585 news PER "terapia genica"


NEWS

Martedi 19 Febbraio 2019

Carcinoma della prostata non metastatico: darolutamide riduce il rischio di metastasi e punta sulla tollerabilità. Studio sul NEJM

Nella serrata competizione dei farmaci per la cura del carcinoma della prostata, che vede schierate in prima linea Astellas e Janssen, sta per arrivare un nuovo player. Si tratta di Bayer il cui farmaco darolutamide ha appena superato brillantemente [...]

Martedi 12 Febbraio 2019

Carcinoma avanzato del rene, pembrolizumab più axitinib in prima linea dimezza il rischio di morte. Cambia il paradigma di cura

L'utilizzo in prima linea dell'associazione pembrolizumab più axitinib ha permesso di prolungare in maniera significativa la sopravvivenza libera da progressione e la sopravvivenza globale rispetto all'attuale standard of care, sunitinib, in pazient[...]

Venerdi 15 Febbraio 2019

Sciatalgia da ernia del disco, metilprednisolone migliora leggermente il sollievo dal dolore

Il dolore acuto causato da una sciatalgia dovuta a discopatia è abbastanza frequente e invalidante. E' stato da poco pubblicato su Pain Medicine un lavoro che dimostra come la somministrazione endovenosa (IV) di metilprednisolone può essere associata[...]

Martedi 12 Febbraio 2019

Editing genetico, il fallimento di uno studio ha ricadute su tutto il settore biotech

I risultati deludenti di uno studio su una terapia di editing genetico presentati dalla biotech americana Sangamo Therapeutics potrebbero avere ricadute sulla ricerca in questo settore. Le quote di diverse altre società impegnate in questo ambito son[...]

Cancro della prostata metastatico ormono sensibile, enzalutamide migliora del 60 per cento la sopravvivenza libera da progressione radiografica

Sono positivi i risultati dello studio di Fase 3 ARCHES condotto con enzalutamide in uomini con cancro alla prostata metastatico sensibile agli ormoni (mHSPC). Lo hanno reso noto le aziende Pfizer e Astellas.

Sabato 9 Febbraio 2019

Terapia genica dell'emofilia B, stupisce il farmaco di UniQure che entra in Fase III

Il candidato alla terapia genica per l'emofilia B (AMT-061) messo a punto dalla società biotech olandese UniQure ha evidenziato dati positivi provenienti dalla valutazione a 12 settimane di uno studio di fase IIb che sinora ha arruolato tre pazienti[...]

Venerdi 8 Febbraio 2019

Steroidi a lungo termine e rischio diabete: identificato nuovo potenziale target terapeutico

Gli steroidi rappresentano ancora un'opzione di trattamento fondamentale per svariate patologie, ma il loro impiego a lungo termine comporta un maggior rischio di sviluppare diabete e steatosi epatica. Uno studio su cellule epatiche pubblicato sulla [...]

Giovedi 7 Febbraio 2019

Emofilia A: in arrivo un nuovo fattore VIII long acting. Congresso EAHAD di Praga

Dalle crescenti aspirazioni e prospettive dei pazienti emofilici fino all'evoluzione del fattore VIII in Emofilia A, damoctocog alfa pegol, il fattore VIII ricombinante a lunga emivita di Bayer recentemente approvato dall'Ema. Di questo ed altro si è[...]

Lunedi 4 Febbraio 2019

Farmaci contro il cancro, dieci risposte dei farmacologi a dieci domande frequenti

Mille persone ogni giorno in Italia ricevono una diagnosi di tumore maligno (1). La prevenzione è l'arma più importante ma non sempre basta e, quando la malattia è conclamata, bisogna ricorrere ai farmaci. Questi ultimi hanno avuto un grande sviluppo[...]

Venerdi 1 Febbraio 2019

Carcinoma prostatico, aggiunta di docetaxel alla terapia di deprivazione androgenica non aiuta nei pazienti ad alto rischio

I pazienti con carcinoma prostatico ad alto rischio, non metastatico, non mostrano un vantaggio in termini di sopravvivenza o un ritardo nello sviluppo di metastasi a seguito dell'aggiunta di docetaxel alla terapia di deprivazione androgenica (ADT). [...]

