484 news PER "pazienti pediatrici"


NEWS

Venerdi 17 Maggio 2019

Entrectinib nei bambini e negli adolescenti riduce i tumori con riarrangiamento del gene NTRK, ROS1 o ALK #ASCO19

Annunciato i risultati positivi dallo studio di fase I/II STARTRK-NG in cui viene valutata l'efficacia di entrectinib, un farmaco in fase di sperimentazione nei pazienti pediatrici e adolescenti affetti da tumori solidi recidivanti o refrattari che p[...]

Dermatite atopica, promette bene abrocitinib, il JAK inibitore di Pfizer

Pfizer ha presentato i risultati preliminari positivi di efficacia e sicurezza di uno studio clinico di fase avanzata sul JAK inibitore sperimentale abrocitinib utilizzato nel trattamento della dermatite atopica da moderata a grave in pazienti maggio[...]

Mercoledi 15 Maggio 2019

Osteomielite cronica non batterica pediatrica, nuovi dati di efficacia da pamidronato, da confermare

Risultati preliminari di un report pubblicato su The Journal of Rheumatology suffragherebbero l'efficacia di un vecchio bisfosfonato, il pamidronato, nel ridurre, a 2 anni, l'attività clinica e radiologica in pazienti pediatrici con diagnosi di osteo[...]

Giovedi 9 Maggio 2019

Trapianto di microbiota fecale, efficace e sicuro contro il Clostridium difficile anche nei bambini

E' da tempo appurato che il trapianto di microbiota fecale (FMT) è efficace nel trattamento dell'infezione da Clostridium difficile. Uno studio pubblicato su Clinical Gastroenterology and Hepatology ha evidenziato che tale terapia è efficace e sicura[...]

Lunedi 29 Aprile 2019

Pre-trattamento con salbutamolo riduce eventi avversi post-tonsillectomia

Il trattamento con salbutamolo per via inalatoria, somministrato in soggetti pediatrici prima dell’anestesia da intervento chirurgico di tonsillectomia, riduce gli eventi avversi respiratori peri-operatori rispetto ai bambini pre-trattati con placebo[...]

Lunedi 15 Aprile 2019

Asma pediatrico, eccesso di peso e mancata aderenza alla terapia: come interagiscono tra loro?

Rispetto ai piccoli asmatici normopeso, i bambini asmatici in sovrappeso hanno maggiori difficoltà ad iniziare la terapia di mantenimento e, in generale, ad aderire alle terapie anti-asma prescritte. Lo dimostrano i risultati di uno studio recentemen[...]

Venerdi 12 Aprile 2019

Fibrosi Cistica, accordo Roche e Mylan insieme per promuovere terapia innovativa

Roche e Mylan, entrambe da anni impegnate nella cura della fibrosi cistica con terapie di importante impatto clinico, hanno deciso di unire le proprie forze firmando un accordo di promozione congiunta del farmaco indicato per i pazienti affetti da f[...]

Sabato 6 Aprile 2019

Sindrome di Rett, ottimi risultati in fase 2 per trofinetide

In pazienti pediatrici con sindrome di Rett, dosi da 200 mg/kg di trofinetide due volte al giorno migliorano sintomi come comportamenti ripetitivi, problemi respiratori, disregolazione dell'umore e deambulazione. Inoltre, il trattamento è sicuro e be[...]

Martedi 2 Aprile 2019

Malattia di Kawasaki ed eventi avversi coronarici, meglio aggiungere ciclosporina a immunoglobuline endovena nelle forme resistenti?

L’aggiunta di ciclosporina alla somministrazione di immunoglobuline endovena (IVIG) potrebbe rivelarsi utile nel prevenire eventi avversi coronarici in pazienti affetti da malattia di Kawasaki resistente al trattamento solo con IVIG. E’ quanto dimost[...]

Mercoledi 20 Marzo 2019

Artrite idiopatica giovanile sistemica, bene anakinra come trattamento monoterapico di prima linea

L'adozione di un trattamento T2T, basato sull'impiego di anakinra come trattamento monoterapico di prima linea, rappresenta una strategia terapeutica di elevata efficacia nell'indurre e mantenere lo stato di malattia inattiva e nel prevenire il danno[...]

