814 news PER "staminal"


NEWS

Venerdi 19 Aprile 2019

Steatoepatite non alcolica, Gilead sfrutta anche il “machine learning” per trovare nuovi farmaci

Gilead intende utilizzare anche la tecnologia del machine learning della startup californiana Insitro per identificare nuovi farmaci per il trattamento della steatoepatite non alcolica, una forma grave di steatosi epatica associata alla rapida progre[...]

Martedi 16 Aprile 2019

La chemioterapia si può fare anche a basse dosi, via libera Aifa alla metronomica per i tumori solidi

L'Agenzia Italiana del Farmaco, nell'ultimo aggiornamento della legge 648/96 (http://www.agenziafarmaco.gov.it/content/legge-64896), ha autorizzato la piena rimborsabilità di un medicinale usato nel trattamento, con somministrazione settimanale frazi[...]

Giovedi 11 Aprile 2019

Sindrome di Wiskott-Aldrich, successo italiano con la terapia genica. Studio su The Lancet

La terapia genica si conferma una cura efficace anche per la sindrome di Wiskott-Aldrich, una malattia genetica rara e potenzialmente fatale che colpisce le cellule del sangue. A dimostrarlo sono i risultati dello studio clinico pubblicato oggi su La[...]

Mucositi orali intrattabili, sciacqui con blu di metilene efficaci e sicuri

Per alleviare il dolore intrattabile associato alla mucosite orale causata dalla terapia antitumorale, un team di ricerca texano avrebbe identificato negli sciacqui orali con blu di metilene, una soluzione semplice e sicura. Nel loro studio presentat[...]

Sabato 6 Aprile 2019

Leucemia mieloide acuta FLT3+ recidivata/refrattaria: gilteritinib aumenta la sopravvivenza globale

Il trattamento con gilteritinib, un inibitore di FLT3 (fms-like tyrosine kinase), migliora la sopravvivenza dei pazienti con leucemia mieloide acuta (Aml) recidivata o refrattaria con una mutazione di FLT3 rispetto alla chemioterapia standard, in bas[...]

Mercoledi 3 Aprile 2019

Fibrosi cistica, 25 anni dalla legge 548/93: tanti progressi, manca uniformità di cura

Fibrosi cistica: si allunga l'aspettativa di vita per i pazienti. È il momento di impegnarsi a fondo per migliorarne anche la qualità. È l'appello promosso dalla Lega Italiana Fibrosi Cistica (LIFC) nel corso dell'evento realizzato su iniziativa dell[...]

Leucemia linfoblastica acuta a cellule B: CAR-T sequenziali, anti CD19 e CD22, migliorano la remissione a lungo termine

La somministrazione in sequenza della terapia CAR T che ha come bersaglio gli antigeni CD19 e CD22 ha permesso di ottenere elevate percentuali di remissione completa (CR) e di migliorare la sopravvivenza a lungo termine di pazienti con leucemia linfo[...]

Mielofibrosi: risultati 'impressionanti' dopo il cambio dello schema di condizionamento del trapianto

In occasione dell'European Society for Blood and Marrow Transplantation (EBMT) Annual Meeting del 2019, un gruppo di ricerca Italiano ha dimostrato che in pazienti con mielofibrosi in procinto di essere sottoposti a trapianto di cellule staminali ema[...]

Lunedi 1 Aprile 2019

Terapia genica della talassemia, cosa è e come agisce. Intervista al direttore medico di bluebird bio

Per una parte dei pazienti con beta talassemia si sta per aprire la possibilità di una cura definitiva. Il comitato di esperti dell'Agenzia europea dei medicinali ha dato parere positivo all'approvazione della prima terapia genica che agisce sulla ca[...]

Domenica 31 Marzo 2019

Beta talassemia, via libera europeo preliminare alla prima terapia genica

Il comitato di esperti dell'Ema (Chmp) ha dato il via libera preliminare all'approvazione del primo farmaco per la terapia genica della beta talassemia trasfusione dipendente. Sviluppato dalla biotech americana bluebirdbio, una volta ottenuto il via [...]