Mercoledi 30 Gennaio 2019

Novartis archiva un buon 2018 e si prepara alla rivoluzione digitale

Si è chiuso un buon 2018 per Novartis. La società farmaceutica svizzera è cresciuta del 5% (+6% in dollari), con un fatturato che ha raggiunto i $51,9 miliardi di dollari. Saranno contenti anche gli azionisti, per il 22° anno consecutivo il dividendo[...]

Cancro della prostata metastatico, apalutamide centra l'end point nei pazienti sensibili alla terapia di deprivazione androgenica

Nello studio di fase III TITAN apalutamide in aggiunta alla terapia di deprivazione androgenica (ADT) ha centrato gli end point di efficacia nei pazienti con tumore della prostata metastatico ormonosensibile (mHSPC) rispetto alla sola ADT. Lo ha reso[...]

Martedi 22 Gennaio 2019

Celgene, nonostante la fusione con BMS nuovi accordi in oncologia con Kyn e Obsidian Therapeutics

Sebbene sia stata da poco acquistata da Bristol-Myers Squibb per una cifra vicina ai 74 miliardi di dollari, Celgene prosegue nella sua opera di rafforzamento della pipeline oncologica grazie a due nuovi accordi di collaborazione incentrati sullo svi[...]

Lunedi 21 Gennaio 2019

Beta talassemia: studio clinico dimostra sicurezza ed efficacia di una terapia genica sviluppata in Italia

La terapia genica, soprattutto se somministrata in giovane età, potrebbe costituire una strategia di cura efficace per la beta talassemia, una malattia genetica molto diffusa nell'area mediterranea e che conta oltre 7000 pazienti solo in Italia. È qu[...]

Domenica 20 Gennaio 2019

I 13 farmaci da tenere d'occhio nel 2019

Terapie geniche, CAR-T, Jak inibitori, proteine di fusione, nuovi farmaci anti-tumorali. Per malattie rare o con elevato 'unmet medical need'. Il 2019 potrebbe portare a disposizione dei pazienti diverse terapie innovative e vedrà rilasciati i risult[...]

Mercoledi 16 Gennaio 2019

Ema

Cancro alla prostata, apalutamide approvato in Europa nelle forme non-metastatiche resistenti alla castrazione e ad alto rischio

La Commissione europea ha approvato apalutamide per il trattamento di pazienti adulti affetti da carcinoma della prostata non-metastatico resistente alla castrazione (nmCRPC) e ad alto rischio di sviluppo di malattia metastatica. Sviluppato da Janss[...]

Rischio aumentato di insufficienza cardiaca da deprivazione androgenica per cancro prostatico

L'uso della terapia di deprivazione androgenica (ADT) negli uomini con carcinoma della prostata è associato a un aumentato rischio di insufficienza cardiaca. Lo riferiscono ricercatori di Taiwan in uno studio pubblicato online sul “Journal of Clinica[...]

Venerdi 14 Dicembre 2018

Fallisce terapia genica per rara malattia dell'occhio, Biogen esce dallo sviluppo del farmaco

Biogen ha interrotto la collaborazione con la biotech statunitense AGTC (Applied Genetic Technologies Corporation), società specializzata in terapia genica, dopo il recente fallimento clinico in uno studio di fase I/II del principale candidato per il[...]

Mercoledi 12 Dicembre 2018

Le terapie geniche e cellulari cambieranno la medicina. L’Italia protagonista di questa ricerca

Le Advanced Therapy Medicinal Product (ATMP) rappresentano un’importante opzione terapeutica per patologie ad oggi incurabili o su cui risulta difficile intervenire. Includono un gruppo eterogeneo di terapie, quali la terapia genica e l’ingegneria ce[...]

Martedi 11 Dicembre 2018

Linfoma diffuso a grandi cellule B, polatuzumab vedotin promettente per i casi non idonei al trapianto. #ASH2018

Il trattamento con il coniugato anticorpo-farmaco polatuzumab vedotin combinato con rituximab più bendamustina (regime BR) ha più che raddoppiato la sopravvivenza globale (OS) rispetto a rituximab più bendamustina in pazienti con linfoma diffuso a gr[...]

