Migliorare nel concreto i processi di presa in carico e gestione di una malattia complessa come la SMA (Atrofia Muscolare Spinale) attraverso il coinvolgimento di professionisti sanitari impegnati in questo campo e un lavoro di ricerca costante. È questo l’obiettivo di SMALab, il laboratorio manageriale sull’Atrofia Muscolare Spinale nato dalla collaborazione tra Biogen Italia e SDA Bocconi che ha appena terminato il secondo biennio di attività con il Research day tenutosi il 23 novembre a Milano presso la sede di SDA Bocconi.
A seguito dell’avvio del Lab nel 2018, la comunità di esperti che ha preso parte all’iniziativa ha continuato a lavorare per la creazione di un patrimonio condiviso di conoscenze sulla cui base individuare indicatori condivisi di misurazione delle performance dei centri a partire dagli standard of care pubblicati in letteratura, per un cambio di paradigma, dalla uniformità dei modelli organizzativi dei centri alla uniformità degli esiti di salute per i pazienti.
“Biogen è da tempo impegnata in ambito neurologico e ha messo a disposizione dei pazienti il primo farmaco per la SMA modificante l'andamento della malattia”, spiega Giuseppe Banfi, AD Biogen Italia. “Il nostro obiettivo però non è solo quello di mettere a disposizione dei malati le terapie che sviluppiamo, ma di costruire il miglior percorso di presa in carico, assistenza e cura insieme a tutti gli stakeholder coinvolti. Da tempo collaboriamo con SDA Bocconi per creare dei Laboratori che consentano di costruire un patrimonio di saperi, in modo da costruire un percorso di cura che sia il più idoneo possibile per la malattia. La SMA è una patologia cronica molto complessa che necessita di un approccio multidisciplinare. In Italia i centri sono tanti e non c’è un percorso di cura standardizzato e per questo abbiamo messo insieme associazioni di pazienti, clinici, rappresentanti delle istituzioni per identificare il miglior percorso di cura e assistenza di queste persone in tutto il Paese”.
Come è strutturato il Laboratorio
Tre le linee di attività su cui si articola SMALab. La prima sono i workshop tematici rivolti ai membri del Lab durante l’anno, con un evento conclusivo alla fine di ogni biennio di attività.
La ricerca sul campo è la seconda linea di attività e mira a indagare quali sono i modelli di presa in carico dei pazienti con SMA in configurazioni istituzionali e organizzative diverse e quali sono le condizioni per garantire gli standards of care nelle diverse configurazioni.
La terza attività riguarda la pubblicazione dei risultati delle ricerche svolte nei due anni precedenti. I risultati vengono presentati e condivisi durante l’evento conclusivo, oltre che ai clinici che fanno parte del Lab, a direzioni aziendali e ai referenti dei centri regionali per le malattie rare.
Le attività del Laboratorio nel biennio 2021-2022
Negli ultimi 2 anni, i filoni di ricerca indagati da SMALab hanno trovato continuità con le evidenze e le domande ancora aperte emerse nella precedente edizione del Lab, in cui era stata messa a fuoco l’organizzazione di 27 centri di competenza che si occupano di SMA in Italia con una successiva e intensa fase di discussione e confronto all’interno del Laboratorio per capire in che modo, indipendentemente dalla configurazione organizzativa del singolo centro, si potessero garantire standard di cura omogenei e in linea con gli standard di cura pubblicati in letteratura.
Su queste basi, dal 2021 SMALab ha sviluppato un filone di ricerca articolato in due macro-attività. In primo luogo è stata condotta un’indagine sui modelli di presa in carico dei pazienti con SMA in tre casi aziendali, ciascuno rappresentativo di una configurazione esemplificativa dei centri SMA (“concentrato”, “intra-aziendale” e “inter-aziendale”), sono stati poi identificati un set di indicatori di misurazione dei percorsi di pazienti con SMA a partire dagli standard of care.
