608 news PER "terapia genica"


NEWS

Giovedi 11 Aprile 2019

Sindrome di Wiskott-Aldrich, successo italiano con la terapia genica. Studio su The Lancet

La terapia genica si conferma una cura efficace anche per la sindrome di Wiskott-Aldrich, una malattia genetica rara e potenzialmente fatale che colpisce le cellule del sangue. A dimostrarlo sono i risultati dello studio clinico pubblicato oggi su La[...]

Giovedi 4 Aprile 2019

Emofilia A, risultati preliminari promettenti della terapia genica di Sangamo/Pfizer

Una terapia genica sperimentale per i pazienti con emofilia A grave ha avuto successo nel ripristinare l'attività del fattore VIII della coagulazione, una proteina carente o mancante nei pazienti affetti da questo disturbo ereditario del sangue. I da[...]

Mercoledi 3 Aprile 2019

Leucemia linfoblastica acuta a cellule B: CAR-T sequenziali, anti CD19 e CD22, migliorano la remissione a lungo termine

La somministrazione in sequenza della terapia CAR T che ha come bersaglio gli antigeni CD19 e CD22 ha permesso di ottenere elevate percentuali di remissione completa (CR) e di migliorare la sopravvivenza a lungo termine di pazienti con leucemia linfo[...]

Lunedi 1 Aprile 2019

Terapia genica della talassemia, cosa è e come agisce. Intervista al direttore medico di bluebird bio

Per una parte dei pazienti con beta talassemia si sta per aprire la possibilità di una cura definitiva. Il comitato di esperti dell'Agenzia europea dei medicinali ha dato parere positivo all'approvazione della prima terapia genica che agisce sulla ca[...]

Domenica 31 Marzo 2019

Beta talassemia, via libera europeo preliminare alla prima terapia genica

Il comitato di esperti dell'Ema (Chmp) ha dato il via libera preliminare all'approvazione del primo farmaco per la terapia genica della beta talassemia trasfusione dipendente. Sviluppato dalla biotech americana bluebirdbio, una volta ottenuto il via [...]

Leucemia linfoblastica acuta a cellule B (B-ALL) recidivata/refrattaria: la CAR-T sequenziale anti CD19 e CD22 migliora la remissione a lungo termine

La somministrazione in sequenza della terapia CAR T che ha come bersaglio gli antigeni CD19 e CD22 ha permesso di ottenere elevate percentuali di remissione completa (CR) e di migliorare la sopravvivenza a lungo termine di pazienti con leucemia linfo[...]

Ema

Mieloma multiplo, approvazione UE preliminare in nuovi setting di malattia per triplette a base di lenalidomide e pomalidomide

Il Chmp dell'Ema ha espresso il parere positivo per l'approvazione dell'uso clinico di due triplette a base di farmaci immunomodulatori (IMiD) per il trattamento di pazienti con mieloma multiplo, una patologia ematica caratterizzata dalla proliferazi[...]

Domenica 24 Marzo 2019

Mieloma multiplo, avanza velocemente lo sviluppo di GSK916, anticorpo coniugato diretto contro il BCMA

Si preannuncia in grande stile il ritorno di GlaxoSmithKline in oncologia. Accanto al niraparib e all'anticorpo anti – PDL1 portati in dote da Tesaro, società acquisita di recente per 5 miliardi di dollari, anche la ricerca interna della multinaziona[...]

Cancro alla prostata resistente alla castrazione: abiraterone con prednisone efficace anche senza terapia di privazione degli androgeni. #EAU18

In pazienti naive alla chemioterapia e resistente alla castrazione (CRPC), la terapia con abiraterone associato a prednisone senza la terapia di deprivazione androgenica (ADT) fornisce benefici significativi paragonabili a quelli ottenuti con l’aggi[...]

Test del peptide C può correggere una diagnosi errata di diabete di tipo 1 dopo alcuni anni di malattia

Il test del peptide C pochi anni dopo una diagnosi di diabete di tipo 1 dovrebbe essere una procedura di routine, perché può aiutare a individuare i pazienti che hanno ricevuto una diagnosi errata e che di fatto hanno il diabete di tipo 2 o una forma[...]