CAR-T cell, MolMed riceve autorizzazione Aifa alla sperimentazione clinica di fase I/II di farmaco sviluppato in Italia

MolMed comunica di aver ottenuto da AIFA l'autorizzazione ad avviare in Italia la sperimentazione clinica di fase I/II first in man con il proprio CAR-T CD44v6 per il trattamento di pazienti con leucemia mieloide acuta (“AML”) e mieloma multiplo (“MM[...]

Giovedi 14 Marzo 2019

Atresia biliare pediatrica, esistono predittori di trapianto epatico nell'adulto?

Recenti studi hanno dimostrato che gli episodi di colangite e la presenza di ipertensione portale o varici gastroesofagee nell'adolescenza possono predire la necessità di trapianto di fegato in età adulta tra i pazienti pediatrici con atresia biliare[...]

Venerdi 8 Marzo 2019

Diabete di tipo 1, i diabetologi dell'AMD elaborano il primo PDTA

Oggi e domani a Ravenna si terrà il summit dell'Associazione Medici Diabetologi sul diabete di tipo 1. Dalla tecnologia al coinvolgimento empatico del paziente, gli esperti fanno il punto su tutte le novità nella gestione del DMT1 e illustrano il pri[...]

Lunedi 4 Marzo 2019

Asma pediatrico, montelukast non associato ad un maggior rischio di malattie neuropsichiatriche #AAAAI2019

I bambini asmatici trattati con montelukast non presentano un innalzamento del rischio di insorgenza di malattia neuropsichiatrica rispetto a quelli non sottoposti a trattamento. Sono queste la conclusione di uno studio recentemente presentato a S. F[...]

Asma e osteoporosi sono legate tra loro, studio Usa #AAAAI2019

Uno studio presentato in occasione del recente congresso annuale dell’American Academy of Allergy, Asthma & Immunology (AAAAI 2019), tenutosi a S. Francisco, ha documentato l’esistenza di un’associazione tra asma e osteopenia, osteoporosi, osteomalac[...]

Domenica 17 Febbraio 2019

Immunostimolazione nelle infezioni respiratorie pediatriche ricorrenti, da metanalisi risultati rassicuranti per pidotimod

Il trattamento con pidotimod, immunostimolante sintetico, si connota come efficace e sicuro nelle infezioni respiratorie pediatriche ricorrenti (RRTI). Queste le conclusioni rassicuranti di una recente metanalisi cinese, pubblicata recentemente su In[...]

Domenica 10 Febbraio 2019

Confermato il rischio a lungo termine di sviluppare un tumore secondario in bambini guariti da linfoma di Hodgkin

Secondo i dati dello studio Late Effects Study Group (LESG), pubblicato su Cancer, che ha seguito pazienti pediatrici trattati per linfoma di Hodgkin per un follow-up molto lungo (oltre 25 anni), il rischio relativo di sviluppare una neoplasia malign[...]

Sabato 9 Febbraio 2019

Virus respiratorio sinciziale, revisione accelerata per il nuovo farmaco di AstraZeneca

La complessa struttura molecolare del virus respiratorio sinciziale (RSV) ha spesso ostacolato lo sviluppo di un vaccino o di un trattamento per un'infezione che affligge la maggior parte dei bambini americani prima che compiano il secondo anno di et[...]

Giovedi 31 Gennaio 2019

Asma pediatrico, l'uso inappropriato di steroidi aumenta, in assenza di monitoraggio

I bambini non controllati o con controllo non documentato della loro sintomatologia asmatica sono maggiormente suscettibili a prescrizione non appropriata di steroidi orali e inalatori. Questo il responso di uno studio di recente pubblicazione su Cli[...]

Martedi 29 Gennaio 2019

Asma pediatrico, quanto è utile identificare subito il fenotipo per star meglio in età adulta?