Il coinvolgimento dei tre casi aziendali nell’attività di analisi delle pratiche organizzative e assistenziali è stato fondamentale per individuare quali sono gli elementi distintivi e imprescindibili di ogni configurazione e come viene intesa la multidisciplinarietà. In questo modo, i risultati dell’attività di ricerca hanno permesso di evidenziare come tutti i casi sviluppano la presa in carico del paziente ma con modalità diverse che dipendono dalle specificità di ciascuna configurazione.
Risultati
Per quanto riguarda il primo modello esemplificativo denominato “concentrato”, è stato analizzato il caso del Policlinico NEMO Gemelli di Roma. Questa tipologia di “Centro” è caratterizzata dall’accentramento delle funzioni e dei servizi rivolti al paziente SMA sotto la responsabilità del Centro SMA. Per il secondo modello esemplificativo (“intra-aziendale”) è stato analizzato il caso del Policlinico di Bari. Si tratta di un modello organizzativo in cui le principali competenze specialistiche che arricchiscono il portafoglio dei servizi di assistenza e cura per i pazienti con SMA vengono reperiti nel perimetro aziendale in cui è inserito il cosiddetto “Centro SMA”. Per l’ultima configurazione (“inter-aziendale”) è stato analizzato il caso dell’IRCCS Neurologico Carlo Besta di Milano, in cui i servizi necessari ai pazienti lungo il loro percorso di presa in carico e cura sono erogati da unità organizzative appartenenti a più Aziende le quali intervengono nella presa in carico in maniera integrata. Per ciascuna configurazione sono stati analizzate le condizioni organizzative e il modello di servizi.
Una seconda linea di attività ha riguardato la declinazione degli standard of care in indicatori di misurazione dei percorsi di cura dei pazienti. La fattibilità degli indicatori è stata valutata sia nei singoli casi che attraverso una survey somministrata a tutti i centri SMA partecipanti al Lab.
Per quanto riguarda i workshop tematici, due sono stati i focus principali: in primo luogo il tema della misurazione della qualità delle cure nella SMA (standard of care), non è tuttavia mancato un approfondimento con la comunità di clinici ed esperti che fa parte del Laboratorio su temi quali PNRR e integrazione dei percorsi di cura nella SMA.
“Nel corso del primo biennio di SMALab abbiamo messo sotto osservazione la configurazione di 27 centri che si occupano di SMA in Italia con dei modelli organizzativi e gestionali differenti in ragione del contesto aziendale in cui si trovano e li abbiamo categorizzati in tre tipologie esemplificative di centri, spiega la Prof.ssa Lucia Ferrara, Lecturer di Government, Health and Not for Profit, SDA Bocconi e Coordinatrice di SMALab. Nel secondo biennio abbiamo approfondito tre casi aziendali rappresentativi di ciascuna configurazione e analizzato la relazione tra configurazione dei centri e standard di cura. Inoltre, abbiamo valutato come, indipendentemente dalla configurazione dei centri, sia possibile sviluppare dei sistemi di gestione e di misurazione della presa in carico che orientino verso l'efficacia e la qualità della cura, cambiando paradigma dall'uniformità dei modelli organizzativi, alla uniformità rispetto agli standard of care. Infine, una delle attività importanti che è stata sviluppata nell'attività di formazione del Lab è stata riflettere con i partecipanti sulle opportunità connesse con il Pnrr e il DM 77 di riforma dell'assistenza territoriale e in particolare sulle opportunità che derivano da case di comunità, ospedali di comunità, centrali operative territoriali e sul ruolo della telemedicina nella presa in carico dei pazienti con SMA e con altre patologie neuromuscolari e rare”.
Il Research Day in SDA Bocconi
Durante l’evento conclusivo del 23 novembre sono stati presentati e discussi i risultati delle attività di ricerca condotte all’interno dello SMALab. Oltre ai clinici, l’invito è stato esteso anche alle direzioni aziendali e ai referenti dei Centri Regionali Malattie Rare.