Venerdi 22 Marzo 2019

Anche Pfizer sale sul carro della terapia genica. Compra 15 per cento di Vivet Therapeutics e opziona il resto

Nessuna grande azienda farmaceutica vuole rischiare di perdere il treno della terapia genica. Dopo gli accordi di Novartis, Roche e Biogen, solo per citarne alcune, anche Pfizer ha fatto la sua mossa e ha acquisito il 15% delle azioni di Vivet Therap[...]

Martedi 19 Marzo 2019

Priorità di Salute Globale e innovazione, se ne parla a “Inventing for life”

Le grandi priorità della sanità pubblica a livello globale nella prospettiva della centralità dei pazienti e del difficile equilibrio tra innovazione e sostenibilità sono gli argomenti centrali di “Inventing for Life – Health Summit", evento istituzi[...]

Giovedi 14 Marzo 2019

Dolore da osteoartrosi e da lombalgia, a che punto sono gli studi sugli anti-NGF?

I nuovi studi sui farmaci anti-NGF sono promettenti e potrebbero portare al medico una nuova e tanto attesa arma contro il dolore nei pazienti con osteoartrosi e anche con lombalgia. Gli sviluppi sui trial condotti su questi farmaci sono stati riport[...]

Venerdi 8 Marzo 2019

Diabete di tipo 1, i diabetologi dell'AMD elaborano il primo PDTA

Oggi e domani a Ravenna si terrà il summit dell'Associazione Medici Diabetologi sul diabete di tipo 1. Dalla tecnologia al coinvolgimento empatico del paziente, gli esperti fanno il punto su tutte le novità nella gestione del DMT1 e illustrano il pri[...]

Martedi 5 Marzo 2019

AIDS, un secondo paziente libero dalla malattia. Speranza per una cura definitiva

Un uomo sieropositivo di Londra è diventato il secondo paziente al mondo a essere liberato dal virus dell'AIDS dopo aver ricevuto un trapianto di midollo osseo da un donatore che presentava una rara mutazione genetica che lo rende resiste all'infezio[...]

Osteoporosi maschile, diagnosi e trattamento ancora sotto le necessità

A conferma di osservazioni precedenti, un nuovo studio Usa, pubblicato su The Journal of Investigative Medicine, ha purtroppo ribadito che i tassi di valutazione e di trattamento negli uomini a rischio osteoporosi sono ancora sorprendentemente bassi,[...]

Lunedi 4 Marzo 2019

Biogen si rafforza nelle terapie geniche e per $800 mln compra Nightstar Therapeutics

Biogen ha reso noto che comprerà la biotech britannica Nightstar Therapeutics per circa 800 milioni di dollari in contanti, una mossa strategica per entrare nel potenzialmente redditizio mercato della terapia genica. L'offerta del Biogen è di 25,50 d[...]

Domenica 3 Marzo 2019

Carcinoma della mammella HR+: denosumab in terapia adiuvante migliora la sopravvivenza senza malattia. Studio su The Lancet

Secondo i risultati dello studio ABCSG-18, l’impiego di una dose semestrale di denosumab, farmaco biotecnologico indicato per la terapia dell’osteoporosi, associata alla terapia standard con un inibitore delle aromatasi può ritardare in maniera signi[...]

Venerdi 1 Marzo 2019

VI edizione del premio OMaR: vincono le terapie avanzate e la lotta ai pregiudizi. Giornalista di PharmaStar tra i vincitori

Si è chiusa la VI edizione del Premio OMaR per la comunicazione sulle malattie e i tumori rari organizzata dall'Osservatorio Malattie Rare, in partnership con il Centro Nazionale Malattie Rare dell'ISS, Orphanet, Fondazione Telethon e Uniamo FIMR Onl[...]

Al via la terapia di editing genetico, trattato il primo paziente con beta talassemia trasfusione-dipendente

La società biotech Vertex e il partner CRISPR Therapeutics hanno annunciato di avere trattato il primo paziente con una grave forma di beta-talassemia trasfusione-dipendente con una terapia di editing genetico, una svolta importante per una tecnologi[...]

