilotinib in età pediatrica

La Food and Drug Administration (Fda) ha detto sì all'ampliamento delle indicazioni dell'inibitore delle tirosin-chinasi (TKI) di seconda generazione nilotinib, in modo da comprendere il trattamento dei pazienti pediatrici con leucemia mieloide croni[...]

Domenica 25 Marzo 2018

CAR T cells, la chemio può ridurre le possibilità di produrre cellule efficaci

I pazienti pediatrici con tumori solidi potrebbero avere cellule T di scarsa qualità rispetto a quelle dei pazienti con leucemia linfoblastica acuta e alcune chemioterapie effettuate dai pazienti hanno mostrato di influire in modo significativo sulla[...]

Mercoledi 21 Marzo 2018

Asma, nuovo strumento di valutazione e gestione malattia

E' noto con l'acronimo APGAR (Activities, Persistent, triGGers, Asthma medications and Response to therapy) e sembra migliorare il controllo dell'asma e il miglioramento di alcuni outcome quali il ricorso alla Medicina d'Urgenza e la necessità di osp[...]

Lunedi 19 Marzo 2018

Fibrosi cistica, rischio infezioni respiratorie ridotto in parte con azitromicina

In una popolazione di pazienti con fibrosi cistica (FC), con predominanza di soggetti in età pediatrica, gli utilizzatori cronici di azitromicina presentano un rischio ridotto di insorgenza di infezioni respiratorie dovute ad alcuni agenti patogeni ([...]

Sabato 17 Marzo 2018

Epilessia pediatrica resistente al trattamento, l'aggiunta di cannabidiolo riduce le crisi di almeno il 50%

Per l'epilessia a insorgenza pediatrica resistente al trattamento, i cannabinoidi sono efficaci come trattamento aggiuntivo per ridurre la frequenza delle crisi di almeno il 50%, secondo una review pubblicata online sul “Journal of Neurology, Neurosu[...]

CAR T cells, allo studio cellule allogeniche, non più su misura e meno costose

“Una rivoluzione epocale nel trattamento delle neoplasie ematologiche”: così è stata definita l’immunoterapia cellulare con CAR T cells. I primi due prodotti a base di queste cellule – tisagenlecleucel, di Novartis, e axi-cel, ora di Gilead (dopo l’a[...]

Mercoledi 14 Marzo 2018

Asma pediatrico, aumentare le dosi di steroidi inalatori durante le crisi non serve

Uno studio presentato nel corso dell'ultimo congresso congiunto AAAAI/WAO (American Academy of Allergy, Asthma and Immunology/World Allergy Organization ha documentato l'inefficacia della prassi di quintuplicare la dose di steroidi inalatori (ICS) in[...]

Venerdi 9 Marzo 2018

Dolore da cateterizzazione nei bambini, come gestirlo?

L’introduzione del catetere è una procedura accompagnata da fastidio/dolore e per tale motivo si ricorre all’utilizzo di gel per facilitarne l’inserimento. Per alcune problematiche è necessario cateterizzare anche i bambini. Una meta analisi pubblica[...]

Martedi 6 Marzo 2018

Artrite idiopatica giovanile, conferme di efficacia per abatacept da fase estensione studio fase 3

Il trattamento con abatacept sottocute è efficace nei bambini affetti da artrite idiopatica giovanile: lo confermano i risultati della fase in aperto di uno studio di Fase III, recentemente pubblicati sulla rivista Arthritis & Rheumatology.

Lunedi 5 Marzo 2018

Malattie infiammatorie croniche intestinali: farmaci attuali sicuri anche in bambini e anziani?

I farmaci attualmente utilizzati per trattare le malattie infiammatorie croniche intestinali (IBD) sono sicuri nelle popolazione pediatrica e negli anziani? Queste molecole possono essere utilizzate come negli adulti o sono necessari particolari acco[...]

Sabato 24 Febbraio 2018

Ema

Ipofosfatemia legata alla X: approvazione Ue per burosumab

Approvazione europea per il primo trattamento dell'ipofosfatemia legata alla X, una rara malattia ereditaria. Si tratta di burosumab, un anticorpo monoclonale sviluppato alla giapponese Kyowa Kirin insieme alla biotech Ultragenyx che verrà messo in c[...]

Risposte durature con larotrectinib, farmaco’ jolly’ contro i tumori TRK-positivi

Il nuovo pan-TRK inibitore larotrectinib (LOXO-101) ha indotto risposte durature in pazienti con tumori solidi con fusioni TRK, stando a risultati aggiornati pubblicati da poco sul New England Journal of Medicine.

Venerdi 23 Febbraio 2018

Anti-TNF non aumentano rischio di cancro nei bambini con malattie autoimmuni, già più alto di suo

Il trattamento con inibitori del fattore di necrosi tumorale (TNF) di pazienti in età pediatrica con malattie autoimmuni non ha aumentato in modo significativo il rischio di neoplasie maligne, sebbene il rischio di cancro fosse più alto di quello del[...]