Leucemia linfoblastica acuta a cellule B (B-ALL) recidivata/refrattaria: la CAR-T sequenziale anti CD19 e CD22 migliora la remissione a lungo termine

La somministrazione in sequenza della terapia CAR T che ha come bersaglio gli antigeni CD19 e CD22 ha permesso di ottenere elevate percentuali di remissione completa (CR) e di migliorare la sopravvivenza a lungo termine di pazienti con leucemia linfo[...]

Leucemia linfoblastica acuta: il trapianto di cellule staminali ematopoietiche rimane lo standard of care

Il trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT) deve essere ancora considerato lo standard of care per i bambini con leucemia linfoblastica acuta (ALL). Nononostante i risultati promettenti, l’efficacia della terapia a cellule T con recettore[...]

Ema

Mieloma multiplo, approvazione UE preliminare in nuovi setting di malattia per triplette a base di lenalidomide e pomalidomide

Il Chmp dell'Ema ha espresso il parere positivo per l'approvazione dell'uso clinico di due triplette a base di farmaci immunomodulatori (IMiD) per il trattamento di pazienti con mieloma multiplo, una patologia ematica caratterizzata dalla proliferazi[...]

Sabato 30 Marzo 2019

L'infusione di cellule T virus BK-specifiche può sconfiggere la PML. Casi riportati sul “NEJM”

L'infusione di cellule T allogeniche virus BK-specifiche può essere un trattamento efficace per i pazienti con leucoencefalopatia multifocale progressiva (PML), secondo quanto riporta un articolo pubblicato sul “New England Journal of Medicine" (NEJM[...]

Domenica 24 Marzo 2019

Mieloma multiplo, avanza velocemente lo sviluppo di GSK916, anticorpo coniugato diretto contro il BCMA

Si preannuncia in grande stile il ritorno di GlaxoSmithKline in oncologia. Accanto al niraparib e all'anticorpo anti – PDL1 portati in dote da Tesaro, società acquisita di recente per 5 miliardi di dollari, anche la ricerca interna della multinaziona[...]

Leucemia mieloide acuta, importanza dell'inibizione di FLT3. Ruolo di quizartinib

La leucemia mieloide acuta (LAM) rappresenta il 30 per cento di tutte le leucemie dell'adulto, con un'incidenza annuale in Europa pari a 2-4 casi su 100mila abitanti. Ogni anno si stima che vengano diagnosticati in Italia circa 3mila nuovi casi di LA[...]

Mercoledi 20 Marzo 2019

Artrite idiopatica giovanile sistemica, bene anakinra come trattamento monoterapico di prima linea

L'adozione di un trattamento T2T, basato sull'impiego di anakinra come trattamento monoterapico di prima linea, rappresenta una strategia terapeutica di elevata efficacia nell'indurre e mantenere lo stato di malattia inattiva e nel prevenire il danno[...]

Martedi 5 Marzo 2019

AIDS, un secondo paziente libero dalla malattia. Speranza per una cura definitiva

Un uomo sieropositivo di Londra è diventato il secondo paziente al mondo a essere liberato dal virus dell'AIDS dopo aver ricevuto un trapianto di midollo osseo da un donatore che presentava una rara mutazione genetica che lo rende resiste all'infezio[...]

Domenica 3 Marzo 2019

Carcinoma della mammella HR+: denosumab in terapia adiuvante migliora la sopravvivenza senza malattia. Studio su The Lancet

Secondo i risultati dello studio ABCSG-18, l’impiego di una dose semestrale di denosumab, farmaco biotecnologico indicato per la terapia dell’osteoporosi, associata alla terapia standard con un inibitore delle aromatasi può ritardare in maniera signi[...]

Venerdi 1 Marzo 2019

Tumori, con chemio a basse dosi alopecia si riduce del 99%. A Monza nasce la scuola internazionale di metronomica

Farmaci anticancro a basso dosaggio, anche tutti i giorni. È la chemioterapia metronomica, una innovativa strategia che prevede una terapia orale con una frequenza che va dal quotidiano alle due/tre volte alla settimana. A marzo a Monza inizieranno i[...]