Terapia genica per la distrofia muscolare, Sarepta acquisisce Myonexus e rafforza la pipeline

I risultati preliminari su tre pazienti di una terapia genica sperimentale per la distrofia muscolare dei cingoli (LGMD, limb-girdle muscular dystrophy) hanno mostrato un aumento dell'espressione di una proteina chiave che manca in chi è affetto da q[...]

Martedi 26 Febbraio 2019

Nuovo accordo AbbVie-Voyager, questa volta si punta al Parkinson

Dopo aver firmato un accordo di ricerca e sviluppo un anno fa per potenziali terapie contro l'Alzheimer, AbbVie e la biotech specializzata nella terapia genica Voyager Therapeutics hanno da poco annunciato di aver esteso la loro collaborazione in mod[...]

Lunedi 25 Febbraio 2019

Terapia genica, Roche compra Spark Therapeutics per $4,3 mld

Roche ha raggiunto un accordo da $4,3 miliardi per l'acquisizione della società biotech americana Spark Therapeutics. Spark è all'avanguardia nelle ricerche sulle terapie geniche e ha sviluppato Luxturna, un farmaco in grado di curare, forse per semp[...]

Martedi 19 Febbraio 2019

Carcinoma della prostata non metastatico: darolutamide riduce il rischio di metastasi e punta sulla tollerabilità. Studio sul NEJM

Nella serrata competizione dei farmaci per la cura del carcinoma della prostata, che vede schierate in prima linea Astellas e Janssen, sta per arrivare un nuovo player. Si tratta di Bayer il cui farmaco darolutamide ha appena superato brillantemente [...]

Martedi 12 Febbraio 2019

Carcinoma avanzato del rene, pembrolizumab più axitinib in prima linea dimezza il rischio di morte. Cambia il paradigma di cura

L'utilizzo in prima linea dell'associazione pembrolizumab più axitinib ha permesso di prolungare in maniera significativa la sopravvivenza libera da progressione e la sopravvivenza globale rispetto all'attuale standard of care, sunitinib, in pazient[...]

Venerdi 15 Febbraio 2019

Sciatalgia da ernia del disco, metilprednisolone migliora leggermente il sollievo dal dolore

Il dolore acuto causato da una sciatalgia dovuta a discopatia è abbastanza frequente e invalidante. E' stato da poco pubblicato su Pain Medicine un lavoro che dimostra come la somministrazione endovenosa (IV) di metilprednisolone può essere associata[...]

Martedi 12 Febbraio 2019

Editing genetico, il fallimento di uno studio ha ricadute su tutto il settore biotech

I risultati deludenti di uno studio su una terapia di editing genetico presentati dalla biotech americana Sangamo Therapeutics potrebbero avere ricadute sulla ricerca in questo settore. Le quote di diverse altre società impegnate in questo ambito son[...]

Cancro della prostata metastatico ormono sensibile, enzalutamide migliora del 60 per cento la sopravvivenza libera da progressione radiografica

Sono positivi i risultati dello studio di Fase 3 ARCHES condotto con enzalutamide in uomini con cancro alla prostata metastatico sensibile agli ormoni (mHSPC). Lo hanno reso noto le aziende Pfizer e Astellas.

Sabato 9 Febbraio 2019

Terapia genica dell'emofilia B, stupisce il farmaco di UniQure che entra in Fase III

Il candidato alla terapia genica per l'emofilia B (AMT-061) messo a punto dalla società biotech olandese UniQure ha evidenziato dati positivi provenienti dalla valutazione a 12 settimane di uno studio di fase IIb che sinora ha arruolato tre pazienti[...]

Venerdi 8 Febbraio 2019

Steroidi a lungo termine e rischio diabete: identificato nuovo potenziale target terapeutico

Gli steroidi rappresentano ancora un'opzione di trattamento fondamentale per svariate patologie, ma il loro impiego a lungo termine comporta un maggior rischio di sviluppare diabete e steatosi epatica. Uno studio su cellule epatiche pubblicato sulla [...]