Venerdi 7 Dicembre 2018

Anemia falciforme, conferme dalla terapia genica con LentiGlobin. #ASH2018

In occasione del 60° Congresso annuale dell’American Society of Hematology, sono stati annunciati nuovi dati relativi ai pazienti del Gruppo C del suo studio di Fase 1/2 HGB-206, attualmente in corso, sulla terapia genica sperimentale dell’azienda co[...]

Giovedi 6 Dicembre 2018

Bayer, sospeso sviluppo clinico di vilaprisan nei fibromi uterini

Bayer ha annunciato di aver interrotto l’arruolamento delle pazienti coinvolte nello sviluppo clinico di vilaprisan, un modulatore selettivo sperimentale del recettore del progesterone studiato per il trattamento dell’endometriosi e dei fibromi uteri[...]

Beta talassemia trasfusione dipendente, positivi i nuovi dati della terapia genica a base di LentiGlobin. #ASH2018

In occasione del 60° congresso annuale dell’American Society of Hematology (ASH) sono stati presentati nuovi dati derivanti dagli studi clinici di Fase 3 Northstar-2 (HGB-207) e Northstar-3 (HGB-212) condotti con la terapia genica sperimentale a base[...]

Mercoledi 5 Dicembre 2018

Mieloma multiplo: dall'ASH dati promettenti per le CAR-T cell di Janssen

Risposta globale dell'88%, risposta completa del 74% dei pazienti. Sono i due dati ‘chiave' della terapia CAR-T di Janssen nei pazienti con mieloma multiplo refrattario/recidivato (R/R), che emergono dallo studio Legend-2 presentato ieri all'ASH 2018[...]

Terapia sostituzione estrogenica migliora la densità ossea in atlete con oligo-amenorrea

La densità minerale ossea migliora dopo sostituzione estrogenica in atlete con oligo-amenorrea, stando ai risultati di un trial clinico randomizzato, recentemente pubblicato su British Journal of Sports Medicine.

Giovedi 29 Novembre 2018

BPCO, identificato nuovo sottogruppo pazienti in base a risposta epitelio respiratorio ad IL-17

L’espressione genica della risposta dell’epitelio respiratorio ad IL-17 rende possibile distinguere, dal punto di vista biologico, radiografico e clinico uno specifico sottogruppo di pazienti con BPCO che potrebbe trarre beneficio da una terapia pers[...]

Mercoledi 28 Novembre 2018

Hiv, Aids e farmaci: a che punto siamo e cosa ci aspetta. 10 domande e 10 risposte della Società Italiana di Farmacologia

A che punto è la ricerca farmacologica sui farmaci anti HIV? Provano a rispondere per punti sintetici gli esperti della Società Italiana di Farmacologia (Sif), avvicinandosi il 1 dicembre, la Giornata mondiale contro l'Aids.

Sabato 24 Novembre 2018

Un ipocolesterolemizzante previene anche l'Alzheimer? Il razionale genetico c'è, secondo ricercatori USA

Studiando il DNA di oltre 1,5 milioni di persone, un team internazionale di ricercatori - guidato dalla Washington University School of Medicine di St. Louis e dall'Università della California a San Francisco - ha identificato punti della doppia elic[...]

Leucemia mieloide acuta, studio su Nature rivela nuove mutazioni e correlazioni tra mutazioni e risposta ai farmaci target

Sono stati appena pubblicati su Nature i risultati iniziali del Beat AML Master Trial, uno studio innovativo della Leukemia & Lymphoma Society, nel quale gli autori hanno analizzato la relazione tra il panorama genomico e la risposta alle terapie tar[...]

Venerdi 23 Novembre 2018

Ema

Approvata in Europa la terapia genica una tantum voretigene neparvovec per alcune malattie retiniche ereditarie rare

La Commissione Europea (CE) ha approvato voretigene neparvovec, una terapia genica una tantum per il trattamento di pazienti con perdita della vista causata da una mutazione genetica in entrambe le copie del gene RPE65 e in possesso di una conta suff[...]