Al via la terapia di editing genetico, trattato il primo paziente con beta talassemia trasfusione-dipendente

La società biotech Vertex e il partner CRISPR Therapeutics hanno annunciato di avere trattato il primo paziente con una grave forma di beta-talassemia trasfusione-dipendente con una terapia di editing genetico, una svolta importante per una tecnologi[...]

Mercoledi 27 Febbraio 2019

Mieloma multiplo altamente pretrattato, oltre un quarto dei pazienti risponde a selinexor. #ASH 2108

Il trattamento con una combinazione dell’inibitore di XPO1 selinexor e desametasone a basso dosaggio si è associato a un tasso di risposta complessiva (ORR) del 26,2% in pazienti pesantemente pretrattati con mieloma multiplo penta-refrattario (una po[...]

Venerdi 22 Febbraio 2019

CAR-T, ora si punta a quelle allogeniche derivate da cellule staminali

Non sono ancora passati 2 anni da quando l'Fda ha dato il suo via libera a tisagenelecleucel e axi-cel, i primi due prodotti a base di CAR T-cells approvati da un'agenzia regolatoria, e già potrebbe esserci una nuova rivoluzione dietro l'angolo. Biot[...]

Giovedi 21 Febbraio 2019

Cellule beta del pancreas dalle staminali, nuova tecnica più efficace e sicura con i "geni suicidi"

Nel pancreas, la produzione di cellule beta a partire dalle staminali sta inondando la letteratura scientifica sul diabete, ma uno dei maggiori problemi è gestire la loro differenziazione nelle popolazioni cellulari effettivamente desiderate dopo il [...]

Martedi 19 Febbraio 2019

Diabete, nuovi progressi nella produzione di cellule beta dalle staminali

Dopo i recenti successi nella produzione di cellule beta, a breve giro di posta altri ricercatori statunitensi sono riusciti ad ottenere nei topi degli agglomerati di cellule beta capaci di secernere insulina a partire da cellule staminali. Ora la nu[...]

Mercoledi 13 Febbraio 2019

Malattie rare, il Gruppo Chiesi riceve un premio europeo per l'innovazione

Ieri, 12 febbraio, il Gruppo Chiesi è stato insignito del Company Award for Innovation, durante la cerimonia EURORDIS Black Pearl. Si tratta di un evento che si svolge con cadenza annuale a Bruxelles per premiare l'eccellente lavoro e i più important[...]

Sabato 2 Febbraio 2019

Alzheimer, nuovo target terapeutico: proteina tau, regolata da esteri del colesterolo. Candidati statine ed efavirenz

In un nuovo lavoro, pubblicato online su “Cell Stem Cell”, ricercatori della San Diego School of Medicine della University of California di San Diego, nel tentativo di rallentare lo sviluppo della malattia di Alzheimer (AD), si sono concentrati su un[...]

Domenica 27 Gennaio 2019

SM, progressione ridotta dopo trapianto di cellule staminali. Primo trial randomizzato di confronto vs DMT

Nel primo studio randomizzato condotto in pazienti con sclerosi multipla recidivante remittente (RRMS) che ha confrontato il trapianto di cellule staminali con la terapia modificante la malattia (DMT), si è registrata una drastica riduzione della pro[...]

Martedi 22 Gennaio 2019

Mieloma multiplo, terapia di mantenimento con ixazomib dopo il trapianto migliora la prognosi. Studio su The Lancet

Una terapia di mantenimento con ixazomib dopo trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche (ASCT) aumenta la sopravvivenza senza progressione (PFS) in pazienti con mieloma multiplo (MM) di nuova diagnosi. I risultati dello studio sono stati[...]

Lunedi 21 Gennaio 2019

Beta talassemia: studio clinico dimostra sicurezza ed efficacia di una terapia genica sviluppata in Italia

La terapia genica, soprattutto se somministrata in giovane età, potrebbe costituire una strategia di cura efficace per la beta talassemia, una malattia genetica molto diffusa nell'area mediterranea e che conta oltre 7000 pazienti solo in Italia. È qu[...]