Giovedi 7 Febbraio 2019

Emofilia A: in arrivo un nuovo fattore VIII long acting. Congresso EAHAD di Praga

Dalle crescenti aspirazioni e prospettive dei pazienti emofilici fino all'evoluzione del fattore VIII in Emofilia A, damoctocog alfa pegol, il fattore VIII ricombinante a lunga emivita di Bayer recentemente approvato dall'Ema. Di questo ed altro si è[...]

Lunedi 4 Febbraio 2019

Farmaci contro il cancro, dieci risposte dei farmacologi a dieci domande frequenti

Mille persone ogni giorno in Italia ricevono una diagnosi di tumore maligno (1). La prevenzione è l'arma più importante ma non sempre basta e, quando la malattia è conclamata, bisogna ricorrere ai farmaci. Questi ultimi hanno avuto un grande sviluppo[...]

Venerdi 1 Febbraio 2019

Carcinoma prostatico, aggiunta di docetaxel alla terapia di deprivazione androgenica non aiuta nei pazienti ad alto rischio

I pazienti con carcinoma prostatico ad alto rischio, non metastatico, non mostrano un vantaggio in termini di sopravvivenza o un ritardo nello sviluppo di metastasi a seguito dell'aggiunta di docetaxel alla terapia di deprivazione androgenica (ADT). [...]

Mercoledi 30 Gennaio 2019

Novartis archiva un buon 2018 e si prepara alla rivoluzione digitale

Si è chiuso un buon 2018 per Novartis. La società farmaceutica svizzera è cresciuta del 5% (+6% in dollari), con un fatturato che ha raggiunto i $51,9 miliardi di dollari. Saranno contenti anche gli azionisti, per il 22° anno consecutivo il dividendo[...]

Cancro della prostata metastatico, apalutamide centra l'end point nei pazienti sensibili alla terapia di deprivazione androgenica

Nello studio di fase III TITAN apalutamide in aggiunta alla terapia di deprivazione androgenica (ADT) ha centrato gli end point di efficacia nei pazienti con tumore della prostata metastatico ormonosensibile (mHSPC) rispetto alla sola ADT. Lo ha reso[...]

Martedi 22 Gennaio 2019

Celgene, nonostante la fusione con BMS nuovi accordi in oncologia con Kyn e Obsidian Therapeutics

Sebbene sia stata da poco acquistata da Bristol-Myers Squibb per una cifra vicina ai 74 miliardi di dollari, Celgene prosegue nella sua opera di rafforzamento della pipeline oncologica grazie a due nuovi accordi di collaborazione incentrati sullo svi[...]

Lunedi 21 Gennaio 2019

Beta talassemia: studio clinico dimostra sicurezza ed efficacia di una terapia genica sviluppata in Italia

La terapia genica, soprattutto se somministrata in giovane età, potrebbe costituire una strategia di cura efficace per la beta talassemia, una malattia genetica molto diffusa nell'area mediterranea e che conta oltre 7000 pazienti solo in Italia. È qu[...]

Domenica 20 Gennaio 2019

I 13 farmaci da tenere d'occhio nel 2019

Terapie geniche, CAR-T, Jak inibitori, proteine di fusione, nuovi farmaci anti-tumorali. Per malattie rare o con elevato 'unmet medical need'. Il 2019 potrebbe portare a disposizione dei pazienti diverse terapie innovative e vedrà rilasciati i risult[...]

Mercoledi 16 Gennaio 2019

Ema

Cancro alla prostata, apalutamide approvato in Europa nelle forme non-metastatiche resistenti alla castrazione e ad alto rischio

La Commissione europea ha approvato apalutamide per il trattamento di pazienti adulti affetti da carcinoma della prostata non-metastatico resistente alla castrazione (nmCRPC) e ad alto rischio di sviluppo di malattia metastatica. Sviluppato da Janss[...]

Rischio aumentato di insufficienza cardiaca da deprivazione androgenica per cancro prostatico

L'uso della terapia di deprivazione androgenica (ADT) negli uomini con carcinoma della prostata è associato a un aumentato rischio di insufficienza cardiaca. Lo riferiscono ricercatori di Taiwan in uno studio pubblicato online sul “Journal of Clinica[...]