Una gestione efficace e tempestiva dell'asma in età pediatrica potrebbe preservare la funzione polmonare e arrestare, o quanto meno rallentare la progressione di malattia. Non solo: l'identificazione di fenotipi specifici per i pazienti pediatrici c[...]

Martedi 22 Gennaio 2019

Fibrosi cistica, aggiornate le indicazioni per Orkambi per includere anche i bambini più piccoli

La Commissione Europea ha esteso l'approvazione di Orkambi (lumacaftor/ivacaftor) per includere il trattamento dei bambini con fibrosi cistica (FC) di età compresa tra i due anni e i cinque anni che sono omozigoti per la mutazione F508del. Il farmaco[...]

Lunedi 21 Gennaio 2019

Beta talassemia: studio clinico dimostra sicurezza ed efficacia di una terapia genica sviluppata in Italia

La terapia genica, soprattutto se somministrata in giovane età, potrebbe costituire una strategia di cura efficace per la beta talassemia, una malattia genetica molto diffusa nell'area mediterranea e che conta oltre 7000 pazienti solo in Italia. È qu[...]

Domenica 20 Gennaio 2019

I 13 farmaci da tenere d'occhio nel 2019

Terapie geniche, CAR-T, Jak inibitori, proteine di fusione, nuovi farmaci anti-tumorali. Per malattie rare o con elevato 'unmet medical need'. Il 2019 potrebbe portare a disposizione dei pazienti diverse terapie innovative e vedrà rilasciati i risult[...]

Sabato 19 Gennaio 2019

Malattie infiammatorie croniche intestinali, più aggressive nel bambino rispetto all'adulto

I risultati dello studio Carousel da poco pubblicato su Alaskacology and Therapeutics rivelano che le malattie infiammatorie croniche intestinali (IBD) si manifesterebbero in maniera più aggressiva nel bambino rispetto all'adulto. I ricercatori sono [...]

Martedi 15 Gennaio 2019

Tosse convulsa (pertosse), nuove linee guida per la diagnosi clinica

Sono state pubblicate sulla rivista Thorax le Linee guida dell'American College of Chest Physicians sulla diagnosi clinica di tosse convulsa in pazienti adulti e adolescenti. Le nuove Linee Guida constano di 6 raccomandazioni, frutto di un processo d[...]

Lunedi 14 Gennaio 2019

Vasculiti ANCA-associate, mofetil micofenolato da utilizzare preferibilmente nelle forme a rischio minore recidive

I risultati di uno studio di non-inferiorità pubblicato recentemente su ARD hanno dimostrato che il trattamento con mofetil micofenolato (MMF) non è inferiore a quello con ciclofosfamide nell'indurre remissione di malattia in pazienti affetti da vasc[...]

Mercoledi 9 Gennaio 2019

Celiachia nei bambini, diagnosticare la malattia potrebbe diventare più semplice

Un test non invasivo può diagnosticare con precisione la malattia celiaca in alcuni pazienti e potrebbe portare ad una riduzione della necessità di test diagnostici endoscopici nella popolazione. E' quanto evidenziato da un lavoro pubblicato sulla ri[...]

Osteite cronica non batterica e marker infiammazione: il punto in uno studio UK

I marker di infiammazione sono elevati solo nel 39,6% dei pazienti con osteite cronica non batterica, con coinvolgimento vertebrale e mandibolare, necessitante di trattamento aggressivo. Questa la situazione fotografata in uno studio multicentrico, r[...]

Lunedi 7 Gennaio 2019

Lilly compra Loxo Oncology per $8 miliardi

Eli Lilly ha reso noto di aver finalizzato l'acquisizione di Loxo Oncology per circa 8 miliardi di dollari in contanti. L'offerta di 235 dollari per azione in contanti rappresenta un premio di circa il 68 per cento alla chiusura del venerdì di Loxo.

Venerdi 21 Dicembre 2018

Leucemia linfoblastica acuta, trapianto di consolidamento dopo le CAR T-cells può ridurre il rischio di recidiva. #ASH2018

Fare per la prima volta un trapianto di cellule staminali emopoietiche come consolidamento dopo un trattamento con CAR T cells anti-CD19 può migliorare la sopravvivenza libera da leucemia (LFS) e ridurre il rischio di recidiva in alcuni pazienti pedi[...]