Sabato 12 Gennaio 2019

Diabete, combinazione di piccole molecole sperimentali rigenera la produzione di cellule beta umane

Un passo importante verso un trattamento per il diabete che ripristina la capacità del corpo di produrre insulina arriva dai ricercatori della Icahn School of Medicine del Mount Sinai a New York che hanno scoperto una nuova combinazione di molecole c[...]

Martedi 8 Gennaio 2019

Malattia polmonare interstiziale associata a sclerosi sistemica, qual è il miglior predittore mortalità?

Ridotta FVC e declino capacità diffusione CO a 2 anni: questi, stando ad uno studio pubblicato su ARD, i predittori migliori di mortalità rispetto agli stessi dati al basale in pazienti con malattia polmonare interstiziale, legata a sclerosi sistemic[...]

Lunedi 24 Dicembre 2018

Mieloma multiplo altamente pretrattato, primi dati incoraggianti con le CAR T-cells anti-BCMA bb21217. #ASH2018

Il trattamento con le CAR T-cells bb21217, sviluppate da Bluebird Bio e Celgene, e dirette contro l’antigene di maturazione delle cellule B (BCMA), si è associato a un tasso di risposta obiettiva (ORR) dell'83,3%, con un tasso di risposta parziale mo[...]

Venerdi 21 Dicembre 2018

Leucemia linfoblastica acuta, trapianto di consolidamento dopo le CAR T-cells può ridurre il rischio di recidiva. #ASH2018

Fare per la prima volta un trapianto di cellule staminali emopoietiche come consolidamento dopo un trattamento con CAR T cells anti-CD19 può migliorare la sopravvivenza libera da leucemia (LFS) e ridurre il rischio di recidiva in alcuni pazienti pedi[...]

Giovedi 20 Dicembre 2018

Linfoma diffuso a grandi cellule B, beneficio delle CAR T-cells tisagenlecleucel dura nel tempo. #ASH2018

I pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B recidivato o refrattario sottoposti a una singola infusione di CAR T-cells anti-CD19 tisagenlecleucel continuano a mostrare una risposta obiettiva duratura dopo una mediana di 19 mesi di follow[...]

Mercoledi 19 Dicembre 2018

Leucemia linfoblastica acuta, conferme di efficacia a 2 anni per le CAR T-cells tisagenlecleucel. #ASH2018

Il trattamento con una singola infusione delle CAR T-cells anti-CD-19 tisagenlecleucel continua a dimostrarsi efficace a lungo termine nei pazienti pediatrici e giovani adulti con leucemia linfoblastica acuta recidivata o refrattaria, senza che quest[...]

Martedi 18 Dicembre 2018

CAR-T cell, la nuova frontiera nella lotta ai tumori con l'immunoterapia

Lo sviluppo di nuove tecnologie nel trattamento delle patologie oncologiche ha migliorato notevolmente la prospettiva e la qualità di vita dei pazienti. L'ultima frontiera nel trattamento delle neoplasie è l'immunoncologia, che sta affiancando le cla[...]

Domenica 16 Dicembre 2018

Decisioni della riunione di dicembre del Comitato per i medicinali per uso umano (Chmp): i punti chiave

Nella riunione di dicembre, il comitato dei medicinali per uso umano (Chmp) dell'Ema ha raccomandato l'approvazione di sette medicinali. Inoltre, ci sono state sei raccomandazioni di estensioni dell'indicazione terapeutica. Revisione degli antibiotic[...]

Emapalumab opzione promettente per la linfoistiocitosi emofagocitica primaria. #ASH2018

Il trattamento con un nuovo anticorpo diretto contro l’interferone-gamma, emapalumab, si è associato a una risposta complessiva (ORR) superiore al 60% in una coorte di bambini affetti da linfoistiocitosi emofagocitica primaria, nello studio NI-0501-0[...]

Martedi 11 Dicembre 2018

Linfoma diffuso a grandi cellule B, polatuzumab vedotin promettente per i casi non idonei al trapianto. #ASH2018

Il trattamento con il coniugato anticorpo-farmaco polatuzumab vedotin combinato con rituximab più bendamustina (regime BR) ha più che raddoppiato la sopravvivenza globale (OS) rispetto a rituximab più bendamustina in pazienti con linfoma diffuso a gr[...]