Venerdi 14 Dicembre 2018

Fallisce terapia genica per rara malattia dell'occhio, Biogen esce dallo sviluppo del farmaco

Biogen ha interrotto la collaborazione con la biotech statunitense AGTC (Applied Genetic Technologies Corporation), società specializzata in terapia genica, dopo il recente fallimento clinico in uno studio di fase I/II del principale candidato per il[...]

Mercoledi 12 Dicembre 2018

Le terapie geniche e cellulari cambieranno la medicina. L’Italia protagonista di questa ricerca

Le Advanced Therapy Medicinal Product (ATMP) rappresentano un’importante opzione terapeutica per patologie ad oggi incurabili o su cui risulta difficile intervenire. Includono un gruppo eterogeneo di terapie, quali la terapia genica e l’ingegneria ce[...]

Martedi 11 Dicembre 2018

Linfoma diffuso a grandi cellule B, polatuzumab vedotin promettente per i casi non idonei al trapianto. #ASH2018

Il trattamento con il coniugato anticorpo-farmaco polatuzumab vedotin combinato con rituximab più bendamustina (regime BR) ha più che raddoppiato la sopravvivenza globale (OS) rispetto a rituximab più bendamustina in pazienti con linfoma diffuso a gr[...]

Venerdi 7 Dicembre 2018

Anemia falciforme, conferme dalla terapia genica con LentiGlobin. #ASH2018

In occasione del 60° Congresso annuale dell’American Society of Hematology, sono stati annunciati nuovi dati relativi ai pazienti del Gruppo C del suo studio di Fase 1/2 HGB-206, attualmente in corso, sulla terapia genica sperimentale dell’azienda co[...]

Giovedi 6 Dicembre 2018

Bayer, sospeso sviluppo clinico di vilaprisan nei fibromi uterini

Bayer ha annunciato di aver interrotto l’arruolamento delle pazienti coinvolte nello sviluppo clinico di vilaprisan, un modulatore selettivo sperimentale del recettore del progesterone studiato per il trattamento dell’endometriosi e dei fibromi uteri[...]

Beta talassemia trasfusione dipendente, positivi i nuovi dati della terapia genica a base di LentiGlobin. #ASH2018

In occasione del 60° congresso annuale dell’American Society of Hematology (ASH) sono stati presentati nuovi dati derivanti dagli studi clinici di Fase 3 Northstar-2 (HGB-207) e Northstar-3 (HGB-212) condotti con la terapia genica sperimentale a base[...]

Mercoledi 5 Dicembre 2018

Mieloma multiplo: dall'ASH dati promettenti per le CAR-T cell di Janssen

Risposta globale dell'88%, risposta completa del 74% dei pazienti. Sono i due dati ‘chiave' della terapia CAR-T di Janssen nei pazienti con mieloma multiplo refrattario/recidivato (R/R), che emergono dallo studio Legend-2 presentato ieri all'ASH 2018[...]

Terapia sostituzione estrogenica migliora la densità ossea in atlete con oligo-amenorrea

La densità minerale ossea migliora dopo sostituzione estrogenica in atlete con oligo-amenorrea, stando ai risultati di un trial clinico randomizzato, recentemente pubblicato su British Journal of Sports Medicine.

Giovedi 29 Novembre 2018

BPCO, identificato nuovo sottogruppo pazienti in base a risposta epitelio respiratorio ad IL-17

L’espressione genica della risposta dell’epitelio respiratorio ad IL-17 rende possibile distinguere, dal punto di vista biologico, radiografico e clinico uno specifico sottogruppo di pazienti con BPCO che potrebbe trarre beneficio da una terapia pers[...]

Mercoledi 28 Novembre 2018

Hiv, Aids e farmaci: a che punto siamo e cosa ci aspetta. 10 domande e 10 risposte della Società Italiana di Farmacologia

A che punto è la ricerca farmacologica sui farmaci anti HIV? Provano a rispondere per punti sintetici gli esperti della Società Italiana di Farmacologia (Sif), avvicinandosi il 1 dicembre, la Giornata mondiale contro l'Aids.