Martedi 13 Febbraio 2018

Cure palliative pediatriche, da uno studio americano i motivi del ritardo nell’inizio

I passi avanti nella lotta alle patologie oncologiche, anche nei bambini, sono stati enormi negli ultimi anni ma di cancro si continua a morire. Uno studio americano pubblicato sulla rivista Journal of Pain and Symptom Management ha analizzato i moti[...]

Venerdi 9 Febbraio 2018

Gestione dell'emofilia, Canada-Italia esperienze a confronto

Un viaggio tra due continenti per spiegare e mettere a confronto la gestione dell'emofilia A in due Paesi distanti migliaia di chilometri. Questo l'innovativo approccio che ha consentito a un panel multidisciplinare di esperti del Canada e dell'Itali[...]

Martedi 6 Febbraio 2018

Artrite idiopatica giovanile sistemica, OK ai FANS... ma non per tutti

Stando ai risultati di uno studio pubblicato online su Pediatric Rheumatology, che comunque necessita di conferme in trial clinici futuri, il trattamento monoterapico con FANS è in grado di portare a malattia clinicamente inattiva parte della popola[...]

Giovedi 1 Febbraio 2018

Beta-talassemia, prima terapia genica intra-ossea riduce la necessità di trasfusioni

In uno studio di fase I/II di autori italiani, presentato all'ultima edizione del congresso ASH, i primi dati mostrano che i pazienti con beta-talassemia trasfusione-dipendente sottoposti a una singola infusione di cellule staminali modificate geneti[...]

Mercoledi 31 Gennaio 2018

Asma pediatrico, risultati preliminari promettenti con tiotropio in età pre-scolare

Un nuovo studio pubblicato su Lancet Respiratory Medicine sembra suggerire, in via del tutto preliminare, l'efficacia e la sicurezza d'impiego di tiotropio, un noto farmaco anticolinergico a lunga durata d'azione (LAMA) impiegato nella BPCO, nei bamb[...]

Venerdi 26 Gennaio 2018

Polmoniti comunitarie, i corticosteroidi sistemici riducono la mortalità associata

I pazienti affetti da polmonite severe acquisite in comunità (CAP), trattati per via sistemica con corticosteroidi (CS), possono sperimentare una riduzione significativa della mortalità. Questo il risultato principale di un aggiornamento di una metan[...]

Giovedi 25 Gennaio 2018

Gilead si allea con Pfizer per rafforzare la pipeline CAR-T

Gilead e il suo nuovo acquisto, la società biotecnologica, Kite Pharma, si sono alleate con Pfizer per lavorare su uno studio combinato Yescarta-utomilumab in alcuni tumori del sangue.

Domenica 21 Gennaio 2018

Beta-talassemia, prima terapia genica intra-ossea riduce la necessità di trasfusioni

In uno studio di fase I/II di autori italiani, presentato all'ultima edizione del congresso ASH, i primi dati mostrano che i pazienti con beta-talassemia trasfusione-dipendente sottoposti a una singola infusione di cellule staminali modificate geneti[...]

Giovedi 18 Gennaio 2018

Colangite sclerosante, le caratteristiche autoimmuni influenzano negativamente la malattia

Il decorso a lungo termine della colangite sclerosante (SC) è negativamente influenzato dalla presenza di caratteristiche autoimmuni ma non dalla concomitante presenza di malattia infiammatoria cronica intestinale (IBD). E' quanto evidenziato da un l[...]

Mercoledi 17 Gennaio 2018

Ema

Tisagenlecleucel (CAR-T cell di Novartis), valutazione prioritaria di Ema e Fda per nuove indicazioni

Doppio riconoscimento per tisagenlecleucel, la terapia a base di CA RT cell sviluppata da Novartis e già approvata dall'Fda lo scorso mese di agosto per la terapia di pazienti pediatrici con leucemia linfoblastica acuta.

Venerdi 12 Gennaio 2018

“Neurologia autoimmunitaria”, sottospecializzazione in rapida crescita distinta dalla neuroimmunologia

Una sottospecializzazione emergente sta guadagnando terreno dato che sempre più borse di studio e un crescente corpo di ricerche stimolano l'interesse nel settore. Si tratta della “neurologia autoimmunitaria”. Lo stato dell'arte è discusso in un docu[...]

Asma pediatrico, trattamento breve con desametasone efficace alternativa nelle esacerbazioni

Somministrare due dosi di desametasone potrebbe rappresentare un'alternativa efficace ad un ciclo terapeutico di più lunga durata (5 giorni) a base di prednisolone/prednisone nel trattamento delle esacerbazioni asmatiche in età pediatrica. Queste le[...]

Giovedi 4 Gennaio 2018

Infezioni respiratorie acute in pediatria, meglio gli antibiotici ad ampio spettro o a spettro ristretto?

Nei bambini affetti da infezioni acute a carico del tratto respiratorio, l'impiego di antibiotici ad ampio spettro non è associato a migliori outcome clinici o rilevanti a livello soggettivo per i pazienti rispetto a quelli a spettro ristretto. Lo di[...]