Mercoledi 19 Dicembre 2018

Leucemia linfoblastica acuta, conferme di efficacia a 2 anni per le CAR T-cells tisagenlecleucel. #ASH2018

Il trattamento con una singola infusione delle CAR T-cells anti-CD-19 tisagenlecleucel continua a dimostrarsi efficace a lungo termine nei pazienti pediatrici e giovani adulti con leucemia linfoblastica acuta recidivata o refrattaria, senza che quest[...]

Mercoledi 12 Dicembre 2018

Arriva in Italia emicizumab, un nuovo approccio alla cura delle persone con emofilia A che hanno sviluppato inibitori

Dall’inizio di dicembre è finalmente disponibile anche in Italia emicizumab, il primo anticorpo monoclonale umanizzato bispecifico, indicato per la profilassi di routine degli episodi emorragici in pazienti con emofilia A trattati con fattore VIII ch[...]

Giovedi 6 Dicembre 2018

Beta talassemia trasfusione dipendente, positivi i nuovi dati della terapia genica a base di LentiGlobin. #ASH2018

In occasione del 60° congresso annuale dell’American Society of Hematology (ASH) sono stati presentati nuovi dati derivanti dagli studi clinici di Fase 3 Northstar-2 (HGB-207) e Northstar-3 (HGB-212) condotti con la terapia genica sperimentale a base[...]

Lunedi 3 Dicembre 2018

Al via “Un respiro di salute”, campagna educazionale sull'aerosolterapia

L'iniziativa ha l'obiettivo di informare la popolazione sul ruolo dell'aerosolterapia nella cura delle patologie dell'apparato respiratorio di bambini, adulti e anziani Materiali informativi saranno disponibili negli studi medici, nelle farmacie e su[...]

Mercoledi 28 Novembre 2018

Asma, tiotropio, in aggiunta alla terapia standard, migliora funzione polmonare #ACAAI2018

L’aggiunta di tiotropio, in monosomministrazione giornaliera, alla terapia standard, è in grado di migliorare la funzione polmonare rispetto al placebo tanto nei pazienti pediatrici quanto in quelli adulti, affetti da asma moderato. Lo dimostrano i r[...]

Martedi 27 Novembre 2018

Fda

Oncologia, Fda approva larotrectinib, un farmaco jolly efficace in varie forme di tumore

L’Fda ha approvato larotrectinib nel trattamento di pazienti adulti e pediatrici affetti da tumori solidi localmente avanzati o metastatici, che presentano fusioni geniche di NTRK. Queste ultime sono alterazioni presenti in una vasta serie di neopla[...]

Sabato 24 Novembre 2018

Sarcoma alveolare delle parti molli avanzato, risposte incoraggianti con atezolizumab

L’inibitore di PD-L1 atezolizumab sembra essere un trattamento promettente per il sarcoma alveolare delle parti molli avanzato. Ad alimentare le speranze sono i risultati di uno studio di fase 2 presentato a Roma, al congresso della Connective Tissue[...]

Venerdi 23 Novembre 2018

Probiotici, inefficaci nella gastroenterite. I dati dal New England Journal of Medicine

Dolori addominali, nausea, diarrea sono questi i sintomi che accompagnano la gastroenterite, problematica infettiva molto frequente nei bambini in età scolare. Cosa fare? Oltre ai consigli basilari di bere molto, evitare cibi poco digeribili o lattic[...]

Diabete di tipo 1 pediatrico, genitori più tranquilli con il monitoraggio remoto della glicemia

I genitori di bambini con diabete di tipo 1 che hanno avuto la possibilità di monitorare a distanza i livelli di glucosio dei loro figli grazie ai sistema di monitoraggio continuo del glucosio, hanno migliorato la qualità di vita, ridotto lo stress e[...]