Giovedi 22 Novembre 2018

Il contributo economico e sociale di Novartis allo sviluppo del Paese, lo studio di The European House – Ambrosetti

In un settore di eccellenza dell'economia nazionale Novartis gioca un ruolo chiave, generando 1,1 miliardi di euro di contributo complessivo al PIL, una filiera italiana di 2.300 imprese, circa 450 milioni di euro benefici per le finanze pubbliche e [...]

Domenica 18 Novembre 2018

Ema

Cancro alla prostata, opinione positiva dal Chmp per apalutamide per le forme non-metastatiche resistenti alla castrazione ad alto rischio

La Commissione per i medicinali per uso umano dell'Agenzia europea dei medicinali (EMA) ha espresso un'opinione positiva su apalutamide, un inibitore orale del recettore degli androgeni di nuova generazione per il trattamento di pazienti adulti affet[...]

Venerdi 16 Novembre 2018

Emofilia B, buoni risultati in fase II della terapia genica una tantum AMT-061 di uniQure

La compagnia farmaceutica olandese uniQure, specializzata nelle terapie geniche, ha comunicato i risultati di uno studio di fase IIb nel trattamento di pazienti con emofilia B grave e moderatamente grave. Una singola somministrazione della terapia ge[...]

Martedi 13 Novembre 2018

Melanoma avanzato BRAF+, beneficio di sopravvivenza di dabrafenib/trametinib adiuvante confermato anche a 4 anni. #ESMO18

I pazienti con melanoma in stadio III BRAF-mutato sottoposti al trattamento adiuvante per 12 mesi con l’inibitore di BRAF dabrafenib più l’inibitore di MEK trametinib continuano a mostrare nel tempo un beneficio significativo in termini di sopravvive[...]

Venerdi 9 Novembre 2018

Novartis, nei prossimi 3 anni previste 60 richieste di approvazione per nuovi farmaci e nuove indicazioni

Durante un incontro con gli investitori che si è tenuto recentemente a Londra, Novartis ha presentato un aggiornamento sulla sua pipeline in ricerca e sviluppo, anticipando di avere 26 progetti in grado di diventare dei potenziali blockbuster e che h[...]

Terapie genica: una molecola naturale ne aumenta l'efficacia. Studio di Telethon

La terapia genica ha già raggiunto importanti successi, ma la sua applicazione è ancora ristretta a poche malattie e a pochi tipi di cellule: per ogni tipologia di cellule che vogliamo correggere occorre infatti mettere a punto protocolli di laborato[...]

Martedi 6 Novembre 2018

Malattie metaboliche ereditarie, sono oltre 500. Con screening neonatale meno handicap e mortalità

Stimolare il dibattito per individuare un adeguato percorso gestionale che, a partire dalla diagnosi precoce, consenta un effettivo monitoraggio dei pazienti, dall'età pediatrica all'età adulta, garantendo loro l'accesso alle più opportune soluzioni [...]

Lunedi 5 Novembre 2018

Alberto Avaltroni a capo di bluebird bio Italia

Alberto Avaltroni è stato nominato Direttore Generale di bluebird bio Italia, l'affiliata italiana della società biotech con headquarter a Cambridge, negli Stati Uniti, specializzata nella ricerca e nello sviluppo di terapie cellulari e geniche speri[...]

Venerdi 2 Novembre 2018

Cancro prostatico metastatico, concetto rivoluzionario: radioterapia locale del tumore primario. #ESMO2018

La radioterapia (RT) alla prostata migliora del 32% la sopravvivenza globale (OS) negli uomini con carcinoma della prostata metastatico di nuova diagnosi (mPCa) che hanno un basso carico di malattia metastatica ma non in quelli che hanno un carico ma[...]

Mercoledi 31 Ottobre 2018

Cancro della prostata: darolutamide efficace in uno studio nei pazienti non metastatici resistenti alla castrazione

Una nuova molecola non steroidea, darolutamide, ha aumentato significativamente la sopravvivenza libera da metastasi (MFS) rispetto al placebo in pazienti affetti da tumore della prostata resistente alla castrazione non metastatico (nmCRPC). Lo dimos[...]