Sabato 24 Novembre 2018

Un ipocolesterolemizzante previene anche l'Alzheimer? Il razionale genetico c'è, secondo ricercatori USA

Studiando il DNA di oltre 1,5 milioni di persone, un team internazionale di ricercatori - guidato dalla Washington University School of Medicine di St. Louis e dall'Università della California a San Francisco - ha identificato punti della doppia elic[...]

Leucemia mieloide acuta, studio su Nature rivela nuove mutazioni e correlazioni tra mutazioni e risposta ai farmaci target

Sono stati appena pubblicati su Nature i risultati iniziali del Beat AML Master Trial, uno studio innovativo della Leukemia & Lymphoma Society, nel quale gli autori hanno analizzato la relazione tra il panorama genomico e la risposta alle terapie tar[...]

Venerdi 23 Novembre 2018

Ema

Approvata in Europa la terapia genica una tantum voretigene neparvovec per alcune malattie retiniche ereditarie rare

La Commissione Europea (CE) ha approvato voretigene neparvovec, una terapia genica una tantum per il trattamento di pazienti con perdita della vista causata da una mutazione genetica in entrambe le copie del gene RPE65 e in possesso di una conta suff[...]

Giovedi 22 Novembre 2018

Il contributo economico e sociale di Novartis allo sviluppo del Paese, lo studio di The European House – Ambrosetti

In un settore di eccellenza dell'economia nazionale Novartis gioca un ruolo chiave, generando 1,1 miliardi di euro di contributo complessivo al PIL, una filiera italiana di 2.300 imprese, circa 450 milioni di euro benefici per le finanze pubbliche e [...]

Domenica 18 Novembre 2018

Ema

Cancro alla prostata, opinione positiva dal Chmp per apalutamide per le forme non-metastatiche resistenti alla castrazione ad alto rischio

La Commissione per i medicinali per uso umano dell'Agenzia europea dei medicinali (EMA) ha espresso un'opinione positiva su apalutamide, un inibitore orale del recettore degli androgeni di nuova generazione per il trattamento di pazienti adulti affet[...]

Venerdi 16 Novembre 2018

Emofilia B, buoni risultati in fase II della terapia genica una tantum AMT-061 di uniQure

La compagnia farmaceutica olandese uniQure, specializzata nelle terapie geniche, ha comunicato i risultati di uno studio di fase IIb nel trattamento di pazienti con emofilia B grave e moderatamente grave. Una singola somministrazione della terapia ge[...]

Martedi 13 Novembre 2018

Melanoma avanzato BRAF+, beneficio di sopravvivenza di dabrafenib/trametinib adiuvante confermato anche a 4 anni. #ESMO18

I pazienti con melanoma in stadio III BRAF-mutato sottoposti al trattamento adiuvante per 12 mesi con l’inibitore di BRAF dabrafenib più l’inibitore di MEK trametinib continuano a mostrare nel tempo un beneficio significativo in termini di sopravvive[...]

Venerdi 9 Novembre 2018

Novartis, nei prossimi 3 anni previste 60 richieste di approvazione per nuovi farmaci e nuove indicazioni

Durante un incontro con gli investitori che si è tenuto recentemente a Londra, Novartis ha presentato un aggiornamento sulla sua pipeline in ricerca e sviluppo, anticipando di avere 26 progetti in grado di diventare dei potenziali blockbuster e che h[...]

Terapie genica: una molecola naturale ne aumenta l'efficacia. Studio di Telethon

La terapia genica ha già raggiunto importanti successi, ma la sua applicazione è ancora ristretta a poche malattie e a pochi tipi di cellule: per ogni tipologia di cellule che vogliamo correggere occorre infatti mettere a punto protocolli di laborato[...]

Martedi 6 Novembre 2018

Malattie metaboliche ereditarie, sono oltre 500. Con screening neonatale meno handicap e mortalità

Stimolare il dibattito per individuare un adeguato percorso gestionale che, a partire dalla diagnosi precoce, consenta un effettivo monitoraggio dei pazienti, dall'età pediatrica all'età adulta, garantendo loro l'accesso alle più opportune soluzioni [...]