Non solo, è stato creato un Expert Panel Group composto dal Professore Eugenio Mercuri del Policlinico Gemelli di Roma, dal presidente nazionale di UILDM Marco Rasconi, da Anita Pallara, presidente FSMA, da Pasquale Chiarelli, vicepresidente FIASO e da Enrico Coscioni, presidente AGENAS, che ha partecipato alle varie fasi del progetto, portando esperienze e punti di vista esterni sulla SMA.
“L’Atrofia Muscolare Spinale è una malattia estremamente complessa, in cui vanno prese in considerazione le diverse forme della patologia stessa e dunque uno spettro molto ampio di esigenze da parte dei pazienti, spiega il Professor Eugenio Mercuri, Direttore Neuropsichiatria infantile presso la Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli I.R.C.C.S. Università Cattolica Roma, “Di fronte a questa complessità, è fondamentale un approccio multidisciplinare nella presa in carico delle persone che convivono con la SMA, sia nei singoli centri sia attraverso la condivisione delle esperienze maturate in centri diversi. In questi ultimi due anni SMALab ha svolto un lavoro di ricerca importante proprio allo scopo di individuare le attuali modalità di gestione dei pazienti da parte dei centri SMA, trovando punti in comune e differenze: un lavoro di messa a fuoco e categorizzazione che favorisce la condivisione di modelli di gestione innovativi e rispettosi degli standards of care, a beneficio delle persone con SMA e del personale sanitario che se ne prende cura”.
“Negli ultimi 10 anni la gran parte dell’impegno di FamiglieSMA è dedicata alla presa in carico del paziente e al concetto di standardizzazione delle cure, per migliorare la qualità della vita delle persone con SMA”, spiega Anita Pallara, presidente FamiglieSMA. “SMALAb rientra appieno nelle attività fondanti e fondamentali della nostra associazione e l’apporto che abbiamo potuto dare a questa iniziativa è la partecipazione attiva a un tavolo di lavoro multidisciplinare, per rafforzare ancora di più il legame tra la persona con SMA e tutti i professionisti che gli ruotano intorno. Dal Laboratorio è emerso che è necessario attivare fin da subito una presa in carico multidisciplinare, non solo del paziente, ma anche dell’intero nucleo familiare ed è stata sottolineata l’importanza della diagnosi precoce e dell’estensione dello screening neonatale a tutto il territorio nazionale”.
“UILDM ha portato al Lab la sua esperienza di 60 anni di attività e ha cercato di raccontare l'importanza della qualità della vita per le persone con Sma”, ha spiegato Marco Rasconi, presidente dell’Unione italiana lotta all’Atrofia Muscolare. “Negli ultimi anni la struttura a silos dell’assistenza ai pazienti è cambiata e c’è molta più collaborazione tra le diverse figure professionali. Noi abbiamo cercato di spiegare a questi professionisti che la normalizzazione delle cure e dell’assistenza non è la sola risposta che vuole il paziente, ma è importante anche la normalizzazione del contesto sociale, che passa necessariamente dalla ricerca e dal prendersi cura. Spesso nel momento in cui si fa ricerca o si cerca di strutturare qualcosa ci si basa su preconcetti, ma in questo caso non è stato così. Siamo riusciti a ‘contaminare’ il modello e viceversa a farci ‘contaminare’ dal modello”.
“Chi è alla guida di un’azienda sanitaria ha il compito di ascoltare i medici e tutti coloro che a vario titolo sono dedicati all’assistenza ai pazienti, per trovare nuove soluzioni”, ha spiegato Pasquale Chiarelli, vice presidente FIASO. “Il lavoro svolto nell’ambito del Lab ha permesso di trovare modelli assistenziali condivisi da tutti i professionisti, che mettono al centro il paziente e la sua famiglia. Per garantire la miglior presa in carico è necessario interfacciarsi con tutte le figure professionali ed è importante tenere conto di diversi aspetti tra cui quello della sostenibilità e della digitalizzazione. SMALab ha permesso di delineare modelli precisi basati sulle idee e sull’esperienza di tutti i partecipanti”.