Leucemia linfoblastica acuta Philadelphia-positiva, 100% dei pazienti in remissione con terapia precoce con imatinib

Uno studio clinico internazionale coordinato dal Centro di emato-oncologia pediatrica della Fondazione Monza e Brianza per il Bambino e la sua Mamma (MBBM) e che ha coinvolto 78 centri, ha dimostrato che la somministrazione dell’inibitore di crescita[...]

Venerdi 7 Dicembre 2018

Anemia falciforme, conferme dalla terapia genica con LentiGlobin. #ASH2018

In occasione del 60° Congresso annuale dell’American Society of Hematology, sono stati annunciati nuovi dati relativi ai pazienti del Gruppo C del suo studio di Fase 1/2 HGB-206, attualmente in corso, sulla terapia genica sperimentale dell’azienda co[...]

Mercoledi 5 Dicembre 2018

Leucemia mieloide acuta, quizartinib aumenta la sopravvivenza complessiva nei pazienti con malattia recidivante/refrattaria e mutazione FLT3-ITD

Al 60° Meeting annuale della Società americana di Ematologia (Ash) di San Diego sono state presentate le analisi finali sullo studio Quantum R, che ha valutato il quizartinib in monoterapia. Rispetto alla chemioterapia di salvataggio, il farmaco aume[...]

Diabete di tipo 1, nuove scoperte aprono la strada alla terapia sostitutiva

Gli scienziati hanno scoperto i segnali che determinano il destino delle cellule del pancreas immature, dette cellule progenitrici, che sono in grado di differenziarsi in modo diverso a seconda delle caratteristiche del microambiente in cui si trovan[...]

Lunedi 3 Dicembre 2018

Janssen ottiene i diritti sull'antitumorale cusatuzumab (anti CD-70). Accordo da $1,6 miliardi potenziali

L'unità farmaceutica Janssen di Johnson & Johnson ha stipulato un accordo del valore potenziale di 1,6 miliardi di dollari per sviluppare e commercializzare l'immunoterapico cusatuzumab sviluppato della biotech statunitense Argenx per il trattamento [...]

Domenica 2 Dicembre 2018

Malattie infiammatorie croniche intestinali, in arrivo nuovi farmaci per i casi resistenti

La ricerca farmaceutica nell'ambito delle malattie infiammatorie croniche intestinali è molto attiva, e nuovi farmaci biologici sono attualmente in corso di sperimentazione clinica per la malattia di Crohn e per la rettocolite ulcerosa. Se ne è parla[...]

Mercoledi 28 Novembre 2018

Hiv, Aids e farmaci: a che punto siamo e cosa ci aspetta. 10 domande e 10 risposte della Società Italiana di Farmacologia

A che punto è la ricerca farmacologica sui farmaci anti HIV? Provano a rispondere per punti sintetici gli esperti della Società Italiana di Farmacologia (Sif), avvicinandosi il 1 dicembre, la Giornata mondiale contro l'Aids.

Sabato 24 Novembre 2018

Mieloma multiplo di nuova diagnosi, daratumumab aggiunto a regime standard riduce rischio di morte o progressione. #ASH2108

L’aggiunta dell’anticorpo monoclonale anti-CD38 daratumumab al regime standard rappresentato da lenalidomide e desametasone (regime Rd) ha ridotto del 45% il rischio di morte o progressione della malattia in pazienti con mieloma multiplo di nuova dia[...]

Mercoledi 14 Novembre 2018

Mieloma multiplo, mai abbassare la guardia. Si vince con la ricerca

I due campioni olimpici di scherma Elisa Di Francisca e Aldo Montano testimonial della campagna di sensibilizzazione promossa da AIL in collaborazione con Lampada di Aladino con il contributo non condizionante di Celgene con l'obiettivo di far conosc[...]

Lunedi 12 Novembre 2018

Malattia di Crohn, flora batterica e cellule staminali le prossime frontiere

Si terrà lunedì 12 e martedì 13 novembre presso l’Università di Milano il «Second Young Gastroenterologist’s Day & “Milestones And Breakthrough In Ibd” Meeting». Confronto, attualità e futuro. Verranno seguiti due percorsi: anzitutto, l’approccio gen[...]