Domenica 28 Ottobre 2018

Come cambiano gli effetti immunomodulatori del DMF nei pazienti con SM di prima e seconda linea?

È stato pubblicato su “Neurology: Neuroimmunology & Neuroinflammation” uno studio volto a chiarire gli effetti immunomodulatori del dimetilfumarato (DMF) sulle cellule B in pazienti con sclerosi multipla (SM) recidivante che ricevono questo farmaco c[...]

Giovedi 25 Ottobre 2018

Cancro al seno iniziale HR+, acido zoledronico migliora la sopravvivenza senza malattia nelle donne in pre-menopausa. #ESMO18

Il trattamento adiuvante con un farmaco per l'osteoporosi, l'acido zoledronico, più la terapia ormonale con l'inibitore dell'aromatasi letrozolo, aumenta in modo significativo la sopravvivenza libera da malattia (DFS) rispetto al tamoxifene nelle don[...]

Venerdi 19 Ottobre 2018

Medicine complementari molto usate nei pazienti oncologici, spesso inconsapevoli dei potenziali rischi

Fra i malati di cancro, non sono pochi coloro che ricorrono alla medicina alternativa e complementare: secondo alcune stime almeno la metà di essi si avvale anche di queste terapie prima e durante il trattamento antitumorale. Tuttavia, occorre maggio[...]

Mercoledi 10 Ottobre 2018

Janssen scommette sull'interferenza dell'RNA con un accordo da $ 3.75 miliardi potenziali

Janssen ha firmato un contratto di licenza da 3,75 miliardi di dollari potenziali per ottenere i diritti su quattro terapie di interferenza dell'RNA della biotech californiana Arrowhead Pharmaceuticals. Alla chiusura dell'affare, Arrowhead riceverà s[...]

Domenica 7 Ottobre 2018

Bergamo, i farmacisti del Ssn di fronte alle sfide del futuro, tra innovazione e sostenibilità

Tutto esaurito sabato 29 settembre a Bergamo per il convegno “Nuove sfide e strategie professionali del farmacista delle aziende sanitarie - Scenari e modelli per una sanità in cambiamento”. Oltre ai 550 farmacisti accreditati, la giornata ha visto l[...]

Venerdi 5 Ottobre 2018

Ema

Talassemia, per la terapia genica inizia l'iter accelerato di esame da parte dell'Ema

L'Agenzia europea per i farmaci ha accettato di esaminare la domanda di autorizzazione all'immissione in commercio presentata dalla biotech bluebrid bio per la sua terapia genica sperimentale a base di LentiGlobin per il trattamento di adolescenti e [...]

10 biotech da tenere d’occhio

Le aziende biotech hanno dato un forte impulso alla ricerca e allo sviluppo di terapie innovative, tanto nelle patologie più gravi come il settore dell’oncologia quanto nei segmenti di nicchia meno presidiati dalle grandi compagnie farmaceutiche, com[...]

Giovedi 27 Settembre 2018

Premio Galeno 2018: vincono Ocrevus, Spinraza, Alofisel e Januvia. Menzioni speciali a Dupixent, Vaxelis e Ilaris

Si è tenuta questa mattina, presso il Rosa Grand Hotel, la cerimonia finale del prestigioso Prix Galien Italia 2018, considerato alla stregua di un “Nobel” nel settore dei farmaci e dei dispositivi medici. All'evento hanno partecipato i rappresentant[...]

Sabato 22 Settembre 2018

Ema

Malattie retiniche ereditarie, parere positivo del Chmp per la terapia genica di Novartis

Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano ha espresso un parere positivo riguardo all’approvazione di voretigene neparvovec, una terapia genica una tantum per il trattamento di pazienti con perdita della vista dovuta ad una mutazione genetica in ent[...]

Domenica 23 Settembre 2018

Tumore al seno, biopsia liquida: espressione di 17 geni correlata a vari outcome

In uno studio su pazienti con carcinoma mammario localizzato oppure metastatico, un profilo di espressione di 17 geni identificato con la biopsia liquida, e in particolare dall’analisi delle cellule tumorali circolanti (CTC) è risultato correlare con[...]