Martedi 20 Novembre 2018

Accordo Takeda Shire approvato anche dalla Commissione europea

Questa mattina Takeda ha reso noto di aver ricevuto dalla Commissione Europea l'autorizzazione per l’acquisizione di Shire, un affare da 62 miliardi di dollari. Come inizialmente previsto, l'autorizzazione della Commissione è subordinata all'eliminaz[...]

Giovedi 15 Novembre 2018

Sarcomi: in arrivo nuovi farmaci molecolari e immunoterapia

La ricerca va avanti e offre importanti novità anche per i sarcomi, tumori rari con circa 5 diagnosi ogni 100 mila abitanti in Italia ogni anno, non più ‘orfani' di possibilità terapeutiche. Questi e altri temi saranno affrontati al meeting annuale [...]

Domenica 4 Novembre 2018

SM, acidi biliari ridotti. TUDCA in fase I per studiare gli effetti su microbioma e sistema immunitario

I pazienti adulti e pediatrici con sclerosi multipla (SM) presentano alterazioni significative dei livelli del metabolismo degli acidi biliari rispetto ai soggetti sani. Lo suggerisce una nuova ricerca presentata al 143° meeting annuale dell'American[...]

Venerdi 26 Ottobre 2018

Tumori con fusioni TRK, risposta elevata e duratura con larotrectinib. #ESMO18

Pazienti affetti da vari tipi di tumori avanzati con fusioni TRK (TRK-positivi) trattati con il farmaco sperimentale larotrectinib, un inibitore della chinasi del recettore della tropomiosina (TRK), hanno mostrato un tasso di risposta obiettiva (ORR)[...]

Martedi 23 Ottobre 2018

IBD, la terapia nutrizionale ha un ruolo sempre più evidente su molti aspetti della malattia

La terapia nutrizionale nel trattamento delle malattie infiammatorie intestinali ha assunto un ruolo sempre più importante negli ultimi anni. Alcuni studi clinici hanno evidenziato che alcuni approcci dietetici come la nutrizione enterale esclusiva e[...]

Mercoledi 17 Ottobre 2018

Biosimilari, con adalimumab Biogen completa la tripletta dei top anti TNF

Arriva in Italia il biosimilare di adalimumab sviluppato da Samsung Bioepis, una joint venture tra Samsung BioLogics e Biogen, e commercializzato in Europa da quest'ultima. Si tratta del terzo biosimilare anti-TNFα a entrare nel listino italian[...]

Domenica 23 Settembre 2018

Sindrome dell'intestino corto, 800 pazienti in Italia. Arriva teduglutide il primo farmaco specifico per ridurre la nutrizione parenterale

In Italia ci sono circa 800 pazienti, di cui 150 pediatrici, con la sindrome dell'intestino corto. Tale condizione che comporta mal assorbimento e malnutrimento deriva da un fatto acuto, come un infarto intestinale, oppure da malattie croniche che ri[...]

Sabato 22 Settembre 2018

Ema

Sclerosi multipla, parere positivo del CHMP per fingolimod nel trattamento di bambini e adolescenti

Il Comitato per i medicinali per uso umano dell’Agenzia europea del farmaco ha raccomandato l’approvazione di fingolimod per il trattamento di bambini e adolescenti dai 10 ai 17 anni con forme recidivanti-remittenti di sclerosi multipla (SMRR); il fa[...]

Venerdi 21 Settembre 2018

CAR T-cells, forza dei messaggi trasmessi dai CAR influisce sull’efficacia delle cellule T

Nuovi studi sui meccanismi di trasduzione del segnale nelle cellule T possono far progredire in modo significativo il settore dell’immunoterapia cellulare, portando allo sviluppo di terapie con CAR-T cells (cellule T modificate in laboratorio in modo[...]

Lunedi 17 Settembre 2018

Crohn, arriva in Italia l'anticorpo monoclonale ustekinumab. Bastano 4 iniezioni l'anno

Arriva in Italia una nuova terapia per la malattia di Crohn. Si tratta di ustekinumab, il primo di una nuova classe di anticorpi monoclonali indicati per questa patologia che rappresenta una doppia novità. Il farmaco colpisce contemporaneamente due t[...]