Venerdi 9 Novembre 2018

Terapie genica: una molecola naturale ne aumenta l'efficacia. Studio di Telethon

La terapia genica ha già raggiunto importanti successi, ma la sua applicazione è ancora ristretta a poche malattie e a pochi tipi di cellule: per ogni tipologia di cellule che vogliamo correggere occorre infatti mettere a punto protocolli di laborato[...]

Martedi 6 Novembre 2018

Malattie metaboliche ereditarie, sono oltre 500. Con screening neonatale meno handicap e mortalità

Stimolare il dibattito per individuare un adeguato percorso gestionale che, a partire dalla diagnosi precoce, consenta un effettivo monitoraggio dei pazienti, dall'età pediatrica all'età adulta, garantendo loro l'accesso alle più opportune soluzioni [...]

Lunedi 5 Novembre 2018

Linfoma di Hodgkin: inibitori del checkpoint primario pd-1 efficaci nella terapia di salvataggio. Documento italiano di consenso

Circa il 25% dei pazienti affetti da linfoma di Hodgkin non riesce a guarire con la chemioterapia standard e viene pertanto avviato a terapia di salvataggio e consolidamento con trapianto autologo. Di questi pazienti, circa il 50% risulterà chemioref[...]

Sabato 20 Ottobre 2018

Leucemia mieloide acuta, quale trattamento per i pazienti ricaduti dopo il trapianto allogenico?

Nei pazienti con leucemia mieloide acuta ricaduti dopo un primo trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche è meglio fare un secondo trapianto allogenico o un’infusione di linfociti da donatore per prolungare la sopravvivenza globale (OS)?[...]

Trapianto di feci può ripristinare il microbiota fecale dopo il trapianto allogenico di staminali

Il trapianto autologo di microbiota fecale è parso sicuro ed efficace in una piccola coorte di pazienti oncologici trattati con antibiotici che depotenziano il microbiota durante il trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche. Il dato prov[...]

Giovedi 18 Ottobre 2018

Sclerosi multipla, ottimi risultati dal trapianto di staminali nelle forme aggressive di malattia

Il trapianto di cellule staminali autologhe in 20 pazienti affetti da una forma estremamente aggressiva di sclerosi multipla (MS) naive al trattamento non ha dato evidenza di attività di malattia post-trapianto, secondo i risultati di uno studio pres[...]

Venerdi 12 Ottobre 2018

Buoni risultati del trapianto autologo di microbiota fecale in pazienti sottoposti a trapianto di cellule staminali

Nei pazienti sottoposti a trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (allo-HSCT), il trapianto di microbiota fecale autologo, o auto-FMT, ha ristabilito la composizione del microbiota intestinale e aumentato la diversità microbica, risu[...]

Martedi 9 Ottobre 2018

Leucemia linfoblastica acuta: disponibile in Italia inotuzumab ozogamicin, si usa dopo la chemio

La Leucemia Linfoblastica Acuta (LLA) è riconosciuta come uno dei tumori del sangue più aggressivi e difficili da trattare. È una forma rara (0,4 casi per 100.000 abitanti) di leucemia che può essere fatale in pochi mesi se non trattata. Essa colpisc[...]

Martedi 2 Ottobre 2018

Gli SGLT2 proteggono le persone con diabete dall’infarto. Ma non c’entrano le cellule ‘Super-Mario’

● Tra le tante ipotesi avanzate circa i meccanismi attraverso i quali i farmaci della classe degli inibitori del co-trasportatore sodio-glucosio di tipo 2 (SGLT2) proteggano il cuore dei diabetici dall’infarto c’è quella di un loro possibile re[...]

Venerdi 5 Ottobre 2018

Ema

Talassemia, per la terapia genica inizia l'iter accelerato di esame da parte dell'Ema

L'Agenzia europea per i farmaci ha accettato di esaminare la domanda di autorizzazione all'immissione in commercio presentata dalla biotech bluebrid bio per la sua terapia genica sperimentale a base di LentiGlobin per il trattamento di adolescenti e [...]