Giovedi 13 Settembre 2018

Amiloidosi da transtiretina: cosa cambierà con l'arrivo di patisiran? La parola all'esperta

Pochi giorni fa è stato approvato a livello europeo patisiran, un farmaco basato su una tecnologia rivoluzionaria, chiamata RNA interference, che agisce sulle molecole di RNA degradandole in modo selettivo e bloccando quindi la sintesi di specifiche [...]

Mercoledi 12 Settembre 2018

Ema

Leucemia linfoblastica acuta: approvazione UE per blinatumomab per i pazienti pediatrici

La Commissione Europea ha approvato l'estensione di indicazioni per blinatumomab in monoterapia per il trattamento di pazienti pediatrici di età pari o superiore a 1 anno con leucemia linfoblastica acuta (LLA) da precursori delle cellule B, recidivan[...]

Venerdi 7 Settembre 2018

Adrenoleucodistrofia, confermati in fase 2/3 i benefici della terapia genica Lenti-D

Sono stati annunciato i risultati aggiornati emersi dallo studio di Fase 2/3 Starbeam (ALD-102) relativi alla propria terapia genica sperimentale con Lenti-D™ in ragazzi di età compresa tra 0 e 17 anni affetti da adrenoleucodistrofia cerebrale (CALD)[...]

Domenica 2 Settembre 2018

Tumore ovarico platino-resistente, sorafenib più chemio e come mantenimento migliora la sopravvivenza

Il farmaco antiangiogenico sorafenib aggiunto a topotecan e poi continuato come terapia di mantenimento, migliora in modo significativo gli outcome di sopravvivenza (sia globale sia libera da progressione) nelle donne con carcinoma ovarico platino-re[...]

Domenica 29 Luglio 2018

Gilead si rafforza nelle terapie immuno cellulari, accordo con l'olandese Gadeta

Kite Pharma, società entrata lo scorso anno a far parte di Gilead Sciences, ha stretto un accordo di collaborazione con la biotech Gadeta, una società privata fondata nel 2015 e con sede a Utrecht in Olanda. Scopo dell'accordo è sviluppare nuove immu[...]

Sabato 28 Luglio 2018

Ema

β-talassemia trasfusione-dipendente, terapia genica di bluebird bio esaminata da Ema con procedura accelerata

La terapia genica sperimentale LentiGlobin sviluppata per il trattamento di pazienti adolescenti e adulti affetti da β-talassemia trasfusione-dipendente (TDT) con genotipo non-β0/β0 ha ottenuto la procedura accelerata da parte del Chmp[...]

Venerdi 20 Luglio 2018

Farmaci antisenso, Roche sigla affare da $1 mld per sviluppare terapie orali

Roche ha stipulato un accordo per utilizzare la piattaforma “milk exosomes” della biotech PureTech Health, una tecnologia basata su esosomi derivati dal latte, per la somministrazione orale dei suoi oligonucleotidi antisenso.

Atrofia muscolare spinale, al Policlinico Gemelli si sperimenta la terapia genica

Entro la fine di luglio nel nostro Paese sarà avviata la sperimentazione per la terapia genica contro l'atrofia muscolare spinale (SMA, dall'acronimo inglese Spinal Muscolar Atrophy). Si chiama AveXis 302 – questo il nome del trial – e se positvo pot[...]

Tumore del rene: per le forme avanzate disponibile in Italia il tivozanib con un programma di expanded access

Il 40% delle diagnosi nei maschi è causato dalle sigarette (il 25% nelle donne). Da oggi tivozanib è disponibile anche nel nostro Paese grazie al programma di uso terapeutico. Importanti i benefici: permette di condurre una vita “normale”. In 13 anni[...]

Giovedi 19 Luglio 2018

MonitoRare, IV Rapporto sulle persone con malattie rare. Spesa farmaci +74% in 3 anni

Presentato oggi nella Sala del Refettorio della Camera dei Deputati, in collaborazione con l'Intergruppo Parlamentare per le Malattie Rare, MonitoRare - il IV Rapporto sulla condizione delle persone con Malattia Rara in Italia realizzato dalla Federa[...]