Venerdi 14 Settembre 2018

Sospetto polmonite pediatrica, antibiotici non necessari con referto radiografico torace negativo

E' possibile escludere la presenza di malattia nella maggior parte dei bambini con sospetta diagnosi di polmonite ma referto radiografico del torace negativo, stando ai risultati di uno studio recentemente pubblicato su Pediatrics. Lo studio in quest[...]

Giovedi 13 Settembre 2018

Pubblicato sul NEJM studio PARADIGMS su fingolimod in bambini e adolescenti con sclerosi multipla

Sono stati pubblicati sul New England Journal of Medicine (NEJM) i risultati completi del PARADIGMS – lo studio clinico di riferimento di fase III condotto con fingolimod, nonché il primo studio randomizzato e controllato specificamente disegnato per[...]

Mercoledi 12 Settembre 2018

Ema

Leucemia linfoblastica acuta: approvazione UE per blinatumomab per i pazienti pediatrici

La Commissione Europea ha approvato l'estensione di indicazioni per blinatumomab in monoterapia per il trattamento di pazienti pediatrici di età pari o superiore a 1 anno con leucemia linfoblastica acuta (LLA) da precursori delle cellule B, recidivan[...]

Giovedi 6 Settembre 2018

Disordini del ciclo dell'urea: da poco disponibile anche in Italia il glicerolo fenilbutirrato

Con una formulazione liquida, inodore e insapore e importanti vantaggi di efficacia rispetto alle terapie attualmente disponibili, il glicerolo fenilbutirrato garantisce una somministrazione più semplice, rendendo così più facile l'aderenza terapeuti[...]

Lunedi 3 Settembre 2018

Pertosse, necessaria revisione dei protocolli di trattamento neonatale

Uno studio di recente pubblicazione su The Pediatric Infectious Disease Journal suggerisce la necessità di aggiornare le strategie per il trattamento dei casi più gravi di pertosse in età neonatale, includendo la conta cellulare leucocitaria e il tra[...]

Martedi 28 Agosto 2018

Mercoledi 22 Agosto 2018

TB latente, aggiornate raccomandazioni trattamento CDC

I centri per il controllo e la prevenzione delle malattie negli USA (CDC) hanno ampliato la raccomandazione all'impiego settimanale di un regime di combinazione di breve durata a base di isoniazide e rifapentina per il trattamento della TB latente, i[...]

Sabato 4 Agosto 2018

Ema

Lipodistrofia, approvazione europea per metreleptin, primo trattamento specifico

La Commissione europea ha autorizzato l'immissione in commercio in Europa per metreleptin, il primo trattamento approvato per la lipodistrofia. Sviluppato da Aegerion sarà messo in commercio con il marchio Myalepta. Metreleptin è un analogo sintetic[...]

Giovedi 12 Luglio 2018

Dolore nei bambini con malattia renale cronica, quali farmaci utilizzare?

Il dolore è un problema comune nei bambini con malattia renale cronica (CKD); tuttavia, esistono dati limitati sulla sua gestione. Una review pubblicata su The Journal of Pediatric Pharmacology and Therapeutics ha eseguito una carrellata delle opzion[...]

Lunedi 9 Luglio 2018

Fibrosi cistica in pediatria, azitromicina riduce esacerbazioni polmonari

Il trattamento con azitromicina riduce in modo significativo il rischio di esacerbazioni polmonari e si associa a miglioramento del peso corporeo. Il suo impiego, invece, non ha effetti sugli outcome microbiologici in una popolazione pediatrica affet[...]

Venerdi 6 Luglio 2018

Asma, steroidi inalatori e LABA, analisi post-hoc conferma la sicurezza. Fda aveva ragione a rimuovere il warning

La terapia di combinazione basata sull'impiego di beta-agonisti a lunga durata d'azione (LABA) in aggiunta a uno steroide inalatorio (ICS) non si associa ad un rischio significativamente pi elevato di eventi avversi seri legati all'asma rispetto